ड्रेव सिंड्रोम के इलाज के लिए यूएस एफडीए ने फिनटेप्ला (फेनफ्लुरमाइन ओरल सॉल्यूशन) को मंजूरी दे दी!

Zogenix एक फार्मास्यूटिकल कंपनी है जो दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए दवाओं के विकास के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने फिनटेप्ला (फेनफ्लुरमाइन) मौखिक समाधान CIV को रोगियों की ≥2 साल की उम्र के लिए ड्रेवेट सिंड्रोम से जुड़ी मिर्गी के इलाज के लिए मंजूरी दे दी है। दवा को प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के माध्यम से अनुमोदित किया गया था। इससे पहले, एफडीए ने ड्रेवेट सिंड्रोम-संबंधी मिर्गी के इलाज के लिए फिनटेप्ला अनाथ दवा योग्यता (ओडीडी) और सफलता दवा योग्यता (बीटीडी) दी थी।

ड्रेवेट सिंड्रोम एक दुर्लभ बचपन की मिर्गी है जो लगातार और गंभीर दवा प्रतिरोधी बरामदगी, संबंधित अस्पताल और चिकित्सा आपात स्थिति, गंभीर विकास और आंदोलन विकारों की विशेषता है, और अचानक अप्रत्याशित मौत (एसयूडीईपी) का खतरा बढ़ जाता है।

फिनटेप्ला कम खुराक वाले फेनफ्लुरमाइन का एक तरल सूत्रीकरण है, जो सेरोटोनिन रिसेप्टर्स और सिग्मा -1 रिसेप्टर्स की गतिविधि को संशोधित करके बरामदगी की आवृत्ति को कम कर सकता है (देखें संदर्भ: फेनफ्लामाइन ने एनएमडीए रिसेप्टर-मध्यस्थता बरामदगी को सेरोटोनिन 5HT2AA पर मिश्रित गतिविधि के माध्यम से कम किया है। 1 सिग्मा रिसेप्टर्स)। दो प्लेसबो-नियंत्रित चरण III के नैदानिक ​​परीक्षणों के डेटा से पता चला कि जो रोगी अन्य दवाओं के साथ पर्याप्त रूप से बरामदगी को नियंत्रित करने में असमर्थ थे, फिनटेप्ला ने प्लेसबो की तुलना में ऐंठन वाले बरामदगी की आवृत्ति को काफी कम कर दिया।

जोसेफ सुलिवन, एमडी, फिनटेपला में नैदानिक ​​अनुसंधान के मुख्य अन्वेषक और सैन फ्रांसिस्को के यूनिवर्सिटी ऑफ कैलिफोर्निया के बेनिओफ चिल्ड्रन हॉस्पिटल में सेंटर फॉर एक्सीलेंस इन पेडियाट्रिक एपिलेप्सी के निदेशक ने कहा, "ड्रेवेट सिंड्रोम के कई रोगियों के लिए, अभी भी बहुत बड़ा है। भले ही वे एक या एक से अधिक वर्तमान में उपलब्ध एंटीपीलेप्टिक दवाओं को लेने के बाद भी गंभीर आवश्यकता हो, गंभीर दौरे अभी भी अक्सर होते हैं। यह देखते हुए कि Fintepla ने क्लिनिकल परीक्षणों में ऐंठन के दौरे की आवृत्ति को काफी कम कर दिया है, निरंतर और मजबूत सुरक्षा निगरानी के साथ मिलकर, मुझे लगता है कि Fintepla यह ड्रेव सिंड्रोम के रोगियों के लिए एक अत्यंत महत्वपूर्ण उपचार विकल्प प्रदान करेगा। जीजी उद्धरण;

फेनफ्लुरमाइन-आणविक संरचनात्मक सूत्र (छवि स्रोत: Wikipedia.org)

FDA ने ड्रेवेट सिंड्रोम से संबंधित मिर्गी के इलाज के लिए फिनटेप्ला को दो यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित चरण III क्लिनिकल परीक्षणों (2-18 वर्ष की आयु के रोगियों में, क्रमशः परिणाम लैंसेट और JAMA न्यूरोलॉजी में प्रकाशित किया गया था) के उपचार के लिए अनुमोदित किया। ), और एक ओपन लेबल विस्तारित परीक्षण का एक सुरक्षा डेटा (कई रोगियों ने 3 साल तक के लिए फिनटेप्ला प्राप्त किया)। डेटा से पता चलता है कि अध्ययन के रोगियों में जो एक या एक से अधिक मिरगी-विरोधी दवाएं लेते थे, जो पर्याप्त रूप से बरामदगी को नियंत्रित नहीं करते थे, Fintepla ने मौजूदा उपचार विकल्पों के आधार पर, प्लेसबो की तुलना में मासिक मासिक ऐंठन बरामदगी को काफी कम कर दिया। बरामदगी, सीएस) आवृत्ति। इसके अलावा, अधिकांश अध्ययन रोगियों ने फिनटेप्ला उपचार शुरू करने के 3-4 सप्ताह के भीतर जवाब दिया और पूरे उपचार की अवधि में लगातार परिणाम बनाए रखा।

यह ध्यान देने योग्य है कि Fintepla&की दवा के लेबल में एक ब्लैक बॉक्स चेतावनी शामिल है कि दवा हृदय वाल्व रोग (VHD) और फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (PAH) से संबंधित है। इन जोखिमों के कारण, रोगियों को उपचार के दौरान और इलाज के दौरान हर छह महीने में इकोकार्डियोग्राफी की निगरानी करनी चाहिए, और उपचार के तीन से छह महीने बाद इकोकार्डियोग्राफी की निगरानी करनी चाहिए। यदि एक इकोकार्डियोग्राम दिल की बीमारी, पीएएच, या अन्य हृदय संबंधी असामान्यताओं के लक्षण दिखाता है, तो स्वास्थ्य देखभाल पेशेवरों को रोगियों के इलाज के लिए फिनटेप्ला का उपयोग जारी रखने के लाभों और जोखिमों पर विचार करना चाहिए।

VHD और PAH जोखिमों के कारण, Fintepla का उपयोग केवल एक प्रतिबंधित दवा वितरण योजना के माध्यम से जोखिम मूल्यांकन और शमन रणनीति (REMS) के तहत किया जा सकता है। Fintepla REMS के लिए आवश्यक है कि Fintepla को वितरित करने वाले फार्मेसियों के स्वास्थ्य पेशेवरों और Fintepla को वितरित करने वाले फार्मेसियों को विशेष रूप से Fintepla REMS में प्रमाणित किया जाए और मरीजों को REMS में पंजीकृत होने की आवश्यकता हो। REMS आवश्यकताओं के भाग के रूप में, डॉक्टरों और मरीजों को निर्धारित करके फिनटेप्ला उपचार प्राप्त करने के लिए आवश्यक इकोकार्डियोग्राफिक दिल की निगरानी का पालन करना चाहिए।

नैदानिक ​​अध्ययन में, फिन्टेप्ला की सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं (घटना and10% और प्लेसीबो की तुलना में अधिक) शामिल हैं: भूख में कमी, उनींदापन, अवसादन और उनींदापन, दस्त, कब्ज, असामान्य इकोकार्डियोग्राफी, थकान या थकान, कुल गतिभंग, संतुलन विकार। गैट डिसऑर्डर, ब्लड प्रेशर में वृद्धि, डोलिंग, अत्यधिक लार आना, बुखार, ऊपरी श्वास नलिका में संक्रमण, उल्टी, वजन कम होना, गिरना, स्टेटस एपिलेप्टिकस।

ड्रेवेट सिंड्रोम के अलावा, ज़ेनक्सिक्स लेनेटॉक्स-गैस्टोट सिंड्रोम (एलजीएस) से जुड़े दौरे के इलाज के लिए फिनटेला भी विकसित कर रहा है। ड्रेवेट सिंड्रोम और एलजीएस बचपन के दौरे के दो दुर्लभ और अक्सर विनाशकारी दौरे होते हैं, जिनमें शुरुआती उम्र की शुरुआत, विभिन्न प्रकार के दौरे, बरामदगी की उच्च आवृत्ति, खुफिया को गंभीर नुकसान, और उपचार में कठिनाई होती है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, Fintepla को ड्रिवेट सिंड्रोम के उपचार के लिए ब्रेकथ्रू ड्रग क्वालिफिकेशन (BTD), ड्रावेट सिंड्रोम और LGS के उपचार के लिए अनाथ ड्रग योग्यता (ODD) से सम्मानित किया गया।