यूएस एफडीए ने टायवासो (ट्रेप्रोस्टिनिल) को मंजूरी दी: अंतरालीय फेफड़ों की बीमारी से संबंधित फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (पीएच-आईएलडी) का इलाज करने वाली पहली दवा!

यूनाइटेड थेरेप्यूटिक्स ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने इंटरस्टीशियल लंग डिजीज से संबंधित पल्मोनरी हाइपरटेंशन (पीएच-आईएलडी; डब्ल्यूएचओ ग्रुप 3) के रोगियों के इलाज के लिए टायवासो (ट्रेप्रोस्टिनिल) इनहेलेशन सॉल्यूशन को मंजूरी दी है, एथलेटिक क्षमता में सुधार। एफडीए द्वारा अनुमोदित टायवासो के लिए यह दूसरा संकेत है। इससे पहले, एफडीए ने जुलाई 2009 में पहली बार टायवासो को फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (पीएएच, डब्ल्यूएचओ समूह 1) के रोगियों के उपचार और व्यायाम प्रदर्शन में सुधार के लिए मंजूरी दी थी।

उल्लेखनीय है कि Tyvaso संयुक्त राज्य अमेरिका में PH-ILD के लिए पहला और एकमात्र स्वीकृत उपचार है। बाजार के लिए टायवासो की मंजूरी पीएच-आईएलडी के उपचार में एक मील का पत्थर है। संयुक्त राज्य अमेरिका में लगभग 30,000 रोगियों के साथ PH-ILD एक गंभीर जीवन-धमकी वाली बीमारी है, और इस क्षेत्र में महत्वपूर्ण अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताएं हैं। महत्वपूर्ण वृद्धि अध्ययन में, टायवासो उपचार ने रोगी जीजी #39; की व्यायाम क्षमता में काफी सुधार किया।

ब्रिघम और महिला अस्पताल में वृद्धि अनुसंधान संचालन समिति के अध्यक्ष और पल्मोनरी वैस्कुलर रोग कार्यक्रम के निदेशक डॉ आरोन वैक्समैन ने कहा: "एक ही समय में अंतरालीय फेफड़ों की बीमारी और फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप वाले वयस्क रोगी सांस की तकलीफ, खराब व्यायाम से पीड़ित होते हैं। सहिष्णुता, और मृत्यु दर में वृद्धि। गुणवत्ता आमतौर पर खराब होती है। अब तक, इन रोगियों का इलाज करने वाले चिकित्सकों के पास कोई स्वीकृत उपचार विकल्प नहीं था। PH-ILD रोगियों और इस गंभीर जानलेवा बीमारी का इलाज करने वाले डॉक्टरों के लिए, Tyvaso (एक इनहेलेशन थेरेपी) नियामक अनुमोदन सभी रोमांचक समाचार हैं। इससे हमारे इन मरीजों को मैनेज करने का तरीका बदल जाएगा। जीजी उद्धरण;

यूनाइटेड थेरेप्यूटिक्स के अध्यक्ष और सीईओ डॉ. मार्टीन रोथब्लाट ने कहा: जीजी उद्धरण; पीएच-आईएलडी रोगियों के उपचार के लिए एफडीए जीजी #39; टायवासो की मंजूरी रोगियों के इस कमजोर समूह के लिए एक ऐतिहासिक उपचार प्रगति है। यह फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप के क्षेत्र को बढ़ावा देने के लिए हमारी प्रतिबद्धता पर भी जोर देता है। नवप्रवर्तन और उन रोगियों की संख्या का विस्तार करना जो Tyvaso से लाभ उठा सकते हैं। हम संयुक्त राज्य अमेरिका में PH-ILD वाले कई रोगियों के लिए इस सुरक्षित और प्रभावी इनहेलेशन थेरेपी को लाने के लिए अपने अनुभव और विस्तारित बुनियादी ढांचे का उपयोग करने की योजना बना रहे हैं। जीजी उद्धरण;

इंटरस्टीशियल लंग डिजीज (ILD) फेफड़ों की बीमारियों का एक समूह है, जो फेफड़ों में चिह्नित स्कारिंग या ब्रोन्किओल और वायुकोशीय थैली के फाइब्रोसिस की विशेषता है। ILD में बढ़े हुए फाइब्रोटिक ऊतक फुफ्फुसीय केशिकाओं और वायुकोशीय थैली के बीच ऑक्सीजन और मुक्त गैस विनिमय में बाधा डाल सकते हैं। इस मामले में, रोगियों को सांस की तकलीफ, सांस की तकलीफ और थकान सहित कई लक्षणों का अनुभव होगा।

डब्ल्यूएचओ समूह 3 फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (पीएच) अक्सर अंतरालीय फेफड़ों की बीमारी वाले रोगियों के पाठ्यक्रम को जटिल बनाता है और खराब व्यायाम क्षमता, अधिक ऑक्सीजन की मांग, जीवन की गुणवत्ता में कमी, और खराब पूर्वानुमान से जुड़ा होता है। यह अनुमान लगाया गया है कि PH प्रारंभिक ILD (संयुक्त राज्य में लगभग 30,000 PH-ILD रोगियों) के कम से कम 15% रोगियों को प्रभावित करता है, और अधिक गंभीर ILD वाले 86% रोगियों को प्रभावित कर सकता है।

FDA ने INCREASE अध्ययन के आंकड़ों के आधार पर, PH-ILD के उपचार के लिए Tyvaso' के पूरक नई दवा आवेदन (sNDA) को मंजूरी दी। यह अध्ययन PH-ILD वाले वयस्क रोगियों में किया गया सबसे बड़ा और सबसे व्यापक अध्ययन है। यह एक बहुकेंद्रीय, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, 16-सप्ताह का समानांतर समूह अध्ययन है, जिसमें कुल 326 रोगियों का नामांकन किया गया है।

परिणामों से पता चला कि अध्ययन अपने प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया: टायवासो के साथ इलाज करने वाले रोगियों में 6 मिनट की पैदल दूरी (6MWD) में महत्वपूर्ण सुधार हुआ। अध्ययन के परिणाम अंतर्राष्ट्रीय मेडिकल जर्नल जीजी में प्रकाशित किए गए हैं; न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन जीजी quot; (एनईजेएम) और हाल ही में कॉम्बिनेशन थेरेपी की निवेशक बैठक में चर्चा की। अध्ययन के परिणामों ने PH-ILD के कारण, रोग की गंभीरता, आयु, लिंग, आधारभूत हेमोडायनामिक्स और खुराक सहित सभी प्रमुख उपसमूहों में Tyvaso के चिकित्सीय लाभ को भी दिखाया। प्रत्येक सेकेंडरी एंडपॉइंट में भी महत्वपूर्ण सुधार देखे गए, जिसमें कार्डिएक बायोमार्कर प्रोबीएनपी में कमी, पहले क्लिनिकल बिगड़ने की घटना का समय, सप्ताह 12 में 6MWD चोटी का परिवर्तन और सप्ताह 15 में 6MWD ट्रफ का परिवर्तन शामिल है। टिप्पणियों में प्लेसीबो-समायोजित जबरन महत्वपूर्ण क्षमता (FVC) में सुधार और Tyvaso के साथ इलाज किए गए रोगियों में आंतरिक फेफड़ों की बीमारी में उल्लेखनीय कमी शामिल है। इस अध्ययन में, दिन में 4 बार अधिकतम 12 सांसों के साथ Tyvaso उपचार को अच्छी तरह से सहन किया गया था, और इसकी सुरक्षा पिछले Tyvaso अध्ययनों और प्रोस्टेसाइक्लिन से संबंधित ज्ञात प्रतिकूल घटनाओं के अनुरूप थी।

टायवासो का सक्रिय फार्मास्युटिकल घटक ट्रेप्रोस्टिनिल (ट्रेप्रोस्टिनिल) है, जो एक सिंथेटिक प्रोस्टेसाइक्लिन मिमिक है, जो सीधे फुफ्फुसीय और प्रणालीगत धमनी संवहनी बेड को पतला करके और प्लेटलेट एकत्रीकरण को रोककर काम करता है।

यूनाइटेड थेरेप्यूटिक्स ने ट्रेप्रोस्टिनिल के लिए कई तरह के डोज़ फॉर्म विकसित किए हैं, जिनमें शामिल हैं: टायवासो (इनहेलेशन सॉल्यूशन), ओरेनिट्राम (निरंतर-रिलीज़ टैबलेट), और रेमोडुलिन (इंजेक्शन)। वर्तमान में, यूनाइटेड थेरेप्यूटिक्स एक सूखा पाउडर, टायवासो डीपीआई भी विकसित कर रहा है, जो कि टायवासो जीजी #39; का अगली पीढ़ी का ड्राई पाउडर फॉर्मूला है, जो पारंपरिक एटमाइज्ड टायवासो थेरेपी की तुलना में प्रशासन का अधिक सुविधाजनक तरीका प्रदान करने की उम्मीद है।

इस वर्ष जनवरी में, फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (पीएएच) के उपचार के लिए टाइवासो डीपीआई का मूल्यांकन करने वाला ब्रीज़ अध्ययन अपने प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया: यह पीएएच रोगियों की सुरक्षा और सहनशीलता को साबित करता है, जो टायवासो (ट्रेप्रोस्टिनिल) से टायवासो डीपीआई के लिए इनहेल्ड सॉल्यूशन में संक्रमण करते हैं। इसके अलावा, स्वस्थ स्वयंसेवकों में किए गए फार्माकोकाइनेटिक (पीके) अध्ययनों से पता चला है कि टायवासो डीपीआई और टायवासो इनहेलेशन समाधान के बीच ट्रेप्रोस्टिनिल एक्सपोजर तुलनीय है।

यूनाइटेड थेरेप्यूटिक्स ने अप्रैल 2021 में टायवासो डीपीआई के लिए एफडीए को एक नई दवा आवेदन (एनडीए) जमा करने की योजना बनाई है, जिसमें फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (पीएएच) और अंतरालीय फेफड़े की बीमारी से संबंधित (पीएच-आईएलडी) संकेत शामिल हैं। कंपनी की योजना एफडीए जीजी #39 के समीक्षा चक्र को तेज करने के लिए टायवासो डीपीआई एनडीए के खिलाफ एक प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) जमा करने की है। यदि अनुमोदित हो, तो टायवासो डीपीआई से इनहेल्ड ट्रेप्रोस्टिनिल के उपचार में महत्वपूर्ण प्रगति की उम्मीद है, जो मौजूदा टायवासो इनहेल्ड सॉल्यूशन की तुलना में सुविधाजनक प्रशासन का लाभ प्रदान करता है।