प्रोटालिक्स / केसी के लंबे समय से अभिनय α-galactosidase एक उत्पाद pegunigalsidase अल्फ़ा को प्राथमिकता के लिए यूएस एफडीए द्वारा समीक्षा की गई है!

Protalix BioTherapeutics एक बायोफार्मास्यूटिकल कंपनी है जो अपने मालिकाना ProCellEx® संयंत्र सेल प्रोटीन अभिव्यक्ति प्रणाली द्वारा उत्पादित पुनः संयोजक चिकित्सीय प्रोटीन के विकास, उत्पादन और व्यावसायीकरण के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी और उसके साथी Chiesi Global Rare Diseases, Chiesi Group की एक सहायक कंपनी, ने संयुक्त रूप से घोषणा की कि US फ़ूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने pegunigalsidase alfa (PRX-102)&# जैविक उत्पाद लाइसेंसिंग एप्लिकेशन (BL) को स्वीकार कर लिया है; ) और प्राथमिकता समीक्षा प्रदान की गई। फैब्री बीमारी के साथ वयस्क रोगियों के उपचार के लिए दवा एक लंबे समय से अभिनय, पुनः संयोजक, pegylated, क्रॉस-लिंक्ड α-galactosidase ए है। जनवरी 2018 में, FDA ने pegunigalsidase alfa Fast Track Status (FTD) की अनुमति दी है।

बीएलए को एफडीए की त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया के माध्यम से प्रस्तुत किया गया था, और एफडीए ने पर्चे ड्रग यूज़र फ़ीस अधिनियम (पीडीयूएफए) लक्ष्य कार्रवाई की तारीख 27 जनवरी, 2021 के रूप में निर्दिष्ट की है। एफडीए ने कहा कि वर्तमान में यह सलाहकार समिति की बैठक बुलाने की योजना नहीं है। आवेदन पर चर्चा करें।

इस बीएलए सबमिशन में प्रीक्लिनिकल, क्लिनिकल और मैन्युफैक्चरिंग से डेटा का पूरा सेट शामिल है, जिसमें पूर्ण चरण I / II नैदानिक ​​परीक्षण पेगुनीगैल्सिडेज़ अल्फ़ा, चरण I / II क्लिनिकल परीक्षण के बाद संबंधित विस्तार अध्ययन और चरण III BRIDGE डेटा अध्ययन अंतरिम नैदानिक ​​डेटा शामिल हैं। , हर दूसरे सप्ताह में 1 मिलीग्राम / किग्रा पर पेगनीगैल्सिडेज़ अल्फ़ा उपचार अध्ययन का मूल्यांकन।

फैब्री बीमारी एक एक्स-लिंक्ड विरासत में मिली बीमारी है जिसमें दोषपूर्ण जीन एक्स गुणसूत्र के लंबे हाथ पर स्थित होता है। रोग α-galactosidase जीन में एक दोष के कारण होता है, जिसके परिणामस्वरूप लाइसोसोम में α-Galactosidase की गतिविधि में एक दोष होता है, जिसके परिणामस्वरूप ग्लोबोट्रायोसेलेरसेमाइड (Gb3) नामक एक वसा पदार्थ पूरे रक्त वाहिकाओं की दीवारों पर जमा होते रहते हैं। शरीर।

फैब्री बीमारी एक दुर्लभ बीमारी है, जो हर 40,000-60,000 में एक व्यक्ति को प्रभावित करती है। रोगी में α-galactosidase का दोष होता है, जो आमतौर पर Gb3 के टूटने के लिए जिम्मेदार होता है। Gb3 का असामान्य संचय समय बीतने के साथ बढ़ता जाता है। इसलिए, Gb3 मुख्य रूप से रक्त और रक्त वाहिका की दीवारों में जमा होता है। Gb3 बयान के अंतिम परिणामों में दर्द और परिधीय संवेदी हानि, अंग विफलता, विशेष रूप से गुर्दे, लेकिन हृदय और मस्तिष्क संबंधी प्रणाली भी शामिल हैं।

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) पुनः संयोजक α-galactosidase-A एंजाइम है जो कि कोशिका कोशिका संस्कृति में व्यक्त किया जाता है। प्रोटीन सबयूनिट्स अद्वितीय फार्माकोकाइनेटिक मापदंडों के साथ अणु बनाने के लिए सहसंयोजक बंधन के लिए लघु पीईजी के साथ रासायनिक रूप से क्रॉस-लिंक्ड होते हैं। नैदानिक ​​अध्ययनों में, पेगुनीगल्सिडास अल्फ़ा का आधा जीवन लगभग 80 घंटे है। पेगनीगल्सिडेज़ अल्फ़ा के विकास का उद्देश्य फैब्री रोगी की आबादी की निरंतर बढ़ती नैदानिक ​​आवश्यकताओं को संबोधित करना है।

प्रोटालिक्स अपने मालिकाना संयंत्र सेल अभिव्यक्ति प्रणाली ProCellEx® के माध्यम से पुनः संयोजक चिकित्सीय प्रोटीन के विकास और व्यावसायीकरण पर केंद्रित है। प्रोटालिक्स पहली कंपनी है जिसे यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) द्वारा प्लांट सेल सस्पेंशन एक्सप्रेशन सिस्टम के माध्यम से प्रोटीन का उत्पादन करने की मंजूरी दी गई है। प्रोटालिक्स जीजी की अनूठी अभिव्यक्ति प्रणाली एक औद्योगिक पैमाने पर पुनः संयोजक प्रोटीन को विकसित करने के लिए एक नए तरीके का प्रतिनिधित्व करती है।

कंपनी का पहला उत्पाद, टैलिग्लोरासेरेस अल्फ़ा (एलिस्सो), मई 2012 में यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था, और बाद में एक लंबी अवधि के एंजाइम रिप्लेसमेंट थेरेपी (ईआरटी) के रूप में अन्य देशों में नियामक एजेंसियों द्वारा अनुमोदित किया गया था। टाइप 1 गौचर रोग के साथ वयस्कों और बाल रोगियों के उपचार के लिए। प्रोटोलीक्स ने फाइजर को वैश्विक विकास और व्यावसायीकरण अधिकार टैलिग्लोरासेर अल्फ़ा की अनुमति दी है, और प्रोटालिक्स ब्राज़ील में सभी अधिकार सुरक्षित रखता है।

वर्तमान में, प्रोटालिक्स की पाइपलाइन में मौजूदा फार्मास्युटिकल मार्केट के लिए पुनः संयोजक चिकित्सीय प्रोटीन के मालिकाना संस्करण शामिल हैं, जिनमें शामिल हैं: (1) पेगनिगल्सिडस अल्फ़ा, पुनः संयोजक मानव α-galactosidase का एक उन्नत संस्करण, जिसका उपयोग फेब्री रोग के इलाज के लिए किया जाता है; (2)) ओबीआरएक्स -106, फैब्री बीमारी के उपचार के लिए एक प्रोटीन मौखिक विरोधी भड़काऊ चिकित्सा; (3) alidornase alfa, सिस्टिक फाइब्रोसिस का उपचार; (४) पीआरएक्स -११५, एक पुनः संयोजक पॉलीइथाइलीन दो पौधों की कोशिकाओं में व्यक्त होता है मादक एंजाइम, गाउट का इलाज करते हैं। प्रोटालिक्स और चेसी संयुक्त राज्य में और संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर पेगनीगल्सिडेज़ अल्फ़ा को विकसित करने और उसका व्यवसाय करने में सहयोग करते हैं।