US FDA ने Isturisa (osilodrostat) को मंजूरी दी, पहली दवा जो सीधे अत्यधिक कोर्टिसोल स्राव को हल करती है!

यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने हाल ही में कुशिंग 0010010 # 39? एस सिंड्रोम (सीएस) के साथ वयस्क रोगियों के उपचार के लिए Isturisa® (ऑसिलोड्रोस्टैट, मौखिक टैबलेट) को मंजूरी दे दी है, विशेष रूप से: पिट्यूटरी सर्जरी नहीं कर सकता; किया जा सकता है, या सर्जरी की गई है। वयस्क रोगी जो अभी भी बीमार हैं। कुशिंग 0010010 # 39; एस सिंड्रोम (सीएस) अधिवृक्क ग्रंथियों द्वारा अत्यधिक कोर्टिसोल स्राव के कारण होने वाली एक दुर्लभ बीमारी है। इस्तूरीसा एफडीए द्वारा अनुमोदित पहली दवा है जो सीधे 11 yl-हाइड्रॉक्सिलेज़ को अवरुद्ध करके और कोर्टिसोल बायोसिंथेसिस को रोकने के द्वारा कोर्टिसोल के अत्यधिक उत्पादन को हल करती है।

Isturisa® 1 mg, 5 mg, और 10 mg फिल्म-लेपित गोलियाँ प्रदान करेगा। Isturisa® का लाभ यह है कि यह वयस्क सीएस रोगियों में कोर्टिसोल के स्तर को नियंत्रित या सामान्य कर सकता है, और इसकी सुरक्षा प्रबंधनीय है, जिससे इस उत्पाद को सीएस रोगियों के लिए एक मूल्यवान उपचार विकल्प बनाया जा सकता है।

इस्तूरीसा को नोवार्टिस ने विकसित किया था। जुलाई 2019 में, कंपनी ने इतालवी दवा कंपनी Recordati को $ 390 मिलियन के लिए तीन एंडोक्राइन दवाएं बेचीं: Isturisa, दो एक्रोमेगाली उपचार ड्रग्स Signifor (पसिरोटाइड डायस्पार्टेट) और लंबे समय से अभिनय करने वाली ड्रग्स Signifor LAR (पसिरोटाइड) pamoate)।

यूरोपीय संघ में, वयस्कों में अंतर्जात कुशिंग सिंड्रोम (सीएस) के इलाज के लिए जनवरी 2020 में इस्तूरीसा को मंजूरी दी गई थी। Isturisa® का सक्रिय दवा घटक ऑसिलोड्रोस्टेट, एक कोर्टिसोल संश्लेषण अवरोधक है जो 11-11 हाइड्रॉक्सिल को रोककर काम करता है, जो कि अधिवृक्क कोर्टिसोल बायोसिंथेसिस के अंतिम चरण के लिए जिम्मेदार है। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, इस्तूरीसा को अनाथ दवा का दर्जा दिया गया है।

ऑसिलोड्रोस्टेट रासायनिक संरचनात्मक सूत्र (स्रोत: medchemexpress.cn)

संपूर्ण नैदानिक ​​कार्यक्रम के डेटा से संकेत मिलता है कि इस्तूरीसा अधिकांश रोगियों में कोर्टिसोल के स्तर को सामान्य कर सकता है और रोग के विभिन्न नैदानिक ​​सुविधाओं और जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकता है, जिससे उन क्षेत्रों में महत्वपूर्ण नैदानिक ​​लाभ प्रदान किया जा सकता है जहां चिकित्सा की जरूरतें पूरी नहीं हो रही हैं। विशेष रूप से, LINC-3 अध्ययन में, 8-सप्ताह की यादृच्छिक निकासी अवधि (सप्ताह 34) के अंत में, इस्तिरिसा समूह में रोगियों के अनुपात जो कॉर्टिकोस्टेरॉइड की सामान्य सीमा के भीतर बने रहे, काफी अधिक थे प्लेसीबो समूह (86}। {4}}% बनाम 29। 4%) में। कोर्टिसोल स्तर नियंत्रण सीएस रोगियों का प्राथमिक लक्ष्य है। अध्ययन में, इस्तूरीसा की सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं अधिवृक्क अपर्याप्तता, सिरदर्द, उल्टी, मतली, थकान और एडिमा थीं।

मैरी थान है, एमडी, एफडीए सेंटर फॉर ड्रग इवैल्यूएशन एंड रिसर्च के दूसरे कमरे की कार्यकारी निदेशक ने कहा: 0010010 quot; एफडीए दुर्लभ बीमारियों के लिए सुरक्षित और प्रभावी उपचार के विकास का समर्थन करता है। यह नया उपचार कुशिंग सिंड्रोम के रोगियों की मदद कर सकता है, जो एक दुर्लभ बीमारी है, अत्यधिक कोर्टिसोल का उत्पादन रोगियों को अन्य चिकित्सा समस्याओं के जोखिम में डालता है। रोगियों को सामान्य कोर्टिसोल के स्तर को प्राप्त करने में मदद करके, यह दवा कुशिंग 0010010 # 39 बीमारी के साथ वयस्कों के लिए एक महत्वपूर्ण उपचार विकल्प है। 0010010 quot;

सीएस-कुशिंग सिंड्रोम के लक्षण (छवि स्रोत: omicsonline.org)

Baidu एनसाइक्लोपीडिया के अनुसार, Cushing 0010010 # 39; s सिंड्रोम (CS) को हाइपरकोर्टिसोलिज्म (hypercortisolism) के नाम से भी जाना जाता है। अतीत में, कुछ लोगों ने इसे कुशिंग 0010010 # 39 का सिंड्रोम भी कहा था। कोर्टिसोल) नैदानिक ​​अभिव्यक्तियों की एक श्रृंखला का उत्पादन करता है, जिसे अंतर्जात कुशिंग सिंड्रोम के रूप में भी जाना जाता है। उच्च घटना की आयु 20 से 40 वर्ष की है, और पुरुष से महिला घटना का अनुपात 1: 3 है।

इसके एटियलजि के अनुसार, इसे दो प्रकारों में विभाजित किया जा सकता है: ACTH आश्रित और गैर-निर्भर। मुख्य अभिव्यक्तियाँ पूर्ण चंद्र चेहरा, खूनी उपस्थिति, सेंट्रीप्रेटल मोटापा, मुँहासे, बैंगनी धारियाँ, उच्च रक्तचाप, माध्यमिक मधुमेह और ऑस्टियोपोरोसिस हैं। इसके अलावा, उच्च खुराक वाले ग्लूकोकार्टिकोइड्स या लंबे समय तक शराब के दुरुपयोग के दीर्घकालिक अनुप्रयोग भी कुशिंग 0010010 # 39; एस सिंड्रोम के समान नैदानिक ​​अभिव्यक्तियाँ पैदा कर सकते हैं, जिसे एक्सोजेनस, ड्रग-व्युत्पन्न या के रूप में जाना जाता है; कुशिंग-जैसे सिंड्रोम।