संयुक्त राज्य अमेरिका में लिस्टिंग के लिए निवारक इम्यूनोथेरेपी मोनोक्लोनल एंटीबॉडी टिबिलीज़ुमब

प्रोग्रेस बायो एक क्लिनिकल-स्टेज बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो इनोवेटिव थैरेपी विकसित करने के लिए समर्पित है जो अवरोधन और प्रतिरक्षा-मध्यस्थता वाले रोगों को रोकती है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि इसने यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) को टेपीलिज़ुमाब (पीआरवी -30 1) के एक जैविक उत्पाद लाइसेंस आवेदन (बीएलए) के रोलिंग प्रस्तुत करने की शुरुआत की है, जो एक सीडी विरोधी है 3 उच्च जोखिम वाले समूहों की रोकथाम के लिए इस्तेमाल किया जाने वाला मोनोक्लोनल एंटीबॉडी या नैदानिक ​​प्रकार की घटना में देरी 1 मधुमेह (टी 1 डी), जहां उच्च जोखिम वाली जनसंख्या की उपस्थिति को संदर्भित करता है} 2 या अधिक T 1 शरीर में डी से संबंधित स्वप्रतिपिंड।

संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, टीप्लीज़ुमाब को क्रमशः ब्रेकथ्रू ड्रग क्वालिफिकेशन (बीटीडी) और प्राथमिकता ड्रग योग्यता (PRIME) से सम्मानित किया गया। यदि अनुमोदित किया जाता है, तो उच्च-जोखिम वाले समूहों में नैदानिक ​​प्रकार 1 मधुमेह (टी 1 डी) के विकास को रोकने / देरी करने के लिए तेपीलिज़ुमाब पहला उपचार होगा।

रोलिंग सबमिशन दवा कंपनियों को समीक्षा के लिए सबमिट करने से पहले प्रत्येक मॉड्यूल के पूरा होने के लिए प्रतीक्षा किए बिना समीक्षा के लिए बीएलए को एफडीए में कुछ पूर्ण मॉड्यूल प्रस्तुत करने की अनुमति देता है। वर्तमान में, प्रगति ने गैर-नैदानिक ​​मॉड्यूल प्रस्तुत किया है और 2020 की तीसरी तिमाही में नैदानिक ​​मॉड्यूल और रासायनिक, विनिर्माण और नियंत्रण (सीएमसी) मॉड्यूल प्रस्तुत करने की उम्मीद है। एक बार अंतिम बीएलए मॉड्यूल प्रस्तुत करने के बाद, एफडीए बीएलए पर्चे दवा उपयोगकर्ता शुल्क विधि (पीडीयूएफए) के लिए लक्ष्य तिथि निर्दिष्ट करेगा।

Teplizumab 0010010 # {1}}; sla प्रस्तुत 0010010 उद्धरण से नैदानिक ​​डेटा पर आधारित है; जोखिम- 0010010 quot; ट्रायलनेट द्वारा किया गया अध्ययन। उच्च जोखिम वाले समूहों में नैदानिक ​​प्रकार 1 मधुमेह (टी 1 डी) की रोकथाम या देरी के लिए अध्ययन ने टेप्लिज़ुमाब की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन किया। जून 20 को सैन फ्रांसिस्को में अमेरिकी मधुमेह एसोसिएशन (ADA20 1 9) के 79 वें वैज्ञानिक बैठक में अनुसंधान डेटा जारी किया गया था 1 9। परिणामों से पता चला है कि एक 2 सप्ताह (1 4-दिवसीय) टेप्लिज़ुमाब उपचार के कोर्स में प्लेसबो की तुलना में उच्च जोखिम वाले बच्चों और वयस्कों में नैदानिक ​​टी 1 डी की शुरुआत और निदान में काफी देरी हुई। T 1 डी की घटना {{1 6}}% से कम हो गई थी, और शुरुआत का औसत समय कम से कम {1 7}} वर्ष से कम हो गया था। ये डेटा स्पष्ट रूप से दिखाते हैं कि अल्पकालिक इम्यूनोथेरेपी टी 1 डी के नैदानिक ​​विकास में काफी देरी कर सकती है, और इम्यूनोमॉड्यूलेटरी दवाओं के विकास को प्रभावित करने के लिए निरंतर उपचार की आवश्यकता नहीं होती है जो एक प्रमुख प्रतिमान बदलाव होगा।

0010010 उद्धरण के अनुसार; जोखिम- 0010010 quot; अध्ययन, टीपिलिज़ुमाब पहला इम्युनोमोड्यूलेटर है जो टी 1 डी की नैदानिक ​​शुरुआत में काफी देरी कर सकता है। यह उच्च जोखिम वाले समूहों में टी 1 डी की प्रगति को हस्तक्षेप करने और मौलिक रूप से बदलने की उम्मीद है!

प्रेजेंशन के प्रेसिडेंट और सीईओ, एशलेघ पामर ने कहा: 0010010 quot; हमारी टेप्लिज़ुमबब बीएलए सबमिशन प्रक्रिया की शुरूआत, प्रोग्रेस के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जिसमें क्लिनिकल प्रकार को रोकने या देरी करने के लिए इस्तेमाल की जाने वाली पहली दवा होने की क्षमता है। {{1}} उच्च जोखिम वाले समूहों में मधुमेह। पिछले साल प्रकाशित 0010010 उद्धरण से डेटा; जोखिम- 0010010 quot; नैदानिक ​​चरण में इंसुलिन-निर्भर टी 1 डी की घटना को देरी या रोकने में टेप्लिज़ुमाब की परिवर्तनकारी चिकित्सीय क्षमता को रेखांकित करता है। हम वर्ष के अंत तक बीएलए जमा को पूरा करने का प्रयास करेंगे और नियामक प्रक्रिया को आगे बढ़ाने के लिए तत्पर रहेंगे। एफडीए के साथ मिलकर काम करेंगे। 0010010 quot;

teplizumab (PRV-03 1) प्रकार के {{1}} मधुमेह (T 1 D) के कोर्स की रोकथाम और हस्तक्षेप।

teplizumab एक शोध-विरोधी सीडी {{1}} है, जो मोनोक्लोनल एंटीबॉडी को विकसित करने और नैदानिक ​​टी 1 डी को रोकने और रोकने के लिए विकसित की गई है। एंटीबॉडी का मूल्यांकन कई नैदानिक ​​अध्ययनों में किया गया है, जिसमें 1, 000 से अधिक रोगी शामिल हैं, जिनमें से 800 से अधिक रोगियों को teplizumab प्राप्त हुआ। नव निदान रोगियों में किए गए पिछले शोध से पता चला है कि टेप्लिज़ुमाब in-सेल फ़ंक्शन को बनाए रखने और बहिर्जात इंसुलिन के उपयोग को कम करने की अपनी क्षमता का प्रदर्शन जारी रखता है। वर्तमान में, प्रोग्रेस बायो नए डायग्नोस्टिक क्लिनिकल टी 1 डी (फेज III प्रोटेक्ट स्टडी) वाले मरीजों के लिए टेप्लिज़ुमाब का मूल्यांकन कर रहा है, और टी -२ [२}}} डी-हाई-रिस्क के बीच टी की रोकथाम के लिए टेप्लिज़ुमैब की क्षमता का भी मूल्यांकन कर रहा है। T 1 के रिश्तेदारों में डी रोगी हैं।

0010010 quot; पर जोखिम 0010010 quot; अध्ययन ने कुल 76 0010010 quot; उच्च-जोखिम 0010010 quot; विषयों 8-49 वर्ष आयु वर्ग। इन विषयों में 2 या अधिक T 1 D ऑटोएंटिबॉडीज और असामान्य ग्लूकोज चयापचय (असामान्य रक्त ग्लूकोज) था। 72 विषयों का% 1 8 वर्ष से कम था। अध्ययन में, इन विषयों को टेप्लिज़ुमैब या प्लेसिबो प्राप्त करने के लिए यादृच्छिक किया गया था।

अध्ययन के परिणामों से पता चला है कि उच्च जोखिम वाले बच्चों और वयस्कों में, एक 1 टेप्लिज़ुमाब उपचार के 4-दिवसीय पाठ्यक्रम ने प्लेसबो की तुलना में नैदानिक ​​टी 1 डी की शुरुआत और निदान में काफी देरी की। 2 वर्ष की औसत देरी। विशेष रूप से, प्लेसबो समूह में T 1 D के नैदानिक ​​निदान का औसत समय केवल {{5} महीनों से अधिक था। इसके विपरीत, टी 1 डी के नैदानिक ​​निदान के लिए माध्य समय तेपीलिज़ुमब समूह में 48 महीने (p=0। 006) से अधिक था। अध्ययन की अवधि के दौरान, प्लेसबो समूह में 72% रोगियों ने नैदानिक ​​मधुमेह विकसित किया, केवल टेप्लिज़ुमब समूह में 43% की तुलना में। अध्ययन में, टीपिलिज़ुमाब को अच्छी तरह से सहन किया गया था, और नए निदान वाले रोगियों पर सुरक्षा डेटा पिछले अध्ययनों के अनुरूप थे।

डॉ। एलेनोर रामोस, चीफ मेडिकल ऑफिसर और चीफ ऑपरेटिंग ऑफिसर बायो के, ने कहा: 0010010 उद्धरण; यह ऐतिहासिक सफलता अध्ययन से पता चलता है कि हम नैदानिक ​​प्रकार की शुरुआत को रोकने या महत्वपूर्ण रूप से देरी करने के लिए इम्यूनोथेरेपी, विशेष रूप से टेप्लिज़ुमाब का उपयोग कर सकते हैं { {1}} कम से कम 2 वर्षों के लिए मधुमेह अधिक महत्वपूर्ण बात, 60 के बारे में अध्ययन में विषयों का% टी 1 का विकास नहीं हुआ, टीप्लिज़ुमाब उपचार के एक कोर्स के बाद , जो प्लेसीबो समूह की दर से दोगुना है। टीप्लिज़ुमाब पहला इम्यूनोमॉड्यूलेशन है जो टी 1 डी एजेंट के नैदानिक ​​शुरुआत में देरी कर सकता है। 0010010 quot;

केवन हेरोल्ड, पीएचडी, अध्ययन के मुख्य अन्वेषक और येल विश्वविद्यालय में इम्यूनोलॉजी और मेडिसिन के प्रोफेसर ने कहा: 0010010 quot; इन परिणामों का उन व्यक्तियों के लिए वास्तविक नैदानिक ​​महत्व है जो टाइप {{} के लिए जोखिम में हैं। 2}}}} मधुमेह, जैसे रोगियों के परिवार के सदस्य। नैदानिक ​​टी 1 की शुरुआत में देरी का मतलब हो सकता है कि बीमारी का बोझ तब तक कम हो सकता है जब तक कि मरीज अपनी बीमारी का प्रबंधन बेहतर तरीके से नहीं कर सकते, जैसे कि प्रारंभिक अवस्था के बाद, प्राथमिक विद्यालय, हाई स्कूल या कॉलेज। Teplizumab के साथ, अब हम हस्तक्षेप कर सकते हैं और मूलभूत रूप से इन उच्च-जोखिम वाले विषयों की T 1 डी प्रगति को बदल सकते हैं। इसके अलावा, हम अध्ययन के अनुवर्ती के दौरान रोगियों के अवलोकन के बारे में अधिक जानने के लिए उत्सुक हैं, जो उन रोगियों के दीर्घकालिक परिणामों का भी मूल्यांकन करेगा जो रोग के निदान में देरी करते हैं और देखें कि क्या उनका निदान टी {के साथ होगा {2}} डी या संरक्षित। 0010010 quot;