यूएस एफडीए ने लिवमारली को मंजूरी दी: एलागिल सिंड्रोम (एएलजीएस) से जुड़े कोलेस्टेटिक प्रुरिटस का इलाज करने वाली पहली दवा!----2/2

मिरम के अध्यक्ष और सीईओ क्रिस पीट्ज़ ने कहा: [जीजी] उद्धरण;आज का दिन एएलजीएस समुदाय के लिए एक महान दिन है। एफडीए ने बीमारी के सबसे दुर्बल प्रभावों में से एक को संबोधित करने के लिए एक बहुत जरूरी नए उपचार को मंजूरी दी। हम इसे आगे बढ़ाने के लिए आभारी हैं। मरीजों, परिवार के सदस्यों और चिकित्सा पेशेवरों ने लिवमरली नैदानिक ​​अध्ययन में भाग लिया। मिरम के लिए भी आज का दिन मील का पत्थर है, क्योंकि हमने लीवर की दुर्लभ बीमारियों के लिए संभावित रूप से जीवन बदलने वाली दवाएं विकसित करने की दिशा में एक कदम बढ़ाया है। [जीजी] उद्धरण;

Maralixibat का तंत्र और रासायनिक संरचना

maralixibat एक उपन्यास है, कम से कम अवशोषित, मौखिक ileal पित्त एसिड ट्रांसपोर्टर (IBAT) अवरोधक, और कई दुर्लभ कोलेस्टेटिक यकृत रोगों के लिए मूल्यांकन किया जा रहा है। maralixibat एपिकल सोडियम-आश्रित पित्त एसिड ट्रांसपोर्टर (ASBT) को बाधित कर सकता है, जिससे मल में अधिक पित्त एसिड का उत्सर्जन होता है, जिसके परिणामस्वरूप प्रणालीगत पित्त एसिड के स्तर में कमी आती है, जिससे संभावित रूप से पित्त एसिड-मध्यस्थता वाले जिगर की क्षति और संबंधित प्रभावों और जटिलताओं को कम किया जा सकता है।

अलागिल सिंड्रोम (एएलजीएस) असामान्य पित्त नलिकाओं (संकुचन, विकृति, संख्या में कमी) के कारण होने वाली एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है, जिससे यकृत में पित्त का संचय होता है, जो अंततः यकृत रोग में विकसित होता है। यह अनुमान लगाया गया है कि ALGS की घटना प्रत्येक 30,000 लोगों में एक मामला है। एएलजीएस रोगियों में, कई अंग प्रणालियां उत्परिवर्तन से प्रभावित हो सकती हैं, जिनमें यकृत, हृदय, गुर्दे और केंद्रीय तंत्रिका तंत्र शामिल हैं।

पित्त अम्लों का संचय रक्त से अपशिष्ट को समाप्त करने के लिए यकृत के सामान्य कार्य में बाधा डालता है। हाल की रिपोर्टों के अनुसार, ALGS के 60% -75% रोगियों को वयस्क होने से पहले यकृत प्रत्यारोपण प्राप्त होता है। एएलजीएस जिगर की क्षति के कारण होने वाले लक्षणों और लक्षणों में पीलिया (त्वचा का पीलापन), ज़ैंथोमा (जो त्वचा के नीचे कोलेस्ट्रॉल जमा को विकृत करता है), और खुजली शामिल हो सकते हैं। एएलजीएस रोगियों द्वारा अनुभव की जाने वाली खुजली सभी पुरानी जिगर की बीमारियों में सबसे गंभीर है और सबसे अधिक प्रभावित बच्चों में 3 साल की उम्र में होती है।

एएलजीएस के अलावा, मरालिक्सीबैट अन्य दुर्लभ कोलेस्टेटिक यकृत रोगों के उपचार के लिए देर से चरण के नैदानिक ​​विकास में भी है, जिसमें प्रगतिशील पारिवारिक इंट्राहेपेटिक कोलेस्टेसिस (पीएफआईसी) और पित्त की गति शामिल हैं। इससे पहले, FDA ने इन दो बीमारियों के इलाज के लिए maralixibat के लिए सफलता चिकित्सा पदनाम (BTD) और अनाथ दवा पदनाम (ODD) भी प्रदान किया था।