संयुक्त राज्य अमेरिका में वुट्रिसिरन की समीक्षा की जा रही है

उद्योग-अग्रणी आरएनएआई थेरेपी कंपनी अलनीलम ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने वुट्रीसिरन के लिए एक नई दवा आवेदन (एनडीए) को स्वीकार कर लिया है, विकास के तहत एक आरएनएआई थेरेपी जिसे वयस्कों के इलाज के लिए हर 3 महीने में चमड़े के नीचे इंजेक्ट किया जाता है वंशानुगत ट्रान्सथायरेटिन अमाइलॉइडोसिस पोलीन्यूरोपैथी (hATTR-PN)। एफडीए ने प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (पीडीयूएफए) लक्ष्य तिथि को 14 अप्रैल, 2022 के रूप में नामित किया है। एफडीए ने कहा कि वर्तमान में एनडीए समीक्षा के हिस्से के रूप में एक सलाहकार समिति की बैठक बुलाने की कोई योजना नहीं है।

संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में एटीटीआर एमाइलॉयडोसिस के इलाज के लिए वुट्रीसिरन को अनाथ ड्रग पदनाम (ओडीडी) और संयुक्त राज्य अमेरिका में एचएटीटीआर-पीएन के इलाज के लिए फास्ट ट्रैक पदनाम (एफटीडी) प्रदान किया गया है। HELIOS-A अध्ययन के परिणामों के अनुसार, Alnylam ने 2021 में यूरोपीय संघ, ब्राजील और जापान को वुट्रिसिरन नियामक आवेदन दस्तावेज जमा करने की भी योजना बनाई है।

अलनीलम के उपाध्यक्ष और टीटीआर फ्रैंचाइज़ी के प्रमुख रेना डेनोनकोर्ट ने कहा: [जीजी] उद्धरण; हमें बहुत खुशी है कि एफडीए ने वुट्रीसिरन के एनडीए को स्वीकार कर लिया है, जो हेलिओस-ए के 9 महीने के अध्ययन के परिणामों पर आधारित है। . अगर मंजूरी मिल जाती है, तो यह हर 3 महीने में एक उत्पाद होगा। एक बार चमड़े के नीचे दिए गए एक नए उपचार, वुट्रिसिरन में रोग के पोलीन्यूरोपैथी अभिव्यक्तियों को उलटने की क्षमता है। [जीजी] उद्धरण;

वुट्रिसिरन एटीटीआर एमाइलॉयडोसिस के उपचार के लिए विकास के तहत एक उपचर्म आरएनएआई थेरेपी है, जिसमें वंशानुगत (एचएटीटीआर) और जंगली-प्रकार (डब्ल्यूटीएटीटीआर) एमाइलॉयडोसिस शामिल हैं। वुट्रीसीरन विशिष्ट संदेशवाहक आरएनए को लक्षित और खामोश कर सकता है, इसे जंगली-प्रकार और उत्परिवर्ती ट्रान्सथायरेटिन (टीटीआर) प्रोटीन के उत्पादन से पहले अवरुद्ध कर सकता है। वुट्रिसिरन को हर तिमाही (3 महीने) में सूक्ष्म रूप से इंजेक्ट किया जाता है, जो ऊतकों में टीटीआर अमाइलॉइड के जमाव को कम करने में मदद कर सकता है, ऊतकों में जमा टीटीआर अमाइलॉइड को हटाने को बढ़ावा दे सकता है, और संभावित रूप से इन ऊतकों के कार्य को बहाल कर सकता है। vutrisiran Alnylam's एन्हांस्ड स्टेबल केमिस्ट्री (ESC) -GalNAc संयुग्मित डिलीवरी प्लेटफॉर्म का उपयोग करता है, जिसका उद्देश्य शक्ति और उच्च चयापचय स्थिरता में सुधार करना है, जिससे कम चमड़े के नीचे इंजेक्शन की अनुमति मिलती है।

वंशानुगत ट्रान्सथायरेटिन (एचएटीटीआर) एमाइलॉयडोसिस टीटीआर जीन में उत्परिवर्तन के कारण होने वाली एक अनुवांशिक अपक्षयी और घातक बीमारी है। टीटीआर प्रोटीन मुख्य रूप से यकृत में उत्पन्न होता है और सामान्य रूप से विटामिन ए का वाहक होता है। टीटीआर जीन में उत्परिवर्तन अमाइलॉइड के असामान्य संचय का कारण बन सकता है और शरीर के अंगों और ऊतकों को नुकसान पहुंचा सकता है, जैसे कि परिधीय तंत्रिकाएं और हृदय, जिससे परिधीय संवेदी मोटर न्यूरोपैथी हो सकती है। , स्वायत्त न्यूरोपैथी, और/या कार्डियोमायोपैथी, और अन्य रोग अभिव्यक्तियाँ जिनका इलाज करना मुश्किल है। hATTR अमाइलॉइडोसिस दुनिया भर में लगभग 50,000 रोगियों के साथ उच्च रुग्णता और मृत्यु दर के साथ एक प्रमुख चिकित्सा आवश्यकता का प्रतिनिधित्व करता है। निदान के बाद जीवित रहने का औसत समय 4.7 वर्ष है, और कार्डियोमायोपैथी वाले रोगियों में जीवित रहने का समय कम होता है (औसत 3.4 वर्ष)।

Alnylam ने hATTR-PN के इलाज के लिए एक दवा, Onpattro (patisiran) लॉन्च की है। अगस्त 2018 में यूएस एफडीए द्वारा दवा को मंजूरी दी गई थी और 20 साल पहले आरएनएआई घटना की खोज के बाद से विपणन के लिए अनुमोदित पहली आरएनएआई दवा बन गई। यह hATTR-PN वयस्क रोगियों के उपचार के लिए उपयुक्त है।

Onpattro एक RNAi दवा है जिसे अंतःशिरा में इंजेक्ट किया जाता है और इसे हर 3 सप्ताह में प्रशासित किया जाता है। दवा को विशिष्ट मैसेंजर आरएनए (एमआरएनए) को लक्षित और चुप करने और टीटीआर प्रोटीन के उत्पादन को अवरुद्ध करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जो परिधीय ऊतकों में टीटीआर एमिलॉयड की निकासी को बढ़ावा देने और इन ऊतकों के कार्य को बहाल करने में मदद कर सकता है।