यूएस एफडीए ने पहले सिस्टेमिन आई ड्रॉप्स सिस्टैड्रॉप्स को मंजूरी दी: सिस्टिनोसिस ओकुलर अभिव्यक्तियों का उपचार

रिकॉर्डटी रेयर डिजीज ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने सिस्टैड्रॉप्स (सिस्टेमिन आई ड्रॉप्स, 0.37%) को मंजूरी दी है। सिस्टैड्रोप्स एक नया चिपचिपा आई ड्रॉप है जो सिस्टोसिस के रोगियों के कॉर्निया में सिस्टिन क्रिस्टल जमा को समाप्त कर सकता है।

Cystadrops कॉर्निया में सिस्टिन क्रिस्टल के जमाव को काफी कम कर सकते हैं। यह पहली और एकमात्र एफडीए द्वारा अनुमोदित सिस्टेमिन आई ड्रॉप है, जिसे दिन में 4 बार प्रशासित किया जाता है। सिस्टीन भंडारण रोग एक दुर्लभ जन्मजात बीमारी है जो पूरे शरीर में सिस्टिन क्रिस्टल को जमा करती है, जिससे व्यापक ऊतक और अंग क्षति होती है, और आंखों पर एक बड़ा प्रभाव पड़ता है।

रिकॉर्डा के सीईओ एंड्रिया ने कहा: "सिस्टीन भंडारण रोग के रोगियों और उनके देखभाल करने वालों को हर दिन कई दवाओं का प्रबंधन करना पड़ता है। अपने दैनिक बोझ को कम करने के लिए, कॉर्काटी सिस्टिन क्रिस्टल के उपचार के लिए एक नई चिपचिपी आंख की बूंदों के विकास के लिए प्रतिबद्ध है। हम अमेरिकी रोगियों में सिस्टैड्रोप्स लाने के लिए बहुत खुश हैं। यह यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित पहला सिस्टेमिन आई ड्रॉप फॉर्मूला है। यह वास्तव में कॉर्नियल क्रिस्टल को कम करने के लिए दिन में 4 बार उपयोग किया जाता है। जीजी उद्धरण;

सिस्टिनोसिस रिसर्च नेटवर्क के अध्यक्ष क्लिंटन मूर ने कहा: जीजी उद्धरण; सिस्टिनोसिस एक जटिल बीमारी है। लक्षणों के विकास और प्रगति को धीमा करने के लिए शुरुआती पहचान और समय पर उपचार आवश्यक है। अतीत में पिछले कुछ दशकों में, सिस्टीन भंडारण रोग के उपचार में सुधार से जीवन प्रत्याशा में वृद्धि हुई है। इन अग्रिमों के बावजूद, इस रोग के नेत्र संबंधी अभिव्यक्तियाँ रोगियों के लिए एक निरंतर संघर्ष हैं। एसिडोसिस वाले रोगी प्रकाश, असुविधा और उनकी आंखों में दर्द के प्रति संवेदनशील होते हैं। वे अक्सर धूप का चश्मा भी घर के अंदर पहनते हैं, स्कूल और काम जैसी दैनिक गतिविधियों से जुड़े रहने की कोशिश करते हैं। जीजी उद्धरण;

सिस्टैड्रोप्स एक चिपचिपा या चिपचिपा सिस्टीन घटता है, जो ऑप्थाल्मिक समाधान का उपयोग किया जाता है, जिसका उपयोग सिस्टीन भंडारण रोग वाले वयस्कों और बच्चों में कॉर्नियल सिस्टीन क्रिस्टल जमाव के इलाज के लिए किया जाता है। सिस्टीन भंडारण रोग एक जटिल और दुर्लभ बीमारी है जिसके लिए रोगियों और देखभाल करने वालों को हर दिन विभिन्न दवाओं का उपयोग करना पड़ता है। सिस्टैड्रोप्स पहली और एकमात्र एफडीए द्वारा अनुमोदित सिस्टेमिन आई ड्रॉप फॉर्मुलेशन है, जो जागने पर दिन में 4 बार उपयोग किया जाता है। सिस्टैड्रोप्स को खोलने के बाद 7 दिनों तक कमरे के तापमान पर संग्रहीत किया जा सकता है।

Cystadrops की FDA&की स्वीकृति दो नैदानिक ​​परीक्षणों के डेटा द्वारा समर्थित है। दोनों नैदानिक ​​परीक्षणों के मरीजों को दिन में 4 बार माध्यिका आवृत्ति पर सिस्टैड्रॉप प्राप्त हुआ।

—एक चरण 3 में ओपन-लेबल, रैंडमाइज्ड, नियंत्रित, दो-हाथ वाले मल्टीसेंटर ट्रायल, सिस्टैड्रोप्स समूह में 15 मरीज थे। विवो कन्फोकल माइक्रोस्कोपी (IVCM) का उपयोग कॉर्नियल सिस्टीन क्रिस्टल घनत्व में कमी का मूल्यांकन करने के लिए किया गया था। आंकड़ों से पता चला कि सिस्टैड्रोप्स समूह में, सभी कॉर्नियल परतों का कुल IVCM स्कोर बेसलाइन से उपचार के 90 वें दिन तक 40% कम हो गया।

- चरण 1 / 2a ओपन-लेबल, अनुकूली खुराक प्रतिक्रिया नैदानिक ​​परीक्षण में, 8 रोगियों ने सिस्टैड्रोप्स उपचार प्राप्त किया। डेटा से पता चलता है कि 5 साल की अध्ययन अवधि के दौरान रोगियों के कुल IVCM स्कोर में 30% की कमी की प्रभावकारिता को बनाए रखा जा सकता है।

सिस्टैड्रॉप्स की सुरक्षा का मूल्यांकन 2 नैदानिक ​​परीक्षणों में किया गया था। सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रिया आंख में दर्द (झुनझुनी), धुंधली दृष्टि, आंखों में जलन (जलन), लाल आंखें, आई ड्रॉप साइट पर असुविधा (चिपचिपी आंखें या चिपचिपी पलकें), खुजली वाली आंखें, आंखों का पानी, पलकें या ड्रग के आसपास जमा होना आंखें।