Fexinidazole को US FDA द्वारा अनुमोदित किया गया है: केवल 10 दिनों के लिए दवा लेने की आवश्यकता है, Sanofi/DNDi से!

सनोफी ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने 6 साल और उससे अधिक उम्र के रोगियों और कम से कम 20 किलो वजन के रोगियों के लिए पहली पूर्ण मौखिक चिकित्सीय दवा के रूप में फेक्सिनिडाज़ोल को मंजूरी दी है। ट्रिपैनोसोमियासिस ब्रूसी गाम्बिया स्लीपिंग सिकनेस (मानव अफ्रीकी ट्रिपैनोसोमियासिस, एचएटी, मानव अफ्रीकी ट्रिपैनोसोमियासिस)। फेक्सिनिडाज़ोल एक 5-नाइट्रोइमिडाज़ोल व्युत्पन्न है, जो एक डीएनए संश्लेषण अवरोधक है और मानव अफ्रीकी ट्रिपैनोसोमियासिस (एचएटी या नींद की बीमारी) के उपचार के लिए पहली पूरी तरह से मौखिक तैयारी है।

स्लीपिंग सिकनेस एक परजीवी बीमारी है, एक घातक उपेक्षित उष्णकटिबंधीय बीमारी है जो एक संक्रमित त्से-त्से मक्खी (त्से-त्से मक्खी) के काटने से फैलती है। यह रोग मुख्य रूप से उप-सहारा अफ्रीका के सुदूर ग्रामीण क्षेत्रों में रहने वाले लोगों को प्रभावित करता है, जहां लगभग 65 मिलियन लोगों को संक्रमण का खतरा है। यदि अनुपचारित छोड़ दिया जाए, तो नींद की बीमारी लगभग हमेशा घातक होती है। नींद की बीमारी के कारण न्यूरोसाइकिएट्रिक लक्षण होते हैं, जिनमें शामिल हैं: नींद के पैटर्न का कमजोर विनाश, अनियंत्रित आक्रामकता और मनोविकृति। Sanofi के सहयोग से, विश्व स्वास्थ्य संगठन (WHO) को रिपोर्ट किए गए स्लीपिंग सिकनेस के मामलों की संख्या में 2001 और 2020 के बीच लगभग 97% की कमी आई है। DNDi, Sanofi और उनके सहयोगी यह सुनिश्चित करने के लिए प्रतिबद्ध हैं कि फेक्सिनिडाज़ोल उन सभी देशों में उपलब्ध है जहाँ सो रहे हैं रोग स्थानिक है।

हालांकि स्लीपिंग सिकनेस के लिए वर्तमान उपचार प्रभावी है, विशेष रूप से दूरदराज के क्षेत्रों में रहने वाले लोगों के लिए इंजेक्शन या इंजेक्शन और अस्पताल में भर्ती होने की आवश्यकता के कारण यह रोगियों और चिकित्सा कर्मचारियों के लिए एक भारी बोझ है।

फेक्सिनिडाज़ोल इसके लिए उपयुक्त है: ट्रिपैनोसोमा ब्रूसी गैम्बिया स्लीपिंग सिकनेस के उपचार के लिए 10-दिन, दिन में एक बार दवा के रूप में। यह सबसे आम प्रकार की नींद की बीमारी है और पश्चिम और मध्य अफ्रीका में पाई जाती है। महत्वपूर्ण रूप से, फेक्सिनिडाज़ोल पहला पूर्ण मौखिक उपचार है, जो रोग के पहले चरण (प्रारंभिक चरण) और रोग के दूसरे चरण दोनों के लिए उपयुक्त है जिसमें परजीवी रक्त-मस्तिष्क की बाधा को पार करते हैं और रोगियों में न्यूरोसाइकिएट्रिक लक्षण पैदा करते हैं। इसलिए, फेक्सिनिडाज़ोल अस्पताल में भर्ती होने की सामान्य आवश्यकता को समाप्त कर सकता है और संभावित रूप से काठ के पंचर की संख्या को कम कर सकता है।

फेक्सिनिडाज़ोल की रासायनिक संरचना

Fexinidazole एक 5-नाइट्रोइमिडाज़ोल व्युत्पन्न है, जिसे मूल रूप से 1980 के दशक में Hoechst (Sanofi' के पूर्ववर्ती) द्वारा विकसित किया गया था, लेकिन बाद में इसे रणनीतिक कारणों से छोड़ दिया गया था। गैर-लाभकारी अनुसंधान और विकास संगठन [जीजी] quot; नेगलेक्टेड डिजीज ड्रग इनिशिएटिव (डीएनडीआई) [जीजी] द्वारा एंटीपैरासिटिक गतिविधि वाले यौगिकों की खोज के दौरान, दवा को २००५ में स्विस इंस्टीट्यूट ऑफ ट्रॉपिकल और के सहयोग से निर्धारित किया गया था। सार्वजनिक स्वास्थ्य। 2009 में, DNDi ने सोनोफी के साथ सहयोग किया, जिसके पास फेक्सिनिडाज़ोल के लिए एक पेटेंट है, ताकि नींद की बीमारी के इलाज के लिए दवा पर अनुसंधान को फिर से शुरू किया जा सके। उनमें से, DNDi प्रीक्लिनिकल, क्लिनिकल और फार्मास्युटिकल विकास के लिए जिम्मेदार है, और Sanofi फार्मास्यूटिकल्स के औद्योगिक विकास, पंजीकरण, उत्पादन और बिक्री के लिए जिम्मेदार है।

फेक्सिनिडाज़ोल को डीएनडीआई के साथ एक अभिनव साझेदारी के हिस्से के रूप में विकसित किया गया था, जिसने दवा के प्रमुख नैदानिक ​​​​परीक्षण किए और कांगो लोकतांत्रिक गणराज्य (डीआरसी) और मध्य अफ्रीकी गणराज्य (सीएआर) और सनोफी सहयोग के राष्ट्रीय स्लीपिंग सिकनेस प्रोग्राम के साथ सहयोग किया।

16 नवंबर, 2018 को, यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (सीएचएमपी) ने फेक्सिनिडाज़ोल पर एक सकारात्मक वैज्ञानिक राय जारी की। डीएनडीआई द्वारा आयोजित एक नैदानिक ​​अध्ययन में, फेक्सिनिडाज़ोल ने 6 साल और उससे अधिक उम्र के बाल चिकित्सा और वयस्क रोगियों में उच्च प्रभावकारिता और सुरक्षा दिखाई और बीमारी के दोनों चरणों के लिए वजन 20 किलोग्राम था।

उल्लेखनीय है कि DNDi को FDA की मंजूरी के कारण ट्रॉपिकल डिजीज प्रायोरिटी रिव्यू वाउचर (PRV) प्राप्त हुआ है। एफडीए उष्णकटिबंधीय रोग पीआरवी परियोजना की स्थापना 2007 में उपेक्षित उष्णकटिबंधीय रोगों के लिए नए उपचारों के विकास को प्रोत्साहित करने के लिए की गई थी, जिसमें नींद की बीमारी भी शामिल है। Sanofi और DNDi PRV के किसी भी लाभ को साझा करेंगे, जिससे दोनों पक्ष नवाचार में निवेश करना जारी रखेंगे और नींद की बीमारी और अन्य उपेक्षित बीमारियों के इलाज के लिए नए उपकरणों तक पहुंच सुनिश्चित करेंगे। डब्ल्यूएचओ के साथ अपने दीर्घकालिक सहयोग के हिस्से के रूप में, सनोफी ने प्रभावित देशों को वितरण के लिए डब्ल्यूएचओ को मुफ्त दवा उपलब्ध कराने का वादा किया।

डीएनडीआई के कार्यकारी निदेशक डॉ बर्नार्ड पेकॉल ने कहा: "पहली पंक्ति के चिकित्सकों के लिए, नींद की बीमारी के लिए एक सरल, पूरी तरह से मौखिक उपचार अब एक सपने के सच होने जैसा है। दवा हमारे और सनोफी और नींद की बीमारी से गंभीर रूप से प्रभावित देशों के बीच एक अध्ययन है। सनोफी के साथ हमारी दीर्घकालिक साझेदारी में इस नवीनतम मील के पत्थर पर हमें गर्व है। [जीजी] उद्धरण;

सनोफी के वैश्विक स्वास्थ्य विभाग के वरिष्ठ उपाध्यक्ष ल्यूक कुयकेन्स ने कहा: "यह एफडीए अनुमोदन नींद की बीमारी को रोकने के लिए सनोफी की दीर्घकालिक प्रतिबद्धता में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। बीस साल पहले, कंपनी और डब्ल्यूएचओ ने एक महत्वाकांक्षी समझौता किया था। उपेक्षित उष्णकटिबंधीय रोगों से लड़ने के लिए साझेदारी। यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) द्वारा 2018 के अंत में सकारात्मक वैज्ञानिक राय जारी करने के बाद, एफडीए की मंजूरी बीमारी के निरंतर उन्मूलन का समर्थन करने के प्रयासों को मजबूत करने में एक महत्वपूर्ण कदम है।