अमेरिका में लॉन्च होने वाला पहला साप्ताहिक ग्रोथ हार्मोन स्काईट्रोफा

डेनिश बायोफार्मास्युटिकल कंपनी एसेंडिस फार्मा ने हाल ही में स्काईट्रोफा (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei ग्रोथ हार्मोन) को अमेरिकी बाजार में लॉन्च करने की घोषणा की, जो बच्चों के इलाज के लिए सप्ताह में एक बार एक लंबे समय तक काम करने वाला ग्रोथ हार्मोन है' वृद्धि हार्मोन की कमी GHD, विशेष रूप से: 1 वर्ष और उससे अधिक आयु के बाल रोगी, जिनका वजन कम से कम 11.5 किलोग्राम (25.4 पाउंड) है, और अंतर्जात वृद्धि हार्मोन (GH) के अपर्याप्त स्राव के कारण विकास विफलता। विसेन फार्मास्युटिकल्स के पास ग्रेटर चीन में स्काईट्रोफा का विशेष लाइसेंस है और वर्तमान में उत्पाद के तीसरे चरण के क्लिनिकल परीक्षण कर रहा है।

चाइल्डहुड ग्रोथ हार्मोन की कमी (जीएचडी) एक गंभीर और दुर्लभ बीमारी है जो पिट्यूटरी ग्रंथि द्वारा स्रावित अपर्याप्त वृद्धि हार्मोन के कारण होती है। जीएचडी वाले बच्चे न केवल कद में छोटे होते हैं, बल्कि उनमें चयापचय संबंधी असामान्यताएं, मनोसामाजिक चुनौतियां, संज्ञानात्मक कमी और जीवन की खराब गुणवत्ता भी होती है। दशकों से, जीएचडी के लिए देखभाल का मानक विकास और चयापचय प्रभावों में सुधार के लिए दिन में एक बार एचजीएच को सूक्ष्म रूप से इंजेक्ट करना रहा है। देखभाल करने वालों और रोगियों के लिए, दैनिक इंजेक्शन का उपचार बोझ अधिक होता है, जिससे खराब अनुपालन हो सकता है और समग्र उपचार प्रभाव कम हो सकता है।

स्काईट्रोफा को यूएस एफडीए ने इस साल अगस्त में मंजूरी दी थी। यह बच्चों में जीएचडी के उपचार के लिए पहला और एकमात्र साप्ताहिक वृद्धि हार्मोन उत्पाद है। ) ट्रांसकॉन तकनीक का उपयोग करने के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित पहला उत्पाद भी है। अनुमोदन में नए स्काईट्रोफा® ऑटो-इंजेक्टर और कार्ट्रिज शामिल हैं जो परिवारों को रेफ्रिजरेटर से पहली बार हटाए जाने के बाद 6 महीने तक कमरे के तापमान पर दवाओं को स्टोर करने की अनुमति देते हैं। सप्ताह में एक बार इंजेक्शन लगाने से, जिन रोगियों ने पहले दिन में एक बार इंजेक्शन लगाया था, उनसे प्रति वर्ष इंजेक्शन के दिनों की संख्या 86% कम होने की उम्मीद है।

स्काईट्रोफा मानव विकास हार्मोन (एचजीएच) का एक लंबे समय से अभिनय करने वाला प्रोड्रग है, जिसे सप्ताह में एक बार प्रशासित किया जाता है, और इसके द्वारा जारी वृद्धि हार्मोन (सोमैट्रोपिन) एक बार दैनिक वृद्धि हार्मोन उत्पाद में वृद्धि हार्मोन के समान होता है। क्लिनिकल डेटा से पता चलता है कि, दिन में एक बार ग्रोथ हार्मोन उत्पादों की तुलना में, सप्ताह में एक बार स्काईट्रोफा सप्ताह 52 में उच्च वार्षिक वृद्धि दर (एएचवी) प्रदर्शित करता है, और इसमें समान सुरक्षा और सहनशीलता होती है।

नई जीएचडी दवाओं के संदर्भ में, सितंबर 2020 में, नोवो नॉर्डिस्क [जीजी] #39;सप्ताह में एक बार लंबे समय तक काम करने वाले वृद्धि हार्मोन व्युत्पन्न सोग्रोया (सोमापेसिटान-बीको) को वयस्कों में जीएचडी के उपचार के लिए यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था। . सोग्रोया वयस्क जीएचडी का इलाज करने वाला पहला मानव विकास हार्मोन (एचजीएच) थेरेपी है जिसके लिए सप्ताह में केवल एक बार चमड़े के नीचे इंजेक्शन की आवश्यकता होती है, जबकि अन्य एफडीए-अनुमोदित एचजीएच की तैयारी को दैनिक रूप से इंजेक्ट किया जाना चाहिए। सोग्रोया को प्राकृतिक एचजीएच से संशोधित किया गया है ताकि प्लाज्मा प्रोटीन एल्ब्यूमिन (एल्ब्यूमिन) के लिए इसके बंधन को बढ़ाया जा सके, जिससे यह सप्ताह में एक बार खुराक के लिए उपयुक्त हो। वर्तमान में, सोगरोया बच्चों में जीएचडी के लिए एक उपचार भी विकसित कर रहा है।

स्काईट्रोफा (ट्रांसकॉन एचजीएच) दुनिया का [जीजी] #39; एकमात्र मानव विकास हार्मोन प्रोड्रग है जिसे [जीजी] की पेटेंट तकनीक के साथ डिजाइन किया गया है; क्षणिक संयुग्मन (क्षणिक संयुग्मन, ट्रांसकॉन) [जीजी] quot;। दवा' की क्रिया का तंत्र अन्य तकनीक' के लंबे समय तक काम करने वाले वृद्धि हार्मोन एनालॉग्स से अलग है। यह 7 दिनों के लिए मानव शरीर में असंशोधित और सक्रिय मानव विकास हार्मोन की रिहाई सुनिश्चित कर सकता है, यह सुनिश्चित करता है कि शरीर में सक्रिय मानव विकास हार्मोन का ऊतक वितरण एक बार दैनिक पुनः संयोजक वृद्धि हार्मोन (आरएचजीएच) के अनुरूप है। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोप में, ट्रांसकॉन एचजीएच को जीएचडी के इलाज के लिए अनाथ ड्रग पदनाम (ओडीडी) दिया गया है।

हेइजीएचटी शोध परिणाम

अंतरराष्ट्रीय चरण 3 हेइजीएचटी अध्ययन के परिणामों के आधार पर, एफडीए ने बच्चों में जीएचडी के इलाज के लिए स्काईट्रोफा को मंजूरी दी। यह जीएचडी के साथ 161 नव-इलाज वाले बच्चों में एक यादृच्छिक, ओपन-लेबल, सकारात्मक दवा नियंत्रित अध्ययन है, जो सप्ताह में एक बार स्काईट्रोफा की तुलना दिन में एक बार सोमैट्रोपिन उत्पाद (जेनोट्रोपिनजीएचडी) से करता है।

परिणामों से पता चला कि अध्ययन प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया: सप्ताह 52 में, स्काईट्रोफा दैनिक एचजीएच से कम नहीं था और वार्षिक विकास दर (एएचवी, इकाई: सेमी / वर्ष) के मामले में दैनिक एचजीएच से बेहतर था, और समान सुरक्षा सेक्स था। विशिष्ट डेटा यह है कि सहप्रसरण (ANCOVA) इरादा-से-उपचार समूह के विश्लेषण का उपयोग करते हुए, स्काईट्रोफा उपचार समूह में AHV 11.2 सेमी/वर्ष था, और दैनिक hGH समूह 10.3 सेमी/वर्ष था (दोनों समूहों के बीच का अंतर) : 0.9 सेमी/वर्ष, 95% सीआई: 0.2-1.50)।

यह उल्लेखनीय है कि प्रत्येक अनुवर्ती कार्रवाई में, स्काईट्रोफा उपचार समूह का एएचवी दैनिक एचजीएच उपचार समूह की तुलना में अधिक था, और उपचार अंतर 26 वें सप्ताह (26 वें सप्ताह सहित) से सांख्यिकीय महत्व तक पहुंच गया। स्काईट्रोफा उपचार समूह और दैनिक एचजीएच उपचार समूह में खराब प्रतिक्रिया वाले रोगियों का अनुपात (एएचवी [जीजी] एलटी; 8.0 सेमी/वर्ष) क्रमशः 4% और 11% था। अध्ययन में पूर्ण किए गए सभी संवेदनशीलता विश्लेषण इन परिणामों की मजबूती को प्रदर्शित करते हुए मुख्य परिणामों का समर्थन करते हैं।