कट्टरपंथी तीव्र उपचार के दस वर्षों में महत्वपूर्ण प्रगति: संयुक्त राज्य अमेरिका में BXCL501 (डेक्समेडिटोमिडाइन सबलिंगुअल फिल्म) की समीक्षा की जा रही है!

BioXcel Therapeutics (BTI) एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है, जो न्यूरोसाइंस और इम्यूनो-ऑन्कोलॉजी के क्षेत्र में परिवर्तनकारी दवाओं को विकसित करने के लिए नई कृत्रिम बुद्धिमत्ता विधियों का उपयोग करने पर केंद्रित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने बीएक्ससीएल 501 (डेक्समेडेटोमिडाइन सबलिंगुअल फिल्म) के लिए एक नई दवा आवेदन (एनडीए) को स्वीकार कर लिया है, जिसका उपयोग स्किज़ोफ्रेनिया और द्विध्रुवी विकार I प्रकार और प्रकार II संबंधित आंदोलन के तीव्र उपचार के लिए किया जाता है। .

जीजी के अनुसार; प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट जीजी quot; (पीडीयूएफए), एफडीए के लिए एनडीए पर एक संकल्प करने की लक्ष्य तिथि 5 जनवरी, 2022 है। वर्तमान में, एफडीए आवेदन पर चर्चा करने के लिए एक सलाहकार समिति की बैठक बुलाने की योजना नहीं बना रहा है। यदि स्वीकृत हो जाता है, तो BXCL501 पिछले एक दशक में सिज़ोफ्रेनिया और द्विध्रुवी विकार से संबंधित आंदोलन के तीव्र उपचार में पहली बड़ी प्रगति का प्रतिनिधित्व करेगा।

BXCL501 एक अंडर-रिसर्च, मालिकाना, मौखिक रूप से भंग डेक्समेडेटोमिडाइन (डेक्समेडेटोमिडाइन) फिल्म तैयारी है; डेक्समेडेटोमिडाइन एक चयनात्मक α2a रिसेप्टर एगोनिस्ट है, चिकित्सकीय रूप से एक अंतःशिरा तैयारी के रूप में उपयोग किया जाता है, आंदोलन और ओपिओइड निकासी लक्षणों के उपचार के लिए। BioXcel का मानना ​​है कि BXCL501 संभावित रूप से एक कारण आंदोलन तंत्र को लक्षित करता है। स्किज़ोफ्रेनिया से संबंधित आंदोलन (SERENITY I) और द्विध्रुवी विकार संबंधित आंदोलन (SERENITY II), मनोभ्रंश से संबंधित आंदोलन (TRANQUILITY) सहित विभिन्न न्यूरोसाइकिएट्रिक रोगों के कई नैदानिक ​​​​अध्ययनों में विरोधी-आंदोलन प्रभाव देखा गया है।

इससे पहले, यूएस एफडीए ने मनोभ्रंश से संबंधित आंदोलन के तीव्र उपचार के लिए BXCL501 को एक सफल दवा पदनाम (BTD), और सिज़ोफ्रेनिया, द्विध्रुवी विकार और मनोभ्रंश से संबंधित आंदोलन के तीव्र उपचार के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम (FTD) प्रदान किया है।

BXCL501 क्रिया का तंत्र

सिज़ोफ्रेनिया और द्विध्रुवी विकार टाइप I और टाइप II सहित विभिन्न प्रकार के न्यूरोसाइकिएट्रिक रोगों से जुड़े लक्षणों को नियंत्रित करने के लिए आंदोलन एक सामान्य और कठिन है। वर्तमान में, आंदोलन अभी भी एक बढ़ता हुआ चिकित्सा बोझ है। यह अनुमान लगाया गया है कि अकेले इन दो बीमारियों में संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 9 मिलियन वयस्क रोगी हैं, और प्रत्येक वर्ष 30 लाख से अधिक लोग आंदोलन का अनुभव करते हैं। औसतन, इन बीमारियों के रोगियों को हर साल एक दर्जन से अधिक दौरे पड़ते हैं, जिनमें से अधिकांश को दवा की आवश्यकता होती है।

लक्षणों की वृद्धि और आक्रामकता की उपस्थिति से बचने के लिए आंदोलन को कम करने के लिए प्रारंभिक पहचान और समय पर हस्तक्षेप आवश्यक है। विशेषज्ञ सर्वसम्मति सर्वोत्तम अभ्यास दिशानिर्देश सुझाव देते हैं कि आंदोलन को व्यवहारिक बेहोश करने की तकनीक, भाषण छूट, और रोगी द्वारा स्वेच्छा से स्वीकार किए जाने वाली दवाओं के साथ जोड़ा जाना चाहिए, और फार्माकोलॉजी का लक्ष्य जीजी उद्धरण है, लेकिन अत्यधिक बेहोश करने की क्रिया नहीं है। जीजी उद्धरण; एक गैर-आक्रामक उपचार जो लक्षणों की तीव्र और निरंतर राहत प्रदान कर सकता है, शारीरिक संयम और अलगाव जैसे महंगे और दर्दनाक जबरदस्ती उपायों से बचने में मदद कर सकता है, जिससे अस्पताल में प्रवेश और लंबे समय तक रहने का कारण हो सकता है।

डेक्समेडिटोमिडाइन-रासायनिक संरचना (चित्र स्रोत: wikidata.org)

BXCL501 NDA को 2 रैंडमाइज्ड, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, पैरेलल-ग्रुप फेज 3 स्टडीज (SERENITY I और SERENITY II) के डेटा का समर्थन प्राप्त है। इन दो अध्ययनों ने स्किज़ोफ्रेनिया और द्विध्रुवी विकार प्रकार I और प्रकार II संबंधित आंदोलन के तीव्र उपचार के लिए अलग से BXCL501 का मूल्यांकन किया। इन दो अध्ययनों में, BXCL501 को अच्छी तरह से सहन किया गया और 120mcg और 180mcg दोनों खुराक पर प्राथमिक और माध्यमिक समापन बिंदुओं पर पहुंच गया, यह दर्शाता है कि प्लेसबो की तुलना में कई आंदोलन पैमानों में, यह सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण था और बेसलाइन स्तर की तुलना में। तेज और स्थायी सुधार।

बायोएक्ससेल के सीईओ विमल मेहता ने कहा: जीजी ने कहा, एनडीए को प्रस्तुत करना सिज़ोफ्रेनिया और बाइपोलर डिसऑर्डर के लाखों रोगियों के लिए नए उपचार विकल्प प्रदान करने के हमारे लक्ष्य में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। हमारा मानना ​​है कि अगर BXCL501 को मंजूरी मिल जाती है, तो यह इन रोगियों की आक्रामक देखभाल और प्रबंधन में एक महत्वपूर्ण सुधार का प्रतिनिधित्व करेगा, और इसमें डॉक्टरों और संबंधित देखभाल करने वालों पर बोझ कम करने की क्षमता है। जबकि FDA हमारे NDA की समीक्षा कर रहा है, हम यह सुनिश्चित करने के लिए अपनी व्यापक व्यावसायिक रणनीति को लागू करना जारी रखेंगे कि हम रेडिकल थेरेपी के क्षेत्र में महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं को पूरा करने के लिए संयुक्त राज्य भर में रोगियों और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं के लिए BXCL501 ला सकते हैं। जीजी उद्धरण;