US FDA ने 1 साल पुराने बाल चिकित्सा आबादी में तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया (एएमएल) के लिए Vyxeos ≥ मंजूरी दी

जैज फार्मास्यूटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) Vyxeos (daunorubicin और cytarabine) के लेबल के संशोधन को मंजूरी दे दी है एक नया संकेत शामिल: रोगियों के उपचार के लिए ≥1 साल पुराने, नए निदान, और उपचार से संबंधित तीव्र myelopathy । माइलोडिस्प्लासिया से संबंधित परिवर्तनों के साथ तीव्र माइलोजेनस ल्यूकेमिया (टी-एएमएल) या तीव्र माइलोजेनस ल्यूकेमिया (एएमएल-एमआरसी) वाले बाल चिकित्सा रोगी।

अनुमोदन 2 एकल बांह नैदानिक परीक्षणों के सुरक्षा डेटा पर आधारित है (AAML1421 परीक्षण बच्चों के ऑन्कोलॉजी समूह (COG) द्वारा किया गया था और CPX-MA-१२०१ परीक्षण सिनसिनाटी बच्चों के अस्पताल (CCH)) द्वारा किया गया था और वयस्क रोगियों में पर्याप्त और अच्छा प्रदर्शन नियंत्रित अध्ययन की प्रभावशीलता के सबूत ।

जैज के कार्यकारी उपाध्यक्ष रॉबर्ट इयाननोन ने कहा: "जैज में, हम मानते हैं कि जटिल बीमारियों वाले सभी रोगियों को समाधान के लायक है और हमारे उपचारों के पीछे विज्ञान का विस्तार करने के लिए कड़ी मेहनत करते हैं ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि रोगियों की सबसे बड़ी संख्या हमारी दवाओं से लाभान्वित हो सकती है । लाभ। हालांकि बाल चिकित्सा रोगियों एएमएल रोगियों की कुल संख्या का एक अपेक्षाकृत छोटे अनुपात के लिए खाते, इस मामले में, और अधिक प्रभावी उपचार की तत्काल जरूरत है । बाल चिकित्सा आबादी में Vyxeos लेबल के विस्तार के साथ, जैज हमारे कैंसर अनुसंधान को व्यापक बनाने और लोगों को हम पर सबसे बड़ा प्रभाव हो सकता है पर ध्यान केंद्रित करने के लिए हमारी निरंतर प्रतिबद्धता को दर्शाता है ।

बच्चों और युवा वयस्कों में Vyxeos की सुरक्षा और फार्माकोकिनेटिक्स की पुष्टि 2 नैदानिक अध्ययनों में की गई है जिसमें एएमएल या रिलेप्ड/रिफ्रैक्टरी हेमेटोलॉजिकल घातक रोगियों के साथ रोगियों को शामिल किया गया है । पहली बार एएमएल के साथ 1-21 वर्ष की आयु के ३८ बच्चों को सीओजी द्वारा किए गए चरण 1/2 AAML1421 अध्ययन में शामिल किया गया था, और 1-19 वर्ष की आयु के 27 रोगियों को सीसीएच में शामिल किया गया था । फेज 1 सीपीएक्स-एमए-1201 स्टडी। न तो अध्ययन में उम्र के आधार पर सुरक्षा में अंतर पाया गया । वयस्क रोगियों में CPX351-301 की प्रभावशीलता का अध्ययन करने के लिए सबूत इस संकेत के लिए Vyxeos के उपयोग का समर्थन करता है ।

CPX351-301 एक निर्णायक चरण 3 अध्ययन है कि उच्च जोखिम वाले एएमएल जो पिछले उपचार (प्रारंभिक उपचार) प्राप्त नहीं किया था के साथ ३०९ बुजुर्ग रोगियों (60-75 साल पुराने) में किया गया था । विक्सोस को मानक साइटारबिन + डौनोरुबिसिन (7 +3) कीमोथेरेपी रेजिस्टेंस के साथ जोड़ा गया था। आंकड़ों से पता चला है कि नियंत्रण समूह (7 + 3) की तुलना में, Vyxeos उपचार समूह के समग्र अस्तित्व (ओएस) ने सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार हासिल किया (औसत ओएस: 9.6 महीने बनाम 5.9 महीने, द्विपक्षीय पी = 0.005, मानव संसाधन [95%CI]=0.69 [0.52,0.90]), पूर्ण छूट की दर में काफी वृद्धि हुई (37% बनाम 26%, पी = 0.036), और हेमेटोपोइटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण (एचएससीटी) की दर (34% बनाम 25%)) बढ़ गई थी।

Vyxeos एक ब्लैक बॉक्स चेतावनी है कि दवा daunorubicin और/या cytarabine युक्त अंय उत्पादों के साथ प्रतिस्थापित नहीं किया जा सकता है । चरण 3 अध्ययन में, सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं (घटना ≥25%) खून बह रही घटनाओं, बुखार, दाने, सूजन, मतली, मुंह या गले में दर्द, दस्त, कब्ज, मांसपेशियों में दर्द, थकान, पेट दर्द, डिस्पनिया, सिरदर्द, खांसी, भूख न लगना, अनियमित दिल की धड़कन, निमोनिया, रक्त संक्रमण, ठंड लगना, नींद में अशांति और उल्टी।

विक्सियोस 5:1 अनुपात में साइटराबिन और डौनोरुबिसिन का एक संयोजन चिकित्सा है। दोनों दवाओं को नैनो-स्केल लिपोसोम डिलीवरी व्हीकल में समझाया जाता है । यह नैनो-स्केल लिपोसोम डिलीवरी वाहन प्रत्येक दवा को अलग से लेने के जोखिम को सीमित करते हुए प्रभावकारिता को बढ़ा सकता है।

Vyxeos जैज के मालिकाना प्रौद्योगिकी मंच CombiPlex के आधार पर विकसित किया गया है, जो तर्कसंगत रूप से कैंसर रोधी दवाओं के संयोजन को तर्कसंगत रूप से डिजाइन और त्वरित रूप से मूल्यांकन कर सकता है, मजबूत एंटी-ट्यूमर गतिविधि प्रदान करने के लिए पारंपरिक कीमोथेरेपी और आणविक लक्षित दवाओं का संयोजन कर सकता है। CombiPlex विट्रो में संयुक्त दवाओं के सबसे प्रभावी सहक्रियात्मक मोलर अनुपात को पहचानता है, और साथ ही नैनो-स्केल दवा वितरण परिसर में इस मोलर अनुपात को ठीक करता है, ताकि यह प्रशासन के बाद इस अनुकूलित संयोजन को बनाए रख सके ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि यह मोलर अनुपात ट्यूमर ऊतकों के संपर्क में है, यह प्रौद्योगिकी मंच पारंपरिक संयोजन योजनाओं की कई बुनियादी कमियों को हल कर सकता है , साथ ही संयोजन दवाओं के विकास के सामने अंतर्निहित चुनौतियों का सामना करना पड़ा।

संयुक्त राज्य अमेरिका में, Vyxeos को एफडीए द्वारा अगस्त 2017 में उपरोक्त संकेतों के लिए अनुमोदित किया गया था। यह एक विशिष्ट प्रकार की तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया (एएमएल) के लिए पहली विपणन चिकित्सीय दवा है। आमतौर पर इस्तेमाल किए जाने वाले दो कीमोथेरपी के संयोजन से, यह कीमोथेरेपी के प्रभाव में काफी सुधार करता है और रोगियों के जीवित रहने के समय को बढ़ाता है। Vyxeos एक ब्लैक बॉक्स चेतावनी के साथ है कि यह कड़ाई से daunorubicin या अरबिनोसाइड युक्त अंय दवाओं के लिए Vyxeos स्थानापन्न करने के लिए मना किया है । इससे पहले, Vyxeos अनाथ दवा की स्थिति, सफलता दवा की स्थिति, और एफडीए द्वारा प्राथमिकता की समीक्षा की स्थिति प्रदान की गई है ।

तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया (एएमएल) बोन मैरो कोशिकाओं के असामान्य प्रसार के साथ एक घातक कैंसर है, जो रक्त में सफेद रक्त कोशिकाओं की निरंतर वृद्धि के रूप में प्रकट होता है। यह एक घातक बीमारी है जिसमें मृत्यु दर अधिक होती है। उपचार से संबंधित तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया (टी-एएमएल) अक्सर कीमोथेरेपी या रेडियोथेरेपी प्राप्त करने वाले कैंसर रोगियों में होता है, और उपचार के बाद 5 वर्षों के भीतर घटना 8%-10% तक अधिक होती है। माइलोडीस्प्लासिया में जुड़े बदलावों के साथ एक्यूट माइलॉयड ल्यूकेमिया (एएमएल-एमआरसी) मुख्य रूप से बोन मैरो कोशिकाओं में रक्त प्रणाली विकारों और जीन उत्परिवर्तन के रूप में प्रकट होता है। इन दो प्रकार के एएमएल रोगियों की औसत जीवन प्रत्याशा अपेक्षाकृत कम है। (