US FDA ने DPP 1 को रोक दिया है।

Insmed एक वैश्विक बायोफर्मासिटिकल कंपनी है जो गंभीर दुर्लभ बीमारियों वाले रोगियों के जीवन को बदलने के लिए समर्पित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने ब्रेनोसैटिब (पूर्व में आईएनएस 1007) के रूप में जाना जाता है, वयस्क गैर-सिस्टिक फाइब्रोएटिका ब्रोन्किइक्टेसिस (एनसीएफबीई) के उपचार के लिए ब्रेकथ्रू ड्रग क्वालिफिकेशन (बीटीडी) और इसमें कमी हालत का बिगड़ना। वर्तमान में, NCFBE का कोई विशिष्ट उपचार नहीं है।

brensocatib एक नया, मौखिक, प्रतिवर्ती, dipeptidyl peptidase 1 (DPP 1) अवरोध करनेवाला है जो वर्तमान में ब्रोन्किइक्टेसिस और अन्य सूजन संबंधी बीमारियों के उपचार के लिए विकसित किया जा रहा है।

ब्रेकथ्रू ड्रग क्वालिफिकेशन (बीटीडी) एफडीए द्वारा 2012 में बनाई गई एक नई दवा समीक्षा चैनल है, जो गंभीर या जीवन-धमकाने वाली बीमारियों के लिए उपचारों के विकास और समीक्षा को तेज करने के लिए है, और प्रारंभिक नैदानिक ​​साक्ष्य हैं कि दवा तुलनीय है मौजूदा चिकित्सीय दवाओं के लिए नई दवाएं जो हालत में काफी सुधार कर सकती हैं। बीटीडी दवाओं को प्राप्त करने से अनुसंधान और विकास के दौरान एफडीए के वरिष्ठ अधिकारियों सहित अधिक करीबी मार्गदर्शन मिल सकता है। नई दवा बाजार समीक्षा रोलिंग समीक्षा और प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र है ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि रोगियों को कम से कम समय में नए उपचार के विकल्प प्रदान किए जाएं।

एफडीए ने दूसरे चरण के अध्ययन के परिणामों के आधार पर ब्रेंसोकाटिब बीटीडी से सम्मानित किया। यह एक वैश्विक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित अध्ययन है जो एनसीएफबीई के साथ वयस्क रोगियों में ब्रेंसोकाटीब की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए किया जाता है।

परिणामों से पता चला कि अध्ययन प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया: उपचार के 6 महीनों के भीतर, दो खुराक (10 मिलीग्राम और 25 मिलीग्राम) ब्रेंसोकाटिब उपचार समूह के जोखिम को काफी कम कर दिया था 40 प्लेसबो ग्रुप (p=0। 027 10 मिलीग्राम समूह, 25 मिलीग्राम समूह p=0 (044) के साथ तुलना में वृद्धि। । इसके अलावा, अध्ययन एक प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदु पर भी पहुंच गया: प्लेसबो समूह के साथ तुलना में, ब्रेंसोकाटीब उपचार समूह के दो खुराक (10 मिलीग्राम और 25 मिलीग्राम) का {12}}% (था) p=0। 041} और 25% (p=0। 167) क्रमशः फेफड़ों के तेज होने की आवृत्ति में कमी। ।

जैसा कि पहले उल्लेख किया गया है, अध्ययन के पूर्ण परिणामों की घोषणा अमेरिकन सोसाइटी ऑफ थोरैसिक सोसाइटी (एटीएस) वर्चुअल क्लीनिकल ट्रायल की बैठक 24, 2020 पर की जाएगी।

गैर-सिस्टिक फाइब्रोटिक ब्रोन्किइक्टेसिस (NCFBE) एक गंभीर पुरानी फेफड़ों की बीमारी है जो संक्रमण, सूजन और फेफड़ों के ऊतकों को नुकसान के कारण स्थायी रूप से फैलती है। इस बीमारी को अक्सर फेफड़े खराब होने की विशेषता है और इसके लिए एंटीबायोटिक उपचार और / या अस्पताल में भर्ती होने की आवश्यकता होती है। रोग के लक्षणों में पुरानी खांसी, अत्यधिक थूक का उत्पादन, सांस की तकलीफ और बार-बार श्वसन संक्रमण शामिल हैं, ये सभी अंतर्निहित बीमारी को खराब कर सकते हैं। NCFBE संयुक्त राज्य में लगभग 340, 000 से 520, 000 रोगियों को प्रभावित करता है। वर्तमान में, संयुक्त राज्य अमेरिका, यूरोप और जापान में NCFBE का कोई विशिष्ट उपचार नहीं है

ब्रेंसोकाटीब एक छोटा अणु है मौखिक प्रतिवर्ती dipeptidyl peptidase I (DPP 1) ब्रोन्किइक्टेसिस के उपचार के लिए Insmed द्वारा विकसित अवरोधक। DPP 1 एक एंजाइम है। जब अस्थि मज्जा में न्युट्रोफिल बनते हैं, तो यह न्युट्रोफिल सेस्ट प्रोटीज (एनएसपी), जैसे न्यूट्रोफिल इलास्टेज को सक्रिय करने के लिए जिम्मेदार है।

न्यूट्रोफिल सबसे आम प्रकार की श्वेत रक्त कोशिकाएं हैं और रोगज़नक़ विनाश और सूजन विनियमन में महत्वपूर्ण भूमिका निभाती हैं। पुरानी भड़काऊ फेफड़ों की बीमारी में, वायुमार्ग में न्युट्रोफिल जमा होते हैं, जिससे अति सक्रिय एनएसपी होता है, जिससे फेफड़ों का विनाश और सूजन हो जाती है। डीपीपी 1 को बाधित करके और एनएसपी की सक्रियता से ब्रेंसोकाटिब ब्रोन्किइक्टेसिस जैसी भड़काऊ बीमारियों की क्षति को कम कर सकता है।

इंसिडेंट ने ब्रून्कोएक्टेसिस के इलाज के लिए ब्रेनोसैक्टिस के चरण III परियोजना को 2020 के दूसरे भाग में शुरू करने की अपेक्षा की।