Ocaliva (OCA, Obeticholic Acid) को संयुक्त राज्य अमेरिका में तीसरी बार स्थगित कर दिया गया, और इंटरसेप्ट की अग्रणी स्थिति शेष रह गई!

इंटरसेप्ट फार्मा एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो प्रगतिशील, गैर-वायरल यकृत रोगों के उपचार के लिए उपन्यास चिकित्सा के विकास और व्यावसायीकरण पर केंद्रित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि, पिछले हफ्ते पहले चर्चा के आधार पर, यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने कंपनी को सूचित किया है कि उसकी सलाहकार समिति की बैठक (AdCom), जो जून 9, {{के लिए अस्थायी रूप से निर्धारित है। 2}}, को स्थगित कर दिया गया है, बैठक की सामग्री में&# 39 कंपनी शामिल है, लिवर फाइब्रोसिस के कारण नॉन-अल्कोहलिक स्टैटोफाइटिस (NASH) के उपचार के लिए Ocaliva (obeticholic acid, OCA, obeticholic acid)। नई दवा आवेदन (एनडीए)। समाचार जारी होने के बाद, इंटरसेप्ट जीजी # 39; एस शेयर की कीमत गिर गई 15%।

एफडीए को अतिरिक्त डेटा की समीक्षा करने की आवश्यकता के कारण देरी हुई थी, जिसे कंपनी ने इस सप्ताह प्रस्तुत करने की योजना बनाई है। FDA ने संकेत दिया है कि वह निकट भविष्य में एक नई AdCom तारीख स्थापित करेगा। इंटरसेप्ट अब यह अनुमान लगाता है कि एनडीए की एफडीए की समीक्षा जून की लक्ष्य कार्रवाई की तारीख को पार कर जाएगी 26, 2020 जीजी उद्धरण में; प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस अधिनियम (पीडीयूएफए) जीजी उद्धरण ;।

नवंबर 2019 के अंत में, FDA ने Ocaliva&# 39 स्वीकार किया, NDA को प्राथमिकता दी और समीक्षा की। एनडीए आवेदन गैर-अल्कोहल स्टीटोहेपेटाइटिस (एनएएसएच) के कारण होने वाले फाइब्रोसिस के इलाज के लिए ओकलावा को मंजूरी देता है। उस समय, FDA ने 26, 2020 की PDUFA लक्ष्य तिथि निर्धारित की थी।

उल्लेखनीय है कि यह विलंब पहली बार नहीं हुआ है। वास्तव में, इसे 2 पहले स्थगित कर दिया गया है। पहली बार दिसंबर के मध्य में 2019 था। इंटरसेप्ट ने घोषणा की कि एफडीए ने कंपनी को सूचित किया था कि उसने AdCom बैठक के अस्थायी समय को अप्रैल 22, 2020 पर स्थगित कर दिया है, और PDUFA लक्ष्य तिथि को तदनुसार बढ़ाया जाएगा। दूसरी बार मार्च के अंत में 2020 था, इंटरसेप्ट ने एक बार फिर घोषणा की कि नए कोरोनोवायरस निमोनिया (COVID-19) महामारी के कारण FDA ने जून 9 तक AdCom बैठक में देरी कर दी। यह नवीनतम विलंब भी तीसरी देरी है।

पिछले 2 वर्षों में, NASH क्षेत्र में कई विरोधियों को झटका लगा है, जिसमें गिलियड साइंसेज भी शामिल है, इसलिए इंटरसेप्ट की अग्रणी स्थिति नहीं बदली है। नवीनतम देरी अन्य प्रतियोगियों को प्रबल नहीं होने देगी।

संयुक्त राज्य अमेरिका में, 2020 जैसे ही NASH लिवर प्रत्यारोपण का मुख्य कारण बनने की उम्मीद है। यदि अनुमोदित किया जाता है, तो Ocaliva पहली विधि होगी जिसका उपयोग NASH के कारण होने वाले यकृत फाइब्रोसिस के रोगियों के इलाज के लिए किया जा सकता है। यह विशेष रूप से उल्लेखनीय है कि NASH के संदर्भ में, OCA एकमात्र अनुसंधान दवा है जिसे FDA द्वारा एक सफल दवा योग्यता (BTD) दी गई है। यह दुनिया में प्रवेश करने वाली पहली अनुसंधान दवा भी है और तीसरे चरण के नैदानिक ​​परीक्षण को सफलतापूर्वक पूरा करने वाली पहली दवा है। ।

दिसंबर 2019 में, नॉन-अल्कोहलिक स्टीटहेपेटाइटिस (NASH) के कारण फाइब्रोसिस के उपचार में Ocaliva (obeticholic acid, OCA) के मूल्यांकन के चरण III REGENERATE अध्ययन के मध्यावधि विश्लेषण के सकारात्मक परिणाम द लैंसेट में प्रकाशित किए गए थे। ( नश्तर)। यह NASH के लिए एक खोजी दवा के प्रमुख नैदानिक ​​अध्ययन के सकारात्मक परिणामों का मूल्यांकन करने वाला पहला सहकर्मी-समीक्षा प्रकाशन भी है।

अध्ययन स्टेज 2 या 3 लीवर फाइब्रोसिस के साथ रोगियों में NASH के कारण किया गया था और OCA (दो {2}} मिलीग्राम और 25 मिलीग्राम की दो खुराक की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन एक बार किया था दैनिक) प्लेसीबो के सापेक्ष।

प्राथमिक प्रभावकारिता विश्लेषण में, पूर्व नियोजित 18-महीने के मध्य-अवधि के विश्लेषण में, प्लेसबो की तुलना में, {0 {3}} दैनिक खुराक का अंतिम बिंदु फाइब्रोसिस सुधार ({ 1 चरण) तक पहुंच गया। NASH ने प्राथमिक समापन बिंदु (p=0। 0002) को खराब नहीं किया। इसके अलावा, प्लेसिबो समूह के साथ तुलना में, 25 मिलीग्राम की खुराक OCA उपचार समूह में रोगियों का एक उच्च अनुपात NASH के उन्मूलन के प्राथमिक समापन बिंदु और जिगर फाइब्रोसिस की कोई बिगड़ती तक पहुँच गया।

Zobair एम। Younossi, प्रोफेसर और इनोवा फेयरफैक्स स्कूल ऑफ मेडिसिन के चिकित्सा विभाग के प्रमुख, क्षेत्रीय स्टीयरिंग समिति के अध्यक्ष, और लेख के पहले लेखक ने कहा:" NASH क्षेत्र में पहला सकारात्मक चरण अध्ययन; हिपेटोलॉजी के इस क्षेत्र का प्रतिनिधित्व करता है। एक असली वाटरशेड। नियमित अध्ययन में 18 महीनों के OCA उपचार के बाद मनाया जाने वाला एंटी-फाइब्रोसिस प्रभाव विशेष रूप से सार्थक है क्योंकि NASH रोगियों में लिवर की खराबी और मृत्यु के लिए फाइब्रोसिस सबसे महत्वपूर्ण हिस्टोलॉजिकल भविष्यवक्ता है। जीजी उद्धरण;

Ocaliva एक Farnesoid X रिसेप्टर (FXR) एगोनिस्ट है। एफएक्सआर एक परमाणु रिसेप्टर है जो यकृत और छोटी आंत में व्यक्त किया जाता है। यह पित्त एसिड, सूजन, फाइब्रोसिस और चयापचय मार्गों का एक प्रमुख नियामक है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, Ocaliva को प्राथमिक पित्तवाहिनीशोथ (PBC) के उपचार के लिए मई 2016 में सूचीबद्ध करने के लिए अनुमोदित किया गया था। वर्तमान में, Ocaliva को कई अन्य पुरानी जिगर की बीमारियों के इलाज के लिए विकसित किया जा रहा है, जिसमें NASH, प्राथमिक स्केलेरोजिंग हैजांगाइटिस, और पित्त संबंधी गतिरोध शामिल हैं।

गैर-अल्कोहल स्टीटोहेपेटाइटिस (एनएएसएच) लीवर वसा के अत्यधिक संचय के कारण होने वाला एक गंभीर प्रगतिशील यकृत रोग है जो पुरानी सूजन का कारण बनता है, जिससे प्रगतिशील फाइब्रोसिस (निशान) हो जाता है, जिससे सिरोसिस, यकृत की विफलता, यकृत कैंसर और मृत्यु हो सकती है। उन्नत फाइब्रोसिस लीवर से संबंधित रुग्णता और NASH रोगियों में मृत्यु दर में उल्लेखनीय वृद्धि के साथ जुड़ा हुआ है।

जीजी के अनुसार; प्रकृति जीजी उद्धरण; पत्रिका, NASH संयुक्त राज्य अमेरिका में क्रोनिक हेपेटाइटिस सी के बाद यकृत प्रत्यारोपण का दूसरा सबसे आम कारण बन गया है, और 2020 में प्रमुख कारण बनने की उम्मीद है। वर्तमान में, NASH बाजार US $ 40 बिलियन तक पहुंच गया है। हालांकि, तत्काल चिकित्सा जरूरतों के बावजूद, अभी तक NASH के इलाज के लिए कोई भी दवा को मंजूरी नहीं दी गई है।