ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब अवरोधक Mavacamten अमेरिका की समीक्षा 3 महीने तक बढ़ाया!

ब्रिस्टल-मायर्स Squibb (BMS) ने हाल ही में घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने mavacamten की नई दवा आवेदन (एनडीए) समीक्षा समय को 3 महीने तक बढ़ा दिया है । नई "प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट" (PDUFA) लक्ष्य तिथि 2022 अप्रैल 28 है। दवा एक नया, मौखिक, मायोकार्डियल मायोसेरिन एलोस्टेरिक मॉड्यूलेटर है जो रोगसूचक ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रोफिक कार्डियोमायोपैथी (ओएचसीएम) के इलाज के लिए उपयोग किया जाता है, जो एक उच्च घटना के साथ एक पुरानी हृदय रोग है।

जुलाई 2020 में, अमेरिकी एफडीए ने ओएचसीएम के लिए एक सफलता दवा पदनाम प्रदान किया। यदि मंजूरी दे दी जाती है, तो मावकैमन ओएचसीएम के इलाज के लिए पहला मायोसिन अवरोधक बन जाएगा। वर्तमान में, रोगसूचक oHCM के उपचार के लिए mavacamten के विपणन प्राधिकरण आवेदन (MAA) भी यूरोपीय दवाओं एजेंसी (EMA) द्वारा समीक्षा की जा रही है ।

बीएमएस घोषणा के अनुसार, एफडीए ने 18 नवंबर, 2021 को कंपनी को प्रस्तावित जोखिम मूल्यांकन शमन रणनीति (आरईएमएस) से संबंधित अद्यतन जानकारी की समीक्षा करने के लिए पर्याप्त समय देने के लिए PDUFA तिथि का विस्तार करने के लिए अधिसूचित किया। आरईएमएस कार्यक्रम को मावकमटेन के प्रारंभिक अनुप्रयोग में शामिल किया गया था। एफडीए अतिरिक्त डेटा या अनुसंधान का अनुरोध नहीं किया ।

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब के कार्यकारी उपाध्यक्ष और मुख्य चिकित्सा अधिकारी समित हीरावत ने कहा: "हमें मावकमटेन में विश्वास है । निर्णायक एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण में, इस अग्रणी कार्डियक मायोसिन अवरोधक का उपयोग रोगसूचक ओएचसीएम रोगियों के इलाज के लिए किया गया था। , कार्यात्मक स्थिति और जीवन की गुणवत्ता में चिकित्सकीय महत्वपूर्ण सुधार दिखाया गया है। हम एफडीए के साथ मिलकर काम करने के लिए रोगियों के लिए इस महत्वपूर्ण दवा लाने के लिए जारी रखने के लिए तत्पर हैं ।

मावकों ने एक प्रथम श्रेणी, मौखिक, मायोसिन एलोस्टेरिक अवरोधक है, जो आंतरिक कारणों के रूप में अत्यधिक हृदय संकुचन और बिगड़ा डायस्टोलिक भरने के साथ बीमारियों का इलाज करने के लिए उपयोग किया जाता है। माना जाता है कि मावकमटेन अत्यधिक मायोसिन-ऐक्टिन क्रॉस-ब्रिज के गठन को बाधित करके मायोकार्डियल संकुचन को कम करता है। अत्यधिक मायोसिन-ऐक्टिन क्रॉस ब्रिज के गठन से अत्यधिक मायोकार्डियल संकुचन, लेफ्ट वेंट्रिकुलर हाइपरट्रॉफी और कम अनुपालन हो सकता है। नैदानिक और प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, मावकटेन बायोमार्कर दिखाता रहता है जो दिल की दीवार के तनाव को कम करते हैं, अत्यधिक मायोकार्डियल संकुचन को कम करते हैं, और डायस्टोलिक अनुपालन को बढ़ाते हैं।

mavacamten मूल रूप से रोगसूचक ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रोफिक कार्डियोमायोपैथी (ओएचसीएम) के इलाज के लिए विकसित किया गया था। कार्रवाई के अपने तंत्र और चिकित्सीय गतिविधि के सबूत के आधार पर, मवाकमटेन को रोगसूचक गैर-ऑब्सट्रक्टिव हाइपरट्रोफिक कार्डियोमायोपैथी (एचसीएम) और संरक्षित रिजेक्शन अंश (एचएफपीईएफ) के साथ दिल की विफलता के उपचार के लिए चिकित्सकीय रूप से अध्ययन किया जा रहा है।

मवाकमटेन रासायनिक संरचना

दोनों mavacamten एनडीए और एमएए प्रमुख चरण 3 एक्सप्लोरर-एचसीएम परीक्षण के परिणामों पर आधारित हैं । परीक्षण रोगसूचक oHCM रोगियों में आयोजित किया गया था और प्लेसबो के साथ mavacamten तुलना की । परीक्षण के परिणाम बताते हैं कि मावकैम्टन ने लक्षणों, कार्यात्मक स्थिति और जीवन की गुणवत्ता में चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार के साथ-साथ बाएं वेंट्रिकुलर आउटफ्लो ट्रैक्ट बाधा को दूर करने की क्षमता के साथ एक मजबूत चिकित्सीय प्रभाव दिखाया है। एक्सप्लोरर-एचसीएम अध्ययन में, सभी प्राथमिक और माध्यमिक अंत बिंदु सांख्यिकीय महत्व तक पहुंच गए।

मावकमटेन (MYK-461) को मायोकर्डिया द्वारा विकसित किया गया था। 5 अक्टूबर, 2020 को, ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब ने घोषणा की कि वह 13.1 बिलियन अमेरिकी डॉलर नकद और 60% प्रीमियम के लिए मायोकार्डिया का अधिग्रहण करेगा। 17 नवंबर, 2020 को ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब ने घोषणा की कि मायोकरडिया का अधिग्रहण सफलतापूर्वक पूरा कर लिया गया है। यह अधिग्रहण 2019 में सेल्जीन के 74 अरब डॉलर के अधिग्रहण के बाद ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब का दूसरा सबसे बड़ा लेनदेन है।

यह उल्लेखनीय है कि 11 अगस्त, २०२० को, LianBio, जो निवेश कंपनी बोधगम्य सलाहकार द्वारा इनक्यूबेटेड किया गया था, औपचारिक रूप से स्थापित किया गया था । इसी दिन इसने दो महत्वपूर्ण सहयोग की घोषणा की थी । एक को ब्रिजबायो फार्मा की उत्पाद पाइपलाइन को चीन में पेश करना था, और दूसरा परियोजना चीन को मायोकर्डिया की मावेकैम्टन शुरू करने की है ।

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब को मावकैम्टन के लिए काफी उम्मीदें हैं । जब इसने मायोकार्डिया का अधिग्रहण किया, तो कंपनी ने घोषणा की कि मावकैम्टन एचसीएम के इलाज के लिए एक अग्रणी दवा बन जाएगा। उद्योग भी mavacamten की व्यापार की संभावनाओं को लेकर बहुत आशावादी है । दिसंबर 2020 में, एक दवा बाजार अनुसंधान संगठन, सुविधाजनक का मूल्यांकन करें, "2021 में वाणिज्यिक क्षमता के साथ शीर्ष 10 नई दवाएं" जारी की। इस सूची में मावकमटेन तीसरे स्थान पर रहा। मूल्यांकन सुविधाजनक भविष्यवाणी की है कि 2026 में mavacamten की वैश्विक बिक्री 2 अरब अमेरिकी डॉलर तक पहुंचने में सक्षम हो जाएगा।