कापोसी का सरकोमा (केएस) हैवीवेट: 20 वर्षों में केवल ओरल और पहली नई दवा, ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब पॉमालिस्ट (पोमलीडोमाइड) संयुक्त राज्य द्वारा स्वीकृत!

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब (बीएमएस) ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने पोमालिस्ट (पोमिडोलोमाइड) को मंजूरी दे दी है, जो कि कापोसी सार्कोमा (कापोसी सार्कोमा), केएस) रोगियों के इलाज के लिए एंटी-ट्यूमर गतिविधि के साथ एक इम्युनोमोड्यूलेटर है। विशेष रूप से: ({{2}}}) एड्स से संबंधित कपोसी सार्कोमा के रोगी जिनकी बीमारी में अत्यधिक प्रभावी एंटीरेट्रोवाइरल दवाओं (HAART) के लिए प्रतिरोध विकसित हो गया है; (2) एचआईवी-नकारात्मक कपोसी सार्कोमा के रोगी

यह उल्लेखनीय है कि पॉम्पीस्ट एकमात्र और पहली नई चिकित्सीय दवा है, जो कि कपोसी जीजी # 39; sarcoma (KS) से अधिक 20 वर्षों के उपचार के लिए स्वीकृत है। यह बताया जाना चाहिए कि एड्स से संबंधित कपोसी जीजी # 39 के रोगियों को डॉक्टर जीजी # 39 की सिफारिशों के अनुसार एचआईवी के इलाज के लिए HAART का उपयोग करना जारी रखना चाहिए।

उपरोक्त कपोसी जीजी # 39; सार्कोमा संकेत के उपचार के लिए पोमालिस्ट ने एफडीए जीजी # 39 प्राप्त किया, त्वरित मंजूरी, सफलता दवा योग्यता (बीटीडी), अनाथ दवा योग्यता (ओडीडी)। यह त्वरित अनुमोदन चरण I / II ओपन-लेबल, एकल-हाथ नैदानिक ​​परीक्षण (12-C-0047) से कुल प्रतिक्रिया दर (ORR) डेटा पर आधारित है। इन संकेतों के लिए निरंतर अनुमोदन पुष्टिकरण परीक्षणों में नैदानिक ​​लाभों के सत्यापन और विवरण पर निर्भर करेगा।

कपोसी जीजी # 39; s सारकोमा एक दुर्लभ कैंसर है, जो आमतौर पर त्वचा के घावों के रूप में प्रकट होता है, लेकिन यह फेफड़े, लिम्फ नोड्स और पाचन तंत्र सहित शरीर के कई अन्य भागों में भी विकसित हो सकता है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, इस बीमारी की वार्षिक घटना प्रति मिलियन 6 भागों की है, और यह मुख्य रूप से कम प्रतिरक्षा समारोह वाले लोगों को प्रभावित करती है। पोमालिस्ट एक मौखिक दवा है और कापोसी जीजी # {0 0}; sarcoma से अधिक 20 वर्षों के रोगियों के उपचार के लिए अनुमोदित पहला नया उपचार है।

ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब में वैश्विक चिकित्सा मामलों के उपाध्यक्ष डायने मैकडॉवेल ने कहा: जीजी रैंक; कपोसी जीजी के साथ रोगियों 39, sarcoma का पिछले 20 वर्षों में अपनी बीमारी पर थोड़ा नियंत्रण है। हमें खुशी है कि इस दुर्लभ बीमारी क्षेत्र में पोमालिस्ट पर आगे के शोध ने हमें रोगियों को बहुत जरूरी मौखिक उपचार के विकल्प उपलब्ध कराने में सक्षम बनाया है। जीजी उद्धरण;

नेशनल कैंसर इंस्टीट्यूट (NCI) के कैंसर रिसर्च सेंटर (CCR) में एचआईवी और एड्स की महामारियों के प्रभाग के निदेशक रॉबर्ट यारचन ने कहा, जीजी का उद्धरण; पोमालिस्ट ने कपोसी जीजी # {0} के रोगियों में सकारात्मक परिणाम दिखाया; }; sarcoma, उनकी एचआईवी स्थिति की परवाह किए बिना। इसके अलावा, दवा भी साइटोक्सिक कीमोथेरेपी दवाओं से अलग कार्रवाई के एक तंत्र के साथ एक मौखिक थेरेपी प्रदान करती है जो आमतौर पर कापोसी जीजी # 39 के सरकोमा के इलाज के लिए उपयोग की जाती है। जीजी उद्धरण;

जैसा कि पर्चे की जानकारी के ब्लैक बॉक्स चेतावनी में कहा गया है, पोमालिस्ट भ्रूण को नुकसान पहुंचा सकता है और गर्भवती महिलाओं के लिए निषिद्ध है। Pomalyst केवल Pomalyst REMS®, एक प्रतिबंधित वितरण योजना के माध्यम से उपलब्ध है। पोमालिस्ट प्राप्त करने वाले रोगियों में, गहरी शिरा घनास्त्रता, फुफ्फुसीय अन्त: शल्यता, मायोकार्डियल रोधगलन, और स्ट्रोक हो सकता है, और थ्रोम्बोप्रोफिलैक्सिस दिया जाना चाहिए।

यह अनुमोदन एक ओपन-लेबल, सिंगल-आर्म चरण I / II अध्ययन 12-C-0047 से डेटा पर आधारित है। अध्ययन ने एचआईवी पॉजिटिव और एचआईवी-नकारात्मक रोगसूचक कपोसी जीजी # 39 में पोमालिस्ट की सुरक्षा, फार्माकोकाइनेटिक्स, और प्रभावकारिता का मूल्यांकन किया, जिनमें से सारकोमा के रोगियों में से अधिकांश को उन्नत बीमारी है।

इस परीक्षण का संचालन रॉबर्ट यारचो के नेतृत्व में एक टीम ने सहयोगात्मक अनुसंधान और विकास समझौते (CRADA) के तहत किया था। कुल 28 रोगियों (18 एचआईवी पॉजिटिव और 10 नकारात्मक) 5 मिलीग्राम की एक खुराक पर पोमालिस्ट प्राप्त किया और इसे {{5} के लिए दिन में एक बार मौखिक रूप से लिया। } चक्र ( 28 दिनों का एक चक्र) रोग बढ़ने या अस्वीकार्य विषाक्तता तक। परीक्षण ने रोगसूचक फेफड़े या आंत कापोजी जीजी # 39 के साथ रोगियों को बाहर रखा, शिरापरक या धमनी थ्रोम्बोम्बोलिज़्म का इतिहास, और रोगनिरोधी रोग। उपचार के पूरे पाठ्यक्रम के दौरान, रोगी को एस्पिरिन 81 मिलीग्राम थ्रोम्बोप्रोफिलैक्सिस दिन में एक बार मिलता है। पहली दीक्षा के उपचार की दीक्षा से औसत समय 1 8 महीने (0.9-7। 6) था।

अध्ययन का प्राथमिक समापन बिंदु समग्र प्रतिक्रिया दर (ओआरआर था, जिसमें पूर्ण प्रतिक्रिया [सीआर], नैदानिक ​​पूर्ण प्रतिक्रिया [सीसीआर], आंशिक प्रतिक्रिया [पीआर]) शामिल है, जिसे जांचकर्ता द्वारा एड्स नैदानिक ​​की कैंसर समिति के अनुसार जांच की गई थी कपोसी के खिलाफ परीक्षण समूह (ACTG) सरकोमा प्रतिक्रिया मानदंडों का मूल्यांकन किया गया था।

आंकड़ों से पता चला कि सभी रोगियों में, ORR 71% ({1}} / 28; 95% CI: {4}}, {{5 }}), जिनमें से {{6}}% (4 / 28) रोगियों ने CR और 57% ({10}} / {{2} प्राप्त किए। }) रोगियों ने पीआर हासिल किया। सभी रोगियों के लिए छूट (DOR) की औसत अवधि 12 थी। 1 महीने (95% CI: 7} 6, 16। । 8)। इसके अलावा, छूट के रोगियों के बीच, 50% रोगियों ने पोमालिस्ट उपचार के 12 महीनों के दौरान छूट को बनाए रखा।

प्रयोगशाला असामान्यताओं सहित सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रिया ({30%) निरपेक्ष न्यूट्रोफिल या श्वेत रक्त कोशिका की संख्या में कमी, क्रिएटिनिन या ग्लूकोज, दाने, कब्ज, थकान, हीमोग्लोबिन, प्लेटलेट्स, फॉस्फेट, एल्बुमिन या कैल्शियम में कमी आई है, वृद्धि हुई ALT, मतली और दस्त। 11% (3 / 28) रोगियों को स्थायी रूप से प्रतिकूल प्रतिक्रियाओं के कारण बंद कर दिया गया था। कोई नया सुरक्षा संकेत नहीं मिला। Kaposi&# 3 9; s sarcoma में, पोमालिस्ट की सुरक्षा अनुमोदित संकेतों में ज्ञात पोमालिस्ट की सुरक्षा के अनुरूप है।

कपोसी सरकोमा (Kaposi sarcoma, KS) एक दुर्लभ कैंसर है, जिसे आमतौर पर त्वचा के घावों के रूप में प्रकट किया जाता है, लेकिन यह शरीर के कई अन्य भागों में भी विकसित हो सकता है, जिसमें फेफड़े, लिम्फ नोड्स और पाचन तंत्र शामिल हैं। Kaposi' s sarcoma Kaposi&# {0 0}; s sarcoma- संबंधित दाद वायरस (KSHV, जिसे मानव हर्पीस वायरस के प्रकार के रूप में भी जाना जाता है {3}} [HHV-8] के कारण होता है; , और आमतौर पर एचआईवी-संक्रमित लोगों में समझौता प्रतिरक्षा समारोह के साथ देखा जाता है।

यद्यपि एंटीरेट्रोवायरल थेरेपी (कार्ट या HAART) के संयुक्त उपयोग ने संयुक्त राज्य अमेरिका में कापोसी जीजी # 39 की घटना को कम कर दिया है, यह बीमारी अभी भी प्रति मिलियन 6 मामलों की दर से होती है। लोग। Kaposi' sarcoma दुनिया में कम एड्स के उपचार वाले क्षेत्रों में अधिक आम है। उप-सहारा अफ्रीका और अन्य क्षेत्रों में, अधिक लोग कापोसी जीजी # 39; s- सरकोमा से जुड़े हर्पीज वायरस (केएसएचवी) से संक्रमित हैं, जो कुछ देशों के ट्यूमर में पुरुषों में सबसे आम है।

एंटी-ट्यूमर गतिविधि के साथ पोमालिस्ट एक इम्युनोमोड्यूलेटर है। दवा एक थैलिडोमाइड एनालॉग है जिसे वयस्क रोगियों के उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है: (1) मल्टीपल मायलोमा (एमएम) के उपचार के लिए डेक्सामेथासोन के साथ संयुक्त, विशेष रूप से, वे रोगी जो पहले कम से कम {{{{ 4}}}} उपचार (लेनिलेडोमाइड और प्रोटियाज़ोम इनहिबिटर सहित), अंतिम चिकित्सा के दौरान या उपचार पूरा होने के बाद 60 दिनों के भीतर रोग प्रगति को दिखाया; (2}) कपोसी जीजी # 39; sarcoma (KS) के रोगी, विशेष रूप से एड्स से संबंधित केएस रोगी और एचआईवी-नकारात्मक केएस रोगी जो HAART उपचार में विफल रहे।