फिनटेपला (फेनफ्लुमरीन) को यूरोपीय संघ द्वारा 2 साल की उम्र में ड्रावेट सिंड्रोम के रोगियों के इलाज के लिए मंजूरी दी ≥ है!

Zogenix एक दवा कंपनी दुर्लभ रोगों के इलाज के लिए दवाओं के विकास के लिए समर्पित है। हाल ही में कंपनी ने घोषणा की थी कि यूरोपीय आयोग (ईसी) ने ड्रावेट सिंड्रोम हमले से जुड़े मिर्गी के इलाज के लिए 2 साल की उम्र के मरीजों के लिए अन्य मिर्गी रोधी दवाओं के लिए एक ऐड-ऑन थेरेपी के रूप ≥ में फिनटेपला (फेनफ्लुरमिन) मौखिक समाधान को मंजूरी दे दी है ।

अमेरिका में ड्रावेट सिंड्रोम से जुड़े मिर्गी के इलाज के लिए ≥2 साल की उम्र के मरीजों के लिए फिनटेपला को इस साल जून में मंजूरी दी गई थी । प्राथमिकता समीक्षा प्रक्रिया के माध्यम से दवा को मंजूरी दी गई थी। इससे पहले, एफडीए Fintepla अनाथ दवा पदनाम (ODD) और सफलता दवा पदनाम (BTD) Dravet सिंड्रोम से संबंधित मिर्गी के इलाज के लिए प्रदान की थी ।

ड्रावेट सिंड्रोम एक दुर्लभ प्रकार का आजीवन मिर्गी है जो बचपन में शुरू होता है और गंभीर असभ्य दौरे, लगातार चिकित्सा आपात स्थिति, गंभीर संज्ञानात्मक और व्यवहार हानि, और अचानक अप्रत्याशित मौत (SUDEP) का खतरा बढ़ जाता है। ड्रावेट सिंड्रोम के कई रोगियों को एक या अधिक वर्तमान में उपलब्ध मिर्गी रोधी दवाएं लेते समय भी लगातार गंभीर दौरे का अनुभव होता है। दौरे की आवृत्ति को कम करना ड्रावेट सिंड्रोम के साथ सभी बच्चों के इलाज में पहला और सबसे महत्वपूर्ण कदम है।

फिनटप्ले कम खुराक फेनफ्लुमरीन का एक तरल निर्माण है, जो सेरोटोनिन रिसेप्टर और सिग्मा-1 रिसेप्टर की गतिविधि को विनियमित करके दौरे की आवृत्ति को कम कर सकता है (संदर्भ देखें: फेनफ्लुरमिन सेरोटोनिन 5HT2A और टाइप 1 सिग्मा रिसेप्टर्स में अपनी मिश्रित गतिविधि के माध्यम से एनएमडीए रिसेप्टर-मध्यस्थता बरामदगी को कम करता है)। इस दवा का अन्य एंटीकोनवुल्सेंट से एक अलग औषधीय प्रभाव पड़ता है। दो प्लेसबो नियंत्रित चरण III नैदानिक परीक्षणों के आंकड़ों से पता चला है कि जिन रोगियों की बरामदगी अन्य दवाओं द्वारा पर्याप्त रूप से नियंत्रित नहीं थी, फिनटेपला ने प्लेसबो की तुलना में दौरे की आवृत्ति को काफी कम कर दिया ।

फेनफ्लुरमिन-आणविक संरचना (चित्र स्रोत: Wikipedia.org)

यूरोपीय संघ की मंजूरी 2 यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित चरण III नैदानिक परीक्षणों (2-18 वर्ष की आयु के रोगियों में आयोजित, क्रमशः लैंसेट और जामा न्यूरोलॉजी में प्रकाशित परिणामों के साथ) के डेटा पर आधारित है, और एक दीर्घकालिक ओपन लेबल एक्सटेंशन परीक्षण (कई रोगियों को 3 साल तक के लिए फिनटेपल उपचार प्राप्त) अंतरिम विश्लेषण डेटा । परिणामों से पता चला है कि अध्ययन रोगियों में जो एक या एक से अधिक एंटीपापिप्टिक दवाओं है कि पर्याप्त रूप से बरामदगी को नियंत्रित नहीं कर सकता है, मौजूदा उपचार योजना के आधार पर, Fintepla काफी मासिक आक्षेप बरामदगी (आक्षेप बरामदगी) placebo के साथ तुलना में कम । बरामदगी, सीएस) आवृत्ति। इसके अलावा, अध्ययन रोगियों के अधिकांश Fintepla उपचार शुरू करने के 3-4 सप्ताह के भीतर जवाब दिया, और उपचार की अवधि के दौरान लगातार परिणाम बनाए रखा ।

इन अध्ययनों में, सबसे आम प्रतिकूल घटनाओं में शामिल हैं: दस्त, बुखार, थकान, ऊपरी श्वसन तंत्र संक्रमण, सुस्ती, और ब्रोंकाइटिस। किसी भी रोगी ने वाल्वुलर हृदय रोग या फेफड़े के उच्च रक्तचाप सहित किसी भी प्रतिकूल हृदय की घटनाओं का अनुभव नहीं किया।

ड्रावेट सिंड्रोम के अलावा, ज़ोगेनिक्स लेनोक्स-गैस्टॉट सिंड्रोम (एलजीएस) से जुड़े दौरे के उपचार के लिए फिनटेपला भी विकसित कर रहा है। ड्रावेट सिंड्रोम और एलजीएस दो दुर्लभ और अक्सर भयावह बचपन मिर्गी हैं। उनके पास शुरुआती शुरुआत, विभिन्न प्रकार के दौरे, उच्च जब्ती आवृत्ति, बुद्धि की गंभीर हानि और उपचार में कठिनाई की विशेषताएं हैं।