यूएस एफडीए ने नेफेकॉन (बुडेसोनाइड) को प्राथमिकता की समीक्षा दी: इसमें रोग सुधार की क्षमता है!

स्वीडिश बायोफर्मासिटिकल कंपनी कैलिडिटास थेरेप्यूटिक्स ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने नेफेकॉन (बुडेसोनाइड) के न्यू ड्रग एप्लिकेशन (एनडीए) को स्वीकार कर लिया है और प्राथमिकता की समीक्षा की है, जो कि बुडेसोनाइड का एक नया मौखिक फॉर्मूलेशन है। यह एक IgA1 डाउन-रेगुलेटर है, जो IgA1 के लक्षित डाउन-रेगुलेशन द्वारा IgA नेफ्रोपैथी (IgAN) का इलाज करता है। FDA ने NDA के"प्रिस्क्रिप्शन ड्रग उपयोगकर्ता शुल्क अधिनियम" (PUDFA) लक्ष्य दिनांक 15 सितंबर, 2021 है।

यदि स्वीकृत हो जाता है, तो नेफेकॉन रोग सुधार क्षमता के साथ, विशेष रूप से IgAN के उपचार के लिए डिज़ाइन और स्वीकृत पहली चिकित्सा बन जाएगी। अनुमोदन प्राप्त करने के बाद, कैलिडिटास का इरादा केवल संयुक्त राज्य अमेरिका में नेफेकॉन का व्यावसायीकरण करने का है।

कैलिडिटास के सीईओ रेनी एगुइर ल्यूकेंडर ने कहा: जीजी उद्धरण; हम प्राथमिकता की समीक्षा प्राप्त करने के लिए बहुत उत्साहित हैं, जो आईजीएएन उपचार के लिए महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं को दर्शाता है। हम इस वर्ष के अंत में त्वरित अनुमोदन प्राप्त करने के लिए एजेंसी के साथ काम करने की आशा करते हैं। ताकि हम IgAN रोगियों के लिए पहली स्वीकृत दवा उपलब्ध करा सकें। जीजी उद्धरण;

नेफेकॉन एक पेटेंट मौखिक तैयारी है जिसमें लक्षित रिलीज के लिए एक शक्तिशाली और प्रसिद्ध सक्रिय पदार्थ-बाइडसोनाइड होता है। मुख्य रोगजनन मॉडल के अनुसार, दवा को पेयर जीजी #39; के पैच को निचली छोटी आंत में वितरित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है जहां रोग उत्पन्न हुआ था। नेफेकॉन TARGIT तकनीक से लिया गया है, जो पदार्थों को बिना अवशोषित किए पेट और आंतों से गुजरने की अनुमति देता है, और केवल दालों में तब छोड़ा जा सकता है जब वे छोटी आंत के निचले हिस्से में पहुंच जाते हैं।

जैसा कि कैलिडिटास द्वारा पूर्ण किए गए बड़े चरण 2बी परीक्षण में दिखाया गया है, खुराक और अनुकूलित रिलीज प्रोफाइल का संयोजन आईजीएएन रोगियों के लिए प्रभावी है। प्रभावी स्थानीय प्रभावों के अलावा, इस सक्रिय पदार्थ का उपयोग करने का एक अन्य लाभ इसकी कम जैवउपलब्धता है, अर्थात, प्रणालीगत परिसंचरण तक पहुंचने से पहले लगभग 90% सक्रिय पदार्थ यकृत में निष्क्रिय हो जाता है। इसका मतलब यह है कि जहां जरूरत हो वहां उच्च सांद्रता वाली दवाओं को स्थानीय रूप से लागू किया जा सकता है, लेकिन प्रणालीगत जोखिम और दुष्प्रभाव बहुत सीमित हैं।

Calliditas एकमात्र कंपनी है जिसने IgAN के चरण 2b और चरण 3 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित नैदानिक ​​परीक्षणों में सकारात्मक डेटा प्राप्त किया है। दोनों परीक्षण प्राथमिक और प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदुओं पर पहुंच गए।

Nefecon NDA प्रस्तुतीकरण NefIgArd के प्रमुख चरण 3 अध्ययन के भाग A के सकारात्मक डेटा पर आधारित है। यह एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित, अंतर्राष्ट्रीय बहुकेंद्रीय अध्ययन है जिसे 200 वयस्क IgAN रोगियों में Nefecon और प्लेसबो की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। जैसा कि पहले उल्लेख किया गया है, प्लेसबो की तुलना में, अध्ययन प्रोटीनूरिया को कम करने के प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया और दिखाया कि ईजीएफआर 9 महीनों में स्थिर था। प्रस्तुत जानकारी में NEFIGAN चरण 2 परीक्षण से नैदानिक ​​डेटा भी शामिल है, जो NefIgArd अध्ययन के प्राथमिक और द्वितीयक समापन बिंदुओं तक भी पहुंचा। दोनों परीक्षणों से पता चला कि नेफेकॉन आमतौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया था, और दोनों समूहों के परिणामों में समान सुरक्षा थी।

Calliditas ने त्वरित अनुमोदन के लिए आवेदन किया है। एक्सेलेरेटेड अप्रूवल यूएस एफडीए का एक नया ड्रग अप्रूवल चैनल है, जो उन दवाओं को अनुमति देता है जिनमें प्रमुख बीमारियों की चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने की क्षमता होती है, जिन्हें सरोगेट एंडपॉइंट के आधार पर मंजूरी दी जाती है। प्रमुख चरण 3 परीक्षण NefIgArd का सरोगेट समापन बिंदु प्लेसबो की तुलना में प्रोटीनमेह की कमी है, जो थॉम्पसन ए एट अल द्वारा प्रकाशित नैदानिक ​​अनुसंधान मेटा-विश्लेषण के सांख्यिकीय ढांचे पर आधारित था। 2019 में नैदानिक ​​अध्ययन में IgAN रोगियों में हस्तक्षेप के लिए। समर्थन करना। दीर्घकालिक किडनी लाभ डेटा प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया एक पुष्टिकरण अध्ययन पूरी तरह से नामांकित किया गया है और 2023 की शुरुआत में घोषित होने की उम्मीद है।