यूरोपीय संघ 6-11 आयु वर्ग के बच्चों के लिए Symkevi और Kalydeco संयुक्त कार्यक्रम को मंजूरी दे दी!

वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ) के इलाज में एक वैश्विक नेता है। हाल ही में घोषणा की है कि कंपनी की घोषणा की है कि यूरोपीय आयोग (ईसी) Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) और Kalydeco के विस्तार को मंजूरी दे दी है(इवाकफ्टर)सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) आयु वर्ग के 6-11 वर्ष के साथ बच्चों के उपचार के लिए संयोजन चिकित्सा लेबल, विशेष रूप से CFTR जीन में: (1) F508del उत्परिवर्तन की 2 प्रतियां के साथ रोगियों; (2) F508del उत्परिवर्तन की 1 प्रतिलिपि और 14 म्यूटेशन की 1 प्रति जो अवशिष्ट सीएफटीआर गतिविधि ए म्यूटेशन (P67L, R117C, L206W, का कारण बन सकती है R352Q, A455E, D579G, 711 +3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 +5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T) । यूरोप में, Symkevi और Kalydeco के संयोजन चिकित्सा पहले CF रोगियों के इलाज के लिए मंजूरी दे दी गई है ≥12 साल की उंर जो एक ही ऊपर उल्लेख उत्परिवर्तन ले ।

इस नवीनतम अनुमोदन के साथ, सिम्केवी और कालाइडको की संयोजन चिकित्सा F508del में होमोज़िगस म्यूटेशन के साथ CF रोगियों के लिए एक नया उपचार विकल्प प्रदान करेगी। F508del उत्परिवर्तन की एक प्रति और 14 अवशिष्ट कार्यात्मक उत्परिवर्तनों में से एक के साथ रोगियों के लिए, संयोजन चिकित्सा केवल दवा प्रदान करने के लिए इस आयु वर्ग (6-11 साल पुराने) में CF रोगियों के आंतरिक कारण का इलाज होगा ।

संयुक्त राज्य अमेरिका में, तेजाकएफटीर/ivacaftor का संयोजन औरइवाकफ्टर(ब्रांड नाम Symdeko के तहत विपणन) CF रोगियों के लिए फरवरी २०१८ में मंजूरी दे दी थी ≥12 साल पुराने, और जून २०१९ में मंजूरी दे दी थी 6-11 वर्षीय CF बच्चे रोगी के लिए लागू आबादी का विस्तार ।

वर्टेक्स के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी रेशमा केवलरमानी ने कहा: "इस अनुमोदन के माध्यम से, यूरोप में 6-11 वर्ष की आयु के बच्चे जो सबसे आम उत्परिवर्तन F508del ले जाते हैं, एक नई उपचार योजना होगी और कुछ अवशिष्ट कार्यात्मक उत्परिवर्तन ले जाएंगे । पहली बार, बच्चों को उनके CF के मूल कारण को संबोधित करने के लिए एक उपचार योजना होगी । आज की मंजूरी हमें सभी CF रोगियों को दवाएं प्रदान करने के अंतिम लक्ष्य के करीब लाती है ।

Symkevi और Kalydeco संयोजन चिकित्सा जर्मनी में पात्र रोगियों के लिए तुरंत उपलब्ध हो जाएगा और जल्द ही देशों में रोगियों के लिए उपलब्ध हो जाएगा कि Vertex के साथ एक अभिनव दीर्घकालिक प्रतिपूर्ति समझौते पर हस्ताक्षर किए हैं, यूनाइटेड किंगडम, डेनमार्क और आयरलैंड गणराज्य सहित । अन्य सभी देशों में, वर्टेक्स यूरोपीय नियामक एजेंसियों के साथ मिलकर काम करेगा ताकि यह सुनिश्चित किया जा सके कि पात्र रोगियों को उपचार मिले ।

सीएफ एक दुर्लभ आनुवंशिक रोग है जो सीएफटीआर जीन म्यूटेशन के कारण होता है जो सीएफटीआर प्रोटीन फंक्शन दोष या विलोपन का कारण बनता है। यह बीमारी उत्तरी अमेरिका, यूरोप और ऑस्ट्रेलिया में लगभग ७५,० लोगों को प्रभावित करती है । वर्तमान में, लगभग 2,000 सीएफटीआर जीन म्यूटेशन खोजे गए हैं, जिनमें से F508del उत्परिवर्तन सीएफ का सबसे आम कारण है, जो रोगियों की कुल संख्या का लगभग 45% है। सीएफटीआर प्रोटीन आमतौर पर कोशिका झिल्ली में आयन परिवहन को नियंत्रित करता है, और जीन उत्परिवर्तन प्रोटीन उत्पाद के कार्य के विनाश या नुकसान का कारण बन सकता है। जब कोशिका झिल्ली में आयन परिवहन बाधित होता है, तो कुछ अंगों के बलगम कोटिंग की चिपचिपाहट मोटा हो जाएगी। इस बीमारी की मुख्य विशेषताओं में से एक श्वसन तंत्र में मोटी बलगम का संचय है, जो सांस लेने में कठिनाइयों और बार-बार संक्रमण का कारण बन सकता है, जो अंततः मौत का कारण बन सकता है। उम्र करीब 20 साल है।

कुछ उत्परिवर्तनों के कारण सीएफटीआर प्रोटीन को कोशिका में सामान्य रूप से संसाधित या मोड़ा नहीं जा सकता है, और आमतौर पर कोशिका की सतह तक नहीं पहुंच सकता है। सिम्डेको के दवा तत्व तेज़ाकफ्टर और इवाकफ्टर हैं, जिनमें से तेजासफ्टर का उद्देश्य उत्परिवर्ती सीएफटीआर प्रोटीन के परिवहन और प्रसंस्करण में दोषों को हल करना है ताकि यह कोशिका की सतह तक पहुंच सके; ivacaftor समय बढ़ा सकता है कि सीएफटीआर प्रोटीन चैनल कोशिका झिल्ली पर खुला रहता है और इसके कार्य को और बढ़ाता है।

अब तक, वर्टेक्स ने 4 सीएफ दवाओं को सूचीबद्ध किया है: कालाइडको (इवाकफ्टर), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor और ivacaftor), Trikafta/Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor और ivacaftor), पहली 3 दवाओं यह दुनिया भर में लगभग ४०,० रोगियों का इलाज कर सकते हैं, सभी CF रोगियों के बारे में ५०% के लिए लेखांकन । नई अनुमोदित ट्रिपल थेरेपी Trikafta/Kaftrio दुनिया भर में सीएफ रोगियों के ९०% के लिए उपचार सीमा का विस्तार कर सकते हैं ।

इस साल जून में, दवा बाजार अनुसंधान एजेंसी मूल्यांकनPhamra एक भविष्यवाणी की रिपोर्ट जारी की है कि Trikafta/Kaftrio २०२६ में दुनिया की सबसे अधिक बिकने वाली TOP10 दवाओं में से एक बन जाएगा, बिक्री ८,७३९,०,० अमेरिकी डॉलर तक पहुंचने के साथ, और 2019-2026 के दौरान एक अद्भुत यौगिक वार्षिक वृद्धि दर । 54.3%.