अवरोधक वैनफ्लाईटा + कीमोथेरेपी एफएलटी3-आईटीडी पॉजिटिव एएमएल का प्रथम-पंक्ति उपचार महत्वपूर्ण रूप से अस्तित्व को बढ़ाता है!

दाइची सैंक्यो (दाइची सैंक्यो) ने हाल ही में क्वांटम-फर्स्ट के एक प्रमुख वैश्विक चरण 3 परीक्षण के सकारात्मक शीर्ष-पंक्ति परिणामों की घोषणा की। परीक्षण FLT3-ITD पॉजिटिव एक्यूट मायलोइड ल्यूकेमिया (AML) के साथ नए निदान किए गए वयस्क रोगियों के उपचार के लिए मौखिक लक्षित एंटीकैंसर दवा Vanflyta (quizartinib) का मूल्यांकन कर रहा है। Vanflyta एक अत्यधिक प्रभावी और चयनात्मक FLT3 अवरोधक है।

परिणामों से पता चला कि क्वांटम-प्रथम परीक्षण प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया: केवल मानक उपचार प्राप्त करने वाले रोगियों की तुलना में, जिन रोगियों ने वैनफ्लाईटा + मानक प्रेरण और समेकन कीमोथेरेपी प्राप्त की और फिर वैनफ्लायटा मोनोथेरेपी प्राप्त करना जारी रखा, उनका समग्र अस्तित्व सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण था। (ओएस) और नैदानिक ​​​​महत्व में सुधार। इस अध्ययन में, वैनफ्लायटा की सुरक्षा नियंत्रित थी और दवा के ज्ञात सुरक्षा प्रोफाइल के अनुरूप थी।

एएमएल वयस्कों में सबसे आम ल्यूकेमिया में से एक है, जो सभी मामलों में लगभग एक तिहाई के लिए जिम्मेदार है। एएमएल की 5 साल की जीवित रहने की दर लगभग 29% है, और एफएलटी 3-आईटीडी-पॉजिटिव एएमएल रोगियों का पूर्वानुमान विशेष रूप से प्रतिकूल है, जिसमें पुनरावृत्ति के बढ़ते जोखिम और समग्र अस्तित्व को छोटा करना शामिल है। अधिकांश एएमएल रोगियों के लिए, जीवित रहने में सुधार की आवश्यकता अधिक बनी हुई है।

क्वांटम-प्रथम परीक्षण के डेटा की घोषणा आगामी चिकित्सा सम्मेलन में की जाएगी और इसे नियामक एजेंसियों के साथ साझा किया जाएगा। दाइची सैंक्यो में अनुसंधान और विकास के प्रमुख केन ताकेशिता ने कहा: [जीजी] उद्धरण; चरण 3 क्वांटम-प्रथम परीक्षण के परिणाम बताते हैं कि कीमोथेरेपी के लिए एक शक्तिशाली और चयनात्मक FLT3 अवरोधक Vanflyta को जोड़ने से नव निदान के समग्र अस्तित्व को काफी हद तक बढ़ाया जा सकता है। FLT3-ITD पॉजिटिव AML मरीज। अवधि। हम हेमटोलॉजी समुदाय के साथ क्वांटम-फर्स्ट डेटा साझा करने के लिए तत्पर हैं और वैश्विक नियामक एजेंसियों के साथ इस पर चर्चा करेंगे। [जीजी] उद्धरण;

क्विज़र्टिनिब आणविक संरचना

Vanflyta' का सक्रिय फार्मास्युटिकल घटक, क्विज़र्टिनिब, दूसरी पीढ़ी का FLT3 अवरोधक है, जो एक मौखिक छोटा अणु रिसेप्टर टाइरोसिन किनसे अवरोधक है जो चुनिंदा रूप से FLT3 को लक्षित और रोकता है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, क्विज़र्टिनिब को वयस्क रोगियों के उपचार के लिए ब्रेकथ्रू ड्रग पदनाम (बीटीडी) प्रदान किया गया है, जिसमें एफडीए द्वारा अपवर्तक / दुर्दम्य एफएलटी 3-आईटीडी एएमएल और फास्ट ट्रैक पदनाम (एफटीडी) शामिल हैं। इसके अलावा, संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में एएमएल के इलाज के लिए क्विज़र्टिनिब को अनाथ ड्रग पदनाम (ओडीडी) दिया गया था, और जापान में एफएलटी 3 उत्परिवर्ती एएमएल के इलाज के लिए ओडीडी दिया गया था।

तीव्र माइलॉयड ल्यूकेमिया (एएमएल) रक्त और अस्थि मज्जा का एक आक्रामक कैंसर है जो रोगी [जीजी] # 39; के शरीर में अनियंत्रित प्रसार और निष्क्रिय कैंसरयुक्त सफेद रक्त कोशिकाओं के संचय का कारण बनता है और सामान्य रक्त कोशिकाओं के उत्पादन को प्रभावित करता है। FLT3 (FMS की तरह tyrosine kinase 3) एक ट्रांसमेम्ब्रेन रिसेप्टर tyrosine kinase प्रोटीन है जिसे आमतौर पर हेमटोपोइएटिक स्टेम सेल द्वारा व्यक्त किया जाता है। FLT3 विभिन्न सिग्नलिंग मार्गों के माध्यम से सेल अस्तित्व, विकास और भेदभाव को बढ़ावा देता है, और सेल विकास में एक महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है।

FLT3 जीन उत्परिवर्तन ऑन्कोजेनिक संकेतों को चला सकता है और एएमएल में सबसे आम आनुवंशिक असामान्यताओं में से एक है। लगभग 30% AML रोगियों में FLT3 जीन उत्परिवर्तन होता है। उनमें से, FLT3-ITD सबसे आम FLT3 उत्परिवर्तन है, जो लगभग 25% AML रोगियों को प्रभावित करता है। FLT3-ITD ल्यूकेमिया के एक उच्च बोझ, एक खराब रोग का निदान, और AML रोगियों के रोग प्रबंधन पर एक महत्वपूर्ण प्रभाव के साथ एक चालक उत्परिवर्तन है। एएमएल रोगियों की तुलना में जो एफएलटी 3-आईटीडी उत्परिवर्तन नहीं करते हैं, एफएलटी 3-आईटीडी एएमएल रोगियों में एक खराब समग्र पूर्वानुमान होता है, जिसमें बढ़ी हुई पुनरावृत्ति दर, पुनरावृत्ति के बाद मृत्यु का बढ़ता जोखिम, और हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण के बाद पुनरावृत्ति की उच्च संभावना शामिल है। .

जून 2019 में, Vanflyta को दुनिया में' वयस्क रोगियों के उपचार के लिए जापान में पहली बार विनियामक अनुमोदन प्राप्त हुआ, जिसमें अपवर्तक/दुर्दम्य FLT3-ITD-पॉजिटिव AML है। वर्तमान में, अन्य देशों और क्षेत्रों में Vanflyta को मंजूरी नहीं दी गई है।