फाइजर एक बार एक सप्ताह लंबे समय तक काम करने वाला ड्रग सोमैट्रोगन फेज 3 क्लिनिकल सक्सेस: ट्रीटमेंट का बोझ कम करना!

फाइजर और ओपीकेओ हेल्थ ने हाल ही में संयुक्त रूप से चरण 3 के नैदानिक ​​अध्ययन C0311002 के सकारात्मक टॉप-लाइन परिणामों की घोषणा की, जो विकास हार्मोन की कमी (जीएचडी) बच्चों के उपचार के लिए साप्ताहिक लंबे समय से अभिनय मानव विकास हार्मोन सोमट्रोगन का मूल्यांकन करता है। अध्ययन 3 और 18 वर्ष की आयु के बीच GHD के साथ बच्चों में किया गया था, और परिणामों से पता चला है कि somatrogon के साप्ताहिक इंजेक्शन मानव विकास हार्मोन Genotropin (सोमाट्रोपिन) के एक बार के दैनिक इंजेक्शन की तुलना में उपचार के बोझ को सुधारने के प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गए। )।

बचपन जीएचडी एक गंभीर और दुर्लभ बीमारी है जो पिट्यूटरी ग्रंथि द्वारा स्रावित अपर्याप्त वृद्धि हार्मोन के कारण होती है। जीएचडी वाले बच्चे न केवल कद में छोटे होते हैं, बल्कि उनमें चयापचय संबंधी असामान्यताएं, मनोदैहिक चुनौतियां, संज्ञानात्मक घाटे और जीवन की खराब गुणवत्ता भी होती है। दशकों के लिए, जीएचडी की देखभाल का मानक विकास और चयापचय प्रभाव में सुधार करने के लिए दिन में एक बार एचजीएच का चमड़े के नीचे इंजेक्शन है। देखभाल करने वालों और रोगियों के लिए, दैनिक इंजेक्शन का उपचार बोझ अधिक है, जिससे खराब अनुपालन हो सकता है और समग्र उपचार प्रभाव कम हो सकता है।

सोमाट्रोगन एक नई आणविक इकाई है जिसमें मानव विकास हार्मोन का प्राकृतिक अनुक्रम शामिल है, और एन-टर्मिनस में एक प्रति और मानव कोरियोनिक गोनाडोट्रोपिन (एचसीजी) के सी-टर्मिनस में दो प्रतियों में chain-चेन सी-टर्मिनल पेप्टाइड (CTP) शामिल है। , CTP अणु के आधे जीवन का विस्तार कर सकता है। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, सोमाट्रोगन को जीएचडी वाले बच्चों और वयस्कों के उपचार के लिए अनाथ ड्रग पदनाम (ओडीडी) प्रदान किया गया है।

2014 में, Pfizer और OPKO ने GHD के उपचार के लिए सोमाट्रोगन के विकास और व्यवसायीकरण के लिए एक वैश्विक समझौते पर हस्ताक्षर किए। समझौते के अनुसार, ओपीकेओ नैदानिक ​​परियोजनाओं के कार्यान्वयन के लिए जिम्मेदार है, और फाइजर उत्पाद पंजीकरण और व्यावसायीकरण के लिए जिम्मेदार है। दोनों पक्ष बच्चों और वयस्कों के लिए उपयुक्त अन्य संकेतों की संभावना का आकलन करेंगे।

C0311002 एक तीन-चरण, यादृच्छिक, बहुसंकेतन, ओपन-लेबल, क्रॉसओवर अध्ययन है जो सप्ताह में एक बार सोमाट्रोगन के साथ उपचार के बोझ का मूल्यांकन कर रहा है और दिन में एक बार 3 से 18 साल के जीएचडी वाले बच्चों में जेनोट्रोपिन। इस क्रॉसओवर अध्ययन में कुल 87 यादृच्छिक और उपचारित रोगियों को शामिल किया गया था (1 [Genotropin-somatrogon] ऑर्डर करने के लिए 43 यादृच्छिक (44 क्रम 2) [somatrogon-Genotropin] के लिए यादृच्छिक। हर सोमाट्रोगन का मूल्यांकन करना मुख्य लक्ष्य है। साप्ताहिक इंजेक्शन योजना और जीनोट्रोपिन के बीच उपचार का बोझ एक बार दैनिक इंजेक्शन योजना का मूल्यांकन किया गया था, जो प्रत्येक 12-सप्ताह के उपचार योजना के बाद औसत समग्र जीवन हस्तक्षेप कुल स्कोर में अंतर था।

शीर्ष-पंक्ति के परिणामों से पता चला है कि 12 सप्ताह के उपचार के बाद, दिन में एक बार Genotropin उपचार (24.13 अंक) के साथ तुलना में, साप्ताहिक somatrogon उपचार ने औसत समग्र जीवन अशांति कुल स्कोर (8.63 अंक) में सुधार किया, और उपचार अंतर -15.49 (95) था % CI: -19.71, -11.27; पी जीजी लेफ्ट; 0.0001), नाममात्र 0.05 के स्तर पर सोमाट्रोगन के पक्ष में। इसके अलावा, प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदुओं ने दिखाया कि साप्ताहिक सोमाट्रोगन डोजिंग शेड्यूल ने एक बार-दैनिक जीनोट्रोपिन डोजिंग शेड्यूल की तुलना में उपचार के अनुभव के मामले में समग्र लाभ दिखाया।

दो उपचार अवधि के दौरान कोई गंभीर प्रतिकूल घटना (एसएई) नहीं थी। एक विषय ने उपचार के दौरान एक गैर-गंभीर प्रतिकूल घटना (टीईएई) का अनुभव करने के बाद सोमेट्रोगन लेना बंद कर दिया। उपचार समूहों के बीच TEAE की घटना तुलनीय है, और सभी प्रतिकूल घटनाओं की गंभीरता मामूली से मध्यम है।

ब्रेज़ा कूपरस्टोन, एमडी, दुर्लभ बीमारियों के मुख्य विकास अधिकारी, फाइजर के वैश्विक उत्पाद विकास प्रभाग ने कहा: "आज तक के शोध के परिणाम बताते हैं कि साप्ताहिक सोमट्रोगन में जीवन शैली की गड़बड़ी को कम करने, रोगी की प्राथमिकताओं का समर्थन करने और अनुपालन की क्षमता है। लगभग 40 वर्षों के लिए, जीएचडी रोगियों और उनके रिश्तेदारों ने दैनिक वृद्धि हार्मोन इंजेक्शन के बोझ को सहन किया है। हम जीएचडी समुदाय के लिए लंबे समय से स्थायी, साप्ताहिक उपचार के विकल्प प्रदान करके देखभाल के मौजूदा मानक में सुधार के लिए प्रतिबद्ध हैं। जीजी उद्धरण;