जकावी/जकाफी स्टेरॉयड रेफ्रेक्ट्री क्रॉनिक ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट डिजीज (जीवीएचडी) के इलाज में कारगर है!--1/2

नोवार्टिस और उसके साथी इंसीटे ने हाल ही में संयुक्त रूप से मौखिक JAK1 / 2 अवरोधक जकावी / जकाफी के प्रमुख चरण 3 REACH3 अध्ययन (NCT03112603) के सकारात्मक परिणामों के मूल्यांकन की घोषणा की।रक्सोलिटिनिब) स्टेरॉयड-दुर्दम्य क्रोनिक ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (जीवीएचडी) के उपचार में इसे शीर्ष अंतरराष्ट्रीय चिकित्सा पत्रिका [जीजी] में प्रकाशित किया गया है; न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन [जीजी] quot; (एनईजेएम), लेख के शीर्षक के साथ: ग्लूकोकॉर्टीकॉइड-रिफ्रेक्ट्री क्रॉनिक ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट डिजीज के लिए रुक्सोलिटिनिब।

REACH3 नोवार्टिस और इंसीटे द्वारा संयुक्त रूप से प्रायोजित है। यह उन बच्चों के लिए एक यादृच्छिक, ओपन-लेबल, बहु-केंद्र चरण 3 अध्ययन है, जिन्होंने एलोजेनिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण प्राप्त करने के बाद स्टेरॉयड-दुर्दम्य या स्टेरॉयड-निर्भर क्रोनिक ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (जीवीएचडी) विकसित किया है। (≥12 वर्ष पुराना) और वयस्क रोगी। डेटा से पता चलता है कि सर्वोत्तम उपलब्ध थेरेपी (बीएटी) की तुलना में, रक्सोलिटिनिब स्टेरॉयड-दुर्दम्य / निर्भर क्रोनिक जीवीएचडी वाले रोगियों के पूर्वानुमान में काफी सुधार करता है, जिसमें विफलता-मुक्त अस्तित्व (एफएफएस) और रोगी-रिपोर्ट किए गए लक्षणों में सुधार शामिल है। नए उपसमूह विश्लेषण से पता चला है कि उपचार के 24 वें सप्ताह में, रक्सोलिटिनिब ने बैट की तुलना में सभी प्रमुख उपसमूहों (बेसलाइन अंग भागीदारी सहित) में उच्च समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर) दिखाई।

क्रोनिक जीवीएचडी एक जानलेवा बीमारी है। यह स्टेम सेल प्रत्यारोपण की एक दीर्घकालिक जटिलता है जो कई अंगों को प्रभावित कर सकती है। प्रथम-पंक्ति स्टेरॉयड उपचार प्राप्त करने वाले लगभग आधे रोगियों में स्टेरॉयड दुर्दम्य/निर्भरता विकसित होगी। यह उल्लेखनीय है कि ruxolitinib बड़े पैमाने पर यादृच्छिक नैदानिक ​​​​परीक्षणों में स्टेरॉयड-दुर्दम्य / निर्भर क्रोनिक जीवीएचडी के उपचार में प्रभावकारिता दिखाने वाली पहली दवा है।

रक्सोलिटिनिबसंयुक्त राज्य अमेरिका (व्यापार नाम जकाफी) में इंसीटे द्वारा बेचा जाने वाला एक अग्रणी JAK1/JAK2 अवरोधक है, और नोवार्टिस इसे संयुक्त राज्य अमेरिका (व्यापार नाम जकावी) के बाहर बेचने के लिए अधिकृत है। REACH3 अध्ययन के परिणामों के अनुसार, Incyte ने बच्चों (≥12 वर्ष की आयु) और स्टेरॉयड-दुर्दम्य जीवीएचडी वाले वयस्क रोगियों के इलाज के लिए जकाफी से यूएस एफडीए को एक पूरक नई दवा आवेदन (एसएनडीए) प्रस्तुत किया है। वर्तमान में, यह sNDA FDA समीक्षा के दौर से गुजर रहा है, और लक्ष्य कार्रवाई की तारीख २२ सितंबर, २०२१ है। नोवार्टिस के लिए, संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर तीव्र और जीर्ण जीवीएचडी के उपचार के लिए जकावी के लिए नियामक प्रस्तुतियाँ प्रगति पर हैं।

जर्मनी के फ्रीबर्ग के यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल के हेमटोलॉजी, ऑन्कोलॉजी और स्टेम सेल ट्रांसप्लांटेशन विभाग के डॉ रॉबर्ट ज़ीज़र ने कहा: "जीवीएचडी वाले मरीज़ शरीर के विभिन्न अंगों में गंभीर और जीवन-धमकी देने वाले लक्षणों का अनुभव करते हैं, जिससे रोग को और अधिक कठिन बना दिया जाता है। खराब रोग का इलाज और वृद्धि करता है। REACH3 अध्ययन के इन नए परिणामों के माध्यम से, हम इसके चिकित्सीय लाभों को अधिक स्पष्ट रूप से देख सकते हैंरक्सोलिटिनिबपुराने जीवीएचडी वाले रोगियों में देखभाल के संभावित नए मानक के रूप में जो पहली पंक्ति के स्टेरॉयड का जवाब नहीं देते हैं। [जीजी] उद्धरण;