Bylvay (odevixibat) के बारे में अमेरिका और यूरोपीय संघ में मंजूरी दे दी है!

एल्बिरियो फार्मा एक दुर्लभ यकृत रोग कंपनी है जो नए पित्त एसिड नियामकों को विकसित करती है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि मानव उपयोग के लिए औषधीय उत्पादों के लिए यूरोपीय दवाओं एजेंसी (EMA) समिति (CHMP) ने एक सकारात्मक समीक्षा राय जारी की है जिसमें Bylvay के अनुमोदन की सिफारिश की गई है (ओदेवीक्सीबैट) प्रगतिशील पारिवारिक इंट्राहेपेटिक कोलेस्टेसिस (पीएफआईसी) के इलाज के लिए। ). Bylvay एक शक्तिशाली, एक बार एक दिन, गैर प्रणालीगत ileal पित्त एसिड परिवहन अवरोधक (IBATi), जो इस दुर्लभ रोग के लिए पहले गैर शल्य चिकित्सा उपचार बनने की क्षमता है और PFIC प्रकार 1, 2, और 3 बदल जाएगा । बच्चों के लिए उपचार मॉडल।

अब, CHMP की राय की समीक्षा के लिए यूरोपीय आयोग (ईसी) को प्रस्तुत किया जाएगा, जो आमतौर पर अगले 2 महीनों के भीतर एक अनुमोदन निर्णय कर देगा । संयुक्त राज्य अमेरिका में, Bylvay एफडीए द्वारा प्राथमिकता की समीक्षा के दौर से गुजर रहा है, और पर्चे दवा उपयोगकर्ता शुल्क अधिनियम (PDUFA) की लक्ष्य तिथि 20 जुलाई, २०२१ है । यूरोपीय संघ में, Bylvay त्वरित मूल्यांकन के लिए ईएमए द्वारा सम्मानित एकमात्र आईबीएटीआई है । इससे पहले, EMA भी BYlvay अनाथ दवा पदनाम और प्राथमिकता दवा पदनाम (प्रधानमंत्री) PFIC के इलाज के लिए प्रदान की । पीएफआईसी के अलावा, Bylvay भी Alagille सिंड्रोम, पित्त atresia, और प्राथमिक cholangitis के इलाज के लिए अनाथ दवा पदनाम प्रदान किया गया है ।

PFIC एक दुर्लभ, विनाशकारी, और विनाशकारी बीमारी है कि छोटे बच्चों को प्रभावित करता है और प्रगतिशील, जीवन के लिए खतरा जिगर की बीमारी के लिए नेतृत्व कर सकते है । कई मामलों में, पीएफआईसी जीवन के पहले 10 वर्षों में लीवर सिरोसिस और लीवर विफलता का कारण बन सकता है। पीएफआईसी की सबसे प्रमुख और परेशानी लगातार अभिव्यक्ति तीव्र खुजली है, जो अक्सर जीवन की गुणवत्ता में गंभीर गिरावट की ओर ले जाती है। वर्तमान में, पीएफआईसी के इलाज के लिए कोई दवा नहीं है, और कई रोगियों के लिए एकमात्र विकल्प यकृत प्रत्यारोपण या अन्य आक्रामक सर्जरी है। जिगर प्रत्यारोपण की वर्तमान मानक देखभाल वास्तविक चुनौतियों का सामना करना पड़ता है, आजीवन इम्यूनोसप्रेसेशन और छोटे बच्चों के लिए अंगों को खोजने की चुनौती भी शामिल है ।

संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, Bylvay PFIC के इलाज के लिए नियामक अनुमोदन प्राप्त करने के लिए पहली दवा बनने की क्षमता है । संयुक्त राज्य अमेरिका में, Bylvay को मंजूरी देने के बाद, Albireo एक दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) के लिए पात्र हो जाएगा, और Bylvay २०२१ की दूसरी छमाही में विपणन किया जाएगा । वर्तमान में, पित्त अट्रेसिया के उपचार के लिए Bylvay के चरण 3 बोल्ड परीक्षण और Alagille सिंड्रोम के उपचार के लिए वैश्विक चरण 3 जोर परीक्षण चल रहे हैं ।

की रासायनिक संरचनाओदेवीक्सीबैट(चित्र स्रोत: medkoo.com)

Bylvay के सक्रिय दवा घटक odevixibat है, जो एक अग्रणी, शक्तिशाली और चयनात्मक, गैर प्रणालीगत, ileal पित्त एसिड ट्रांसपोर्टर (IBAT) अवरोधक है, ंयूनतम प्रणालीगत जोखिम के साथ और आंत में स्थानीय रूप से अभिनय । वर्तमान में, दवा को दुर्लभ बचपन कोलेस्टेटिक लिवर रोगों के उपचार के लिए विकसित की जा रही है, जिसमें पीएफआईसी, पित्त अट्रेसिया, अलगिले सिंड्रोम आदि शामिल हैं; उनमें से, पीएफआईसी पहला लक्ष्य संकेत है।

, अध्यक्ष और Albireo के सीईओ रॉन कूपर ने कहा: "Bylvay पर आज के CHMP सकारात्मक राय हमें एक कदम इतिहास में पहला गैर शल्य चिकित्सा उपचार शुरू करने के लक्ष्य के करीब लाता है । इस उपचार से परिवारों और बच्चों पर पीएफआईसी के प्रभाव को कम किया जा सकता है। बोझ। Bylvay शुरू करके, हम बच्चों को खुजली और विकास जैसे महत्वपूर्ण मापदंडों के दीर्घकालिक सुधार जैसे लक्षणों की अल्पकालिक राहत प्रदान करने की उम्मीद करते हैं ।

BYLVay की सीएचपी की सकारात्मक समीक्षा 2 नैदानिक अध्ययन (पीडीएफआईसी 1, पीडीएफआईसी 2) के आंकड़ों पर आधारित है, जो पीएफआईसी के लिए अब तक का सबसे बड़ा वैश्विक चरण 3 नैदानिक परीक्षण है।

पीडीएफआईसी-1 एक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित चरण 3 अध्ययन है, और परिणाम अमेरिका और यूरोपीय संघ की नियामक आवश्यकताओं के प्राथमिक अंत बिंदु को पूरा करते हैं: प्लेसबो के साथ तुलना में, Bylvay काफी बेहतर त्वचा खुजली (पी = 0.004) और काफी कम पित्त एसिड प्रतिक्रिया (SBA, p = 0.003), अच्छी तरह से सहन, और दस्त की बहुत कम घटना/

पीडीएफआईसी-2 एक दीर्घकालिक, ओपन-लेबल चरण 3 एक्सटेंशन अध्ययन है। डेटा Bylvay की मजबूत प्रभावकारिता की पुष्टि करता है, जिसमें यह दर्शाया गया है कि ४८ सप्ताह तक इलाज किए गए रोगियों में एसबीए लगातार और लगातार कम हो रहा है, खुजली का आकलन बेहतर, जिगर और विकास कार्यात्मक संकेतक उत्साहजनक हैं ।

इन दो अध्ययनों में, Bylvay अच्छी तरह से सहन किया गया था, और दस्त/लगातार आंत्र आंदोलनों सबसे आम उपचार से संबंधित गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल प्रतिकूल घटनाओं थे । इलाज से जुड़ी कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं हुई ।

कुल मिलाकर, इन अध्ययनों ने पहले पीएफआईसी उपचार के रूप में Bylvay की क्षमता की पुष्टि की । PFIC एक विनाशकारी बीमारी है और वर्तमान में जिगर प्रत्यारोपण सहित सर्जरी के साथ इलाज किया जाता है । Bylvay PFIC रोगियों और उनके परिवारों के लिए वास्तविक परिवर्तन लाने की क्षमता के साथ एक सुरक्षित और प्रभावी उपचार दवा है । नियामक मंजूरी मिलने के बाद, Albireo २०२१ की दूसरी छमाही में Bylvay को बाजार में लाने की योजना बना रहा है ।