अमेरिकी एफडीए स्टेम सेल से प्राप्त पूरी तरह से विभेदित आइलेट सेल थेरेपी के नैदानिक परीक्षण के लिए Vertex को मंजूरी दे दी!

वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की थी कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने एक नई दवा नैदानिक परीक्षण आवेदन (IND) को मंजूरी दे दी है, जिससे कंपनी वीएक्स-880 के नैदानिक परीक्षण शुरू करने में सक्षम है। वीएक्स-880 टाइप 1 डायबिटीज (T1D) के इलाज के लिए स्टेम सेल-व्युत्पन्न, पूरी तरह से विभेदित आइलेट सेल थेरेपी है।

वर्टेक्स २०२१ की पहली छमाही में एक चरण 1/2 एकल बांह, ओपन लेबल नैदानिक परीक्षण शुरू करने की योजना बना रहा है, वीएक्स-८८० का उपयोग करके टाइप 1 मधुमेह (T1D) के साथ रोगियों का इलाज करने के लिए बिगड़ा हाइपोग्लाइसीमिया जागरूकता और गंभीर हाइपोग्लाइसीमिया के साथ । परीक्षण वीएक्स-880 की विभिन्न खुराकों की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करेगा, और लगभग 17 रोगी इस नैदानिक परीक्षण में भाग लेंगे।

वर्टेक्स में सेल एंड जीन थेरेपी के कार्यकारी उपाध्यक्ष और प्रमुख डॉ बास्तियानो सन्ना ने कहा: "जैसा कि हम इस साल इंसुलिन की खोज की 100 वीं वर्षगांठ मनाते हैं, हम क्लिनिक में पहली श्रेणी में सेल थेरेपी शुरू करने के लिए बहुत खुश हैं, जिसमें T1D को लाभ पहुंचाने की क्षमता है । मरीजों पर सार्थक प्रभाव पड़ता है। हम अपने नैदानिक कार्यक्रम शुरू करने और स्टेम सेल का उपयोग करने के हमारे अद्वितीय विधि का परीक्षण करने के लिए तत्पर है-पूरी तरह से विभेदित इंसुलिन का उत्पादन करने के लिए आइलेट कोशिकाओं का उत्पादन करने के लिए प्रकार के साथ रोगियों में नष्ट आइलेट कोशिकाओं की जगह 1 मधुमेह ।

टाइप 1 मधुमेह (T1D) अग्न्याशय में इंसुलिन उत्पादक आइलेट कोशिकाओं के ऑटोइम्यून विनाश के कारण होता है, जिसके परिणामस्वरूप इंसुलिन स्राव और बिगड़ा रक्त शर्करा नियंत्रण में कमी आती है। इंसुलिन की कमी शरीर द्वारा पोषक तत्वों की असामान्य प्रसंस्करण का कारण बन सकती है, जिससे उच्च रक्त शर्करा का स्तर हो सकता है। उच्च रक्त शर्करा मधुमेह कीटोएसिडोसिस का कारण बन सकती है, जो समय के साथ गुर्दे की बीमारी/विफलता, नेत्र रोग (दृष्टि की हानि सहित), हृदय रोग, स्ट्रोक, तंत्रिका क्षति और यहां तक कि मौत जैसी जटिलताओं का कारण बन सकती है । इंसुलिन डिलीवरी सिस्टम की सीमाओं और जटिलता के कारण, T1D रोगियों के लिए रक्त ग्लूकोज नियंत्रण में संतुलन हासिल करना और बनाए रखना मुश्किल है। हाइपोग्लाइसीमिया अभी भी रक्त शर्करा प्रबंधन में एक महत्वपूर्ण सीमित कारक है। गंभीर हाइपोग्लाइसीमिया चेतना, कोमा, बरामदगी, चोटों, और यहां तक कि मौत की हानि के लिए नेतृत्व कर सकते हैं । इंसुलिन थेरेपी के अलावा, वर्तमान में T1D के इलाज के लिए सीमित विकल्प हैं।

वीएक्स-880 (पूर्व में एसटीएक्स-02 के रूप में जाना जाता था) एक जांच एलोजेनिक मानव स्टेम सेल-व्युत्पन्न आइलेट सेल थेरेपी है। यह वर्तमान में बिगड़ा हाइपोग्लाइसीमिया जागरूकता और गंभीर हाइपोग्लाइसीमिया के साथ T1D रोगियों का मूल्यांकन करने की योजना बना रहा है । वीएक्स-880 में आइलेट सेल फ़ंक्शन (इंसुलिन उत्पादन सहित) को बहाल करके रक्त शर्करा के स्तर को विनियमित करने की शरीर की क्षमता को बहाल करने की क्षमता है।

वीएक्स-880 नैदानिक परीक्षणों में पूरी तरह से विभेदित कार्यात्मक अग्नाशय आइलेट कोशिकाओं और दीर्घकालिक संयुक्त इम्यूनोसप्रेसिव थेरेपी का अर्क शामिल होगा ताकि अग्नाशय आइलेट कोशिकाओं को प्रतिरक्षा अस्वीकृति से बचाया जा सके।