वर्टेक्स की अभिनव ट्रिपल थेरेपी Trikafta वैश्विक अध्ययन के चरण 3 में 6-11 आयु वर्ग के बच्चों का सफलतापूर्वक इलाज करती है!

वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ) के इलाज में एक वैश्विक नेता है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि 6-11 वर्ष की आयु के सीएफ बच्चों के उपचार के लिए ट्रिपल थेरेपी Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor और ivacaftor) का मूल्यांकन करने वाला एक वैश्विक चरण III अध्ययन सफलतापूर्वक पूरा कर लिया गया है । परिणामों के अनुसार, कंपनी २०२० की चौथी तिमाही में अमेरिकी एफडीए के लिए एक पूरक नई दवा आवेदन (sNDA) प्रस्तुत करेंगे, और बाद में दुनिया भर के अंय नियामक एजेंसियों को आवेदन प्रस्तुत करेंगे ।

अक्टूबर 2019 में, Trikafta सिस्टिक फाइब्रोसिस ट्रांसमेम्ब्रान चालन नियामक (CFTR) जीन और आयु में कम से कम एक F508del उत्परिवर्तन के साथ CF रोगियों के उपचार के लिए अमेरिकी एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था , विशेष रूप से: वहां 2 F508del उत्परिवर्तन (एफ/एफ) रोगियों, या एक F508del उत्परिवर्तन और एक ंयूनतम कार्यात्मक उत्परिवर्तन (F/MF) के साथ रोगियों रहे हैं । F508del उत्परिवर्तन सबसे आम उत्परिवर्तन है जो CF का कारण बनता है । इससे पहले, एफडीए ने Trikafta प्राथमिकता समीक्षा योग्यता, फास्ट ट्रैक योग्यता, और सफलता दवा योग्यता (BTD) प्रदान की है ।

वर्टेक्स के मुख्य चिकित्सा अधिकारी और वैश्विक औषधि विकास और चिकित्सा मामलों के कार्यकारी उपाध्यक्ष डॉ कारमेन बोजिक ने कहा: "हमारा लक्ष्य उन सभी रोगियों के लिए उपचार योग्यताओं का विस्तार करना है जो इस परिवर्तनकारी दवा से लाभान्वित हो सकते हैं, 6-11 वर्ष की आयु के बच्चों के बीच । चरण 3 के अध्ययन में प्राप्त सकारात्मक परिणाम हमें इस लक्ष्य को एक कदम आगे ले जाने में सक्षम बनाते हैं । हम आने वाले महीनों में एक sNDA प्रस्तुत करने और छोटे CF रोगियों के लिए Trikafta लाने के लिए तत्पर हैं "

यह घोषणा त्रिकाफ्ता की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए 6-11 वर्ष की आयु के 66 सीएफ बच्चों में किए गए 24 सप्ताह के ओपन-लेबल ग्लोबल फेज 3 अध्ययन की घोषणा है । अध्ययन में नामांकित रोगियों में, सीएफटीआर जीन में दो F508del म्यूटेशन, या एक F508del उत्परिवर्तन और एक न्यूनतम कार्यात्मक उत्परिवर्तन (एफ/एमएफ) हैं । अध्ययन के मुख्य अंत बिंदु सुरक्षा और सहनीयता हैं।

परिणामों से पता चला है कि Trikafta आम तौर पर अच्छी तरह से उपचार के 24 सप्ताह के बाद सहन किया गया था, और सुरक्षा डेटा पिछले चरण 3 अध्ययन में मनाया डेटा के अनुरूप थे । इसके अलावा, उपचार के 24 हफ्तों के दौरान, कई माध्यमिक प्रभावकारिता अंत बिंदुओं में चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार देखे गए, जिनमें शामिल हैं: प्रति सेकंड जबरन एक्सपायरी वॉल्यूम (पीपीएफईवी1), पसीने क्लोराइड, और सिस्टिक फाइब्रोसिस प्रश्नावली-संशोधन संस्करण (CFQ-R) श्वसन डोमेन स्कोर, बॉडी मास इंडेक्स (बीएमआई) और अन्य माप संकेतकों में अनुमानित प्रतिशत परिवर्तन।

अध्ययन से पता चला है कि सीएफ बच्चों में 6-11 साल पुराने में Trikafta के लाभ जोखिम प्रोफ़ाइल चरण 3 अध्ययन के लाभ जोखिम प्रोफ़ाइल के समान है कि CF रोगियों के लिए दवा की मंजूरी का समर्थन करता है 12 साल और पुराने ।

सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) एक दुर्लभ, जीवन छोटा आनुवंशिक रोग है कि दुनिया भर में लगभग ७५,००० लोगों को प्रभावित करता है । सीएफ एक प्रगतिशील, बहु-प्रणाली रोग है जो फेफड़ों, यकृत, गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल ट्रैक्ट, साइनस, पसीने की ग्रंथियों, अग्न्याशय और प्रजनन पथ को प्रभावित करता है। सीएफ सीएफटीआर जीन में कुछ म्यूटेशन के कारण होता है जो सीएफटीआर प्रोटीन फंक्शन दोष या विलोपन का कारण बनता है। बच्चों को सीएफ विकसित करने के लिए 2 दोषपूर्ण सीएफटीआर जीन (प्रत्येक माता-पिता के लिए एक) का वारिस होना चाहिए ।

हालांकि कई अलग-अलग प्रकार के सीएफटीआर म्यूटेशन हैं जो बीमारी पैदा कर सकते हैं, अधिकांश सीएफ रोगियों में कम से कम एक F508del उत्परिवर्तन होता है। इन उत्परिवर्तनों का निर्धारण आनुवंशिक परीक्षण या जीनोटाइपिंग द्वारा किया जा सकता है। सीएफटीआर प्रोटीन आमतौर पर कोशिका झिल्ली में आयन परिवहन को नियंत्रित करता है, और जीन उत्परिवर्तन प्रोटीन उत्पाद के कार्य के विनाश या नुकसान का कारण बन सकता है। जब कोशिका झिल्ली में आयन परिवहन बाधित होता है, तो कुछ अंगों पर बलगम कोटिंग की चिपचिपाहट मोटी हो जाएगी। रोग की मुख्य विशेषताओं में से एक श्वसन तंत्र में मोटी बलगम का संचय है, जिससे सांस लेने में कठिनाई, पुरानी आवर्ती फेफड़ों के संक्रमण और प्रगतिशील फेफड़ों की क्षति होती है, जो अंततः मौत की ओर ले जाती है। CF रोगियों के लिए मौत की औसत आयु उनके जल्दी 30 में है ।

अब तक, वर्टेक्स ने 4 CF दवाओं को सूचीबद्ध किया है: कलाइडो (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor और ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor और ivacaftor), पहले 3 दवाओं का इलाज कर सकते है वहां के बारे में ४०,००० रोगियों, दुनिया भर में कर रहे हैं सभी CF रोगियों के बारे में 50% के लिए लेखांकन। नई अनुमोदित ट्रिपल थेरेपी Trikafta दुनिया भर में सीएफ रोगियों के ९०% के लिए उपचार सीमा का विस्तार कर सकते हैं ।

इस साल जून में, दवा बाजार अनुसंधान एजेंसी मूल्यांकनPhamra एक भविष्यवाणी की रिपोर्ट जारी की है कि Trikafta २०२६ में दुनिया की सबसे अधिक बिकने वाली TOP10 दवाओं में से एक बन जाएगा, बिक्री ८,७३९,०००,००० अमेरिकी डॉलर तक पहुंचने के साथ, और 2019-2026 के दौरान ५४.३% की एक यौगिक वार्षिक वृद्धि दर । .