यूएस एफडीए ने लिवमारली को मंजूरी दी: एलागिल सिंड्रोम (एएलजीएस) से जुड़े कोलेस्टेटिक प्रुरिटस का इलाज करने वाली पहली दवा!--- 1/2

मिरम फार्मा एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो लीवर की दुर्लभ बीमारियों के इलाज के लिए नवोन्मेषी उपचार विकसित करने के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने Livmarli (maralixibat) ओरल सॉल्यूशन को मंजूरी दे दी है, जिसे 1 वर्ष की आयु के अलागिल सिंड्रोम (ALGS) के रोगियों में कोलेस्टेसिस के उपचार के लिए दिन में एक बार मौखिक रूप से लिया जाता है। खुजली। एएलजीएस एक दुर्लभ विरासत में मिली जिगर की बीमारी है जो संयुक्त राज्य में 2000-2500 बच्चों को प्रभावित करती है।

एएलजीएस असामान्य पित्त नलिकाओं के कारण होता है, जिससे प्रगतिशील यकृत रोग हो सकता है। असामान्य या संकीर्ण पित्त नलिकाएं कोलेस्टेसिस का कारण बन सकती हैं, और पित्त अम्ल यकृत में जमा हो जाते हैं, जिससे सूजन और यकृत की क्षति हो सकती है, और यकृत को ठीक से काम करने से रोक सकता है। ALGS का कोलेस्टेसिस खुजली के साथ जुड़ा हुआ है। खुजली एएलजीएस से जुड़े सबसे आम और गंभीर लक्षणों में से एक है, और यह एएलजीएस के रोगियों में यकृत प्रत्यारोपण के लिए सबसे आम संकेतों में से एक है।

गौरतलब है कि लिवमरली एएलजीएस कोलेस्टेटिक प्रुरिटस के इलाज के लिए स्वीकृत पहली और एकमात्र दवा है, जो एएलजीएस के उपचार मॉडल में सार्थक बदलाव लाएगी। लिवमरली को प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के माध्यम से मंजूरी दी गई थी। इससे पहले, FDA ने लिवमारली को ALGS के उपचार के लिए दुर्लभ बाल रोग पदनाम (RPDD) और सफलता दवा पदनाम (BTD) प्रदान किया है।

लिवमरली को मंजूरी देते हुए, एफडीए ने दुर्लभ बीमारियों के लिए नई दवाओं के विकास में उत्कृष्ट योगदान के लिए कंपनी को पुरस्कृत करने के लिए मिरम को एक दुर्लभ बाल रोग प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) भी जारी किया। इस पीआरवी को किसी भी बाद के नए दवा अनुप्रयोगों की प्राथमिकता समीक्षा के लिए भुनाया जा सकता है, और बेचा या स्थानांतरित किया जा सकता है।

लिवमारली ओरल सॉल्यूशन का सक्रिय फार्मास्युटिकल घटक मरालिक्सीबैट है, जो कम से कम अवशोषण के साथ मौखिक रूप से प्रशासित इलियल पित्त एसिड ट्रांसपोर्टर (आईबीएटी) अवरोधक है। एएलजीएस एक दुर्लभ जिगर की बीमारी है, और इसका कोई मान्यता प्राप्त उपचार नहीं है, इसलिए एक प्रमुख और जरूरी चिकित्सा आवश्यकता है। बाजार में लिवमरली की मंजूरी इस विनाशकारी बीमारी के लिए पहली दवा उपचार विकल्प लाएगी, एक सार्थक उपचार योजना प्रदान करेगी, और अंततः यकृत प्रत्यारोपण की आवश्यकता को कम करेगी।

FDA ने प्रमुख ICONIC अध्ययनों और सहायक अध्ययनों के 5 साल के आंकड़ों के आधार पर Livmarli को मंजूरी दी। ये डेटा एक साथ मिलकर लिवमरली के लिए 86 एएलजीएस रोगियों के इलाज के लिए एक मजबूत सबूत का गठन करते हैं। आईसीओएनआईसी अध्ययन के आंकड़ों से पता चला है कि लिवमारली उपचार प्राप्त करने के बाद, रोगियों की प्रुरिटस सांख्यिकीय रूप से काफी कम हो गई थी (पी [जीजी] लेफ्टिनेंट; 0.0001), और कोलेस्टेटिक यकृत रोग के अन्य मार्करों में सुधार हुआ था।