फरवरी 2021 में, दुनिया के 7 नए ड्रग्स का पहला बैच, चौथा CAR-T थेरेपी Breyanzi एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था

योदु के वैश्विक दवा डेटाबेस के अनुसार, फरवरी 2021 में, दुनिया में पहली बार विपणन के लिए 7 नई दवाओं को मंजूरी दी गई थी, जिनमें से सभी को एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था। उनमें से, 5 नए आणविक निकाय हैं, एक एंटीबॉडी और एक सेल थेरेपी।

दुनिया का&का चौथा सीएआर-टी थेरेपी लिस्कोबैटागेन मारेलुसेल (व्यापार नाम: ब्रायनज़ी)

नई लिम्फोमा दवा Umbralisib (व्यापार नाम: Ukoniq)

Trilaciclib, कीमोथेरेपी में अस्थि मज्जा संरक्षण के लिए एक नई दवा (व्यापार नाम: COSELA)

नई लिपिड कम करने वाली दवा एविनाकुमाब (व्यापार नाम: EVKEEZA)

कासिमेरसेन, ड्यूचेन जीजी की प्रगतिशील पेशी अपविकास (व्यापार नाम: Amysys 45) के लिए एक नई दवा।

मोलिब्डेनम कोफ़ेक्टर की कमी के लिए एक नई दवा A: फ़ोसडेनोप्टेरिन (व्यापार नाम: Nulibry)

मायलोमा के लिए नई चिकित्सा (पेप्टाइड-संयुग्मित दवा) Melflufen (व्यापार नाम: Pepaxto)

01 लिसोकेबटैगिन मारेलुसेल

लिसोकाबैटेगिन मारेलुसेल (ब्रेयज़ी) एक सीडी 19-लक्षित निरोधात्मक काइमरिक एंटीजन रिसेप्टर (आईसीएआर) टी सेल थेरेपी है जिसे बीएमएस द्वारा विकसित किया गया है और वयस्क रोगियों में उपयोग के लिए स्वीकृत / अपवर्तक फैलाना बड़े बी-सेल लिंफोमा (डीएलबीसीएल) उपचार है।

ब्रायनजी दुनिया की चौथी स्वीकृत सीएआर-टी थेरेपी है। इससे पहले, यह एफडीए, पुनर्योजी चिकित्सा उन्नत चिकित्सा पदनाम (आरएमएटी), बड़े बी-सेल लिंफोमा, और कूपिक केंद्र लिंफोमा को फैलाने के लिए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम दिया गया है। प्राथमिक मीडियास्टिनल बी-सेल लिंफोमा और मेंटल सेल लिंफोमा के लिए 4 अनाथ दवा योग्यता। विशेष सुविधा यह है कि चिकित्सा में सीडी 8 पॉजिटिव और सीडी 4 पॉजिटिव टी कोशिकाओं (1: 1) के अनुपात को प्रभावी ढंग से नियंत्रित किया जा सकता है, ताकि सेल थेरेपी के दुष्प्रभावों को बेहतर ढंग से नियंत्रित किया जा सके।

02Umbralisib

Umbralisib को TG Therapeutics द्वारा विकसित किया गया था और यह उन रोगियों के इलाज के लिए स्वीकृत है, जिनमें अपक्षयी / दुर्दम्य ज़ोन लिम्फोमा (MZL) हैं, जो पहले कम से कम एक एंटी-सीडी 20-आधारित थेरेपी प्राप्त कर चुके हैं, साथ ही साथ रिफ़्लैप्ड / अपवर्तक मरीज़ भी हैं जिन्हें कम से कम प्राप्त हुआ है। कूपिक लिंफोमा (FL) के साथ अतीत के वयस्क रोगियों में तीसरी पंक्ति प्रणालीगत चिकित्सा।

Umbralisib पहली अनुमोदित मौखिक PI3K C / CK1itor अवरोधक है। इसने पूर्व में यूएस एफडीए द्वारा दी गई फास्ट ट्रैक योग्यता, अनाथ दवा योग्यता, प्राथमिकता समीक्षा योग्यता और सफलता चिकित्सा पदनाम प्राप्त किया है।

03 ट्राईलिसिलिब

Trilaciclib एक छोटा-अभिनय और प्रतिवर्ती CDK4 / 6 अवरोधक है जिसे G1 थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित किया गया है। यह छोटे सेल फेफड़ों के कैंसर के प्रसार के साथ वयस्क रोगियों में कीमोथेरेपी के कारण अस्थि मज्जा दमन को रोकने के लिए अनुमोदित है।

Trilaciclib दुनिया का पहला और एकमात्र उत्पाद है जो कि अस्थि मज्जा और प्रतिरक्षा प्रणाली की सुरक्षा के लिए कीमोथेरेपी के दौरान रोगनिरोधी रूप से प्रशासित किया जाता है। यह एक व्यापक रोगी आबादी को कवर करने के लिए बुनियादी कीमोथेरेपी विधियों के पूरक के रूप में उपयोग किए जाने की उम्मीद है।

अगस्त 2020 में, Simcere Pharmaceuticals G1 के साथ एक विशेष लाइसेंस समझौते पर पहुंचा, और ग्रेटर चीन क्षेत्र में सभी संकेतों के लिए त्रिलैसिकलिब के विकास और व्यावसायीकरण अधिकार प्राप्त किए।

04 ईविनकुमब

Evinacumab को Regeneron द्वारा विकसित किया गया था और इसे 12 साल और उससे अधिक उम्र के बच्चों के इलाज के लिए मंजूरी दे दी गई है और पारिवारिक या उच्च रक्तचाप से ग्रस्त हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया (HoFH) है।

Evinacumab एक पूरी तरह से मानव IgG4oc मोनोक्लोनल एंटीबॉडी है जो एंजियोपोइटिन-जैसे प्रोटीन 3 (ANGPTL3) को लक्षित करता है। यह एक नए तंत्र के साथ एक लिपिड-कम करने वाली दवा है जो अप्रत्यक्ष रूप से ANGPTL3 को रोककर शरीर में वसा के क्षरण को तेज करता है। इससे पहले, यह एफडीए द्वारा दी गई अनाथ दवा योग्यता, प्राथमिकता समीक्षा योग्यता और सफलता चिकित्सा पदनाम प्राप्त कर चुका है, और विपणन किए जाने वाला पहला ANGPTL3 अवरोधक है।

05 कासिमर्सन

कैसिमर्सन एक एंटीसेन्स ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड थेरेपी है, जो डिस्ट्रोग्लाइकन को लक्षित करता है। इसे सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित किया गया था और इसे जीन म्यूटेशन एक्सॉन 45 स्किपिंग के साथ ड्यूकेन जीजी के प्रगतिशील पेशी डिस्ट्रोफी के इलाज के लिए अनुमोदित किया गया था। यह आनुवंशिक रूप से उत्परिवर्तित DMD रोगियों के लिए अनुमोदित पहली दवा है।

कैसिमर्सन को इस बार त्वरित अनुमोदन चैनल का उपयोग करने की मंजूरी दी गई थी। एफडीए द्वारा दी गई फास्ट-ट्रैक योग्यता, प्राथमिकता समीक्षा योग्यता और अनाथ दवा योग्यता को दवा ने प्राप्त किया है।

06 फ़ोसडोनोप्टेरिन

फोसडेनोप्टेरिन को उत्पत्ति बायोसाइंसेस द्वारा विकसित किया गया था और टाइप ए मोलिब्डेनम कॉफ़ेक्टर की कमी (MoCD) के कारण मृत्यु के जोखिम को कम करने के लिए अनुमोदित किया गया था। यह पहला एओसीडी प्रकार के उपचार के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित अभिनव उपचार है, और इसे एफडीए द्वारा एक सफल थेरेपी पदनाम दिया गया है दुर्लभ बाल चिकित्सा रोगों के अनुमोदन के साथ, उत्पत्ति को 100 से अधिक की प्राथमिकता समीक्षा वाउचर से भी सम्मानित किया गया है। FDA द्वारा जारी किया गया मिलियन।

टाइप ए एमसीडी मोलिब्डेनम कॉफैक्टोर संश्लेषण के रुकावट के कारण एक ऑटोसोमल रिसेसिव इनहेरिटेड बीमारी है, जो अत्यंत दुर्लभ है। रोगी आमतौर पर गंभीर एन्सेफैलोपैथी और अट्रैक्टिव बरामदगी के साथ शिशुओं होते हैं, उच्च मृत्यु दर और 4 साल की औसत जीवित रहने के समय के साथ। पहले, एकमात्र उपचार विकल्प रोग के कारण होने वाली जटिलताओं के लिए सहायक देखभाल और उपचार था।

फोसडोनोप्टेरिन एक सब्सट्रेट रिप्लेसमेंट थेरेपी है जो cPMP को प्रतिस्थापित कर सकता है और मोलिब्डेनम कॉफ़ेक्टर संश्लेषण कदम को जारी रखने की अनुमति देता है। यह सल्फाइट्स को खत्म करते हुए, केंद्रीय तंत्रिका तंत्र के लक्षणों को कम करने, और फिर टाइप ए एमसीडी के रोगियों की मृत्यु दर को कम करते हुए मोलिब्डेनम कोफ़ेक्टर-निर्भर एंजाइमों को सक्रिय करता है।

07Melflufen

Melflufen (Melphalan flufenamide के रूप में भी जाना जाता है) Oncopeptides द्वारा विकसित किया गया था। 26 फरवरी को, एफडीए ने वयस्क रोगियों के उपचार के लिए डेक्सामेथासोन के साथ संयोजन में इसके उपयोग को मंजूरी दे दी, जिसमें अपक्षय / दुर्दम्य मल्टीपल मायलोमा (एमएम) था। यह एफडीए द्वारा अनुमोदित पहली एंटी-कैंसर पेप्टाइड संयुग्मन दवा है। इसे पहले एफडीए द्वारा प्राथमिकता की समीक्षा और अनाथ दवा का दर्जा दिया गया है।

यह अनुमोदन निर्णायक चरण 2 नैदानिक ​​परीक्षण HORIZON के परिणामों पर आधारित है। इस क्लिनिकल परीक्षण में, रिलेटेड / रिफ्रेक्ट्री एमएम वाले 157 रोगियों को पेपैक्सो और डेक्सामेथासोन संयोजन चिकित्सा प्राप्त हुई। परीक्षण के परिणामों से पता चला है कि संयोजन चिकित्सा 23.7% की समग्र छूट की दर पर पहुंच गई, और छूट की औसत अवधि 4.2 महीने थी।

Melflufen एक&उद्धरण है, प्रथम श्रेणी में&उद्धरण; पेप्टाइड-संयुग्मित दवा। यह Oncopeptides&# 39 का उपयोग करता है; मालिकाना पेप्टाइड-दवा संयुग्म (पीडीसी) प्लेटफॉर्म एमिनोपेप्टिडेस को लक्षित करने वाले पेप्टाइड्स के साथ एल्काइलेटिंग एजेंट फेलफैन को युगल करने के लिए। साथ में। Melflufen को एमएम कोशिकाओं द्वारा इसकी लिपोफिलिसिटी के कारण जल्दी से ले जाया जा सकता है, और फिर पेप्टिडेस इंट्रासेल्युलर द्वारा तेजी से हाइड्रोलाइज किया जाता है, जिससे एक हाइड्रोफिलिक एल्केलाइजिंग एजेंट जारी होता है।

Aminopeptidase ट्यूमर कोशिकाओं में अतिरंजित है, विशेष रूप से उन्नत कैंसर या उच्च उत्परिवर्तन परिसरों के साथ ट्यूमर में। इन विट्रो प्रयोगों में, Melflufen कोशिकाओं में एल्काइलेटिंग एजेंट की एकाग्रता को बढ़ा सकता है, और एमएम कोशिकाओं को मारने की क्षमता एल्काइलेटिंग एजेंट की तुलना में 50 गुना अधिक है।