ईयू में इनहिबिटर टैवनोस को मंजूरी मिलने वाली है: एएनसीए से संबंधित वास्कुलिटिस!

ChemoCentryx ने हाल ही में घोषणा की है कि यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (EMA) कमेटी फॉर मेडिसिनल प्रोडक्ट्स फॉर ह्यूमन यूज़ (CHMP) ने एक सकारात्मक समीक्षा जारी की है, जिसमें एक मौखिक चयनात्मक पूरक 5a रिसेप्टर (C5aR) अवरोधक, Tavneos (avacopan) के अनुमोदन का सुझाव दिया गया है, जो rituximab (rituximab) के साथ संयुक्त है। ) या साइक्लोफॉस्फेमाइड रेजिमेन, गंभीर, सक्रिय ग्रैनुलोमेटस पॉलीएंगाइटिस (जीपीए) या सूक्ष्म पॉलीएंगाइटिस (एमपीए) वाले वयस्क रोगियों के उपचार के लिए। जीपीए और एमपीए दो मुख्य प्रकार के एंटी-न्यूट्रोफिल साइटोप्लाज्मिक ऑटोएंटीबॉडी (एएनसीए) -संबंधित वास्कुलिटिस (जिसे एएनसीए वास्कुलिटिस भी कहा जाता है) हैं। अब, सीएचएमपी की राय समीक्षा के लिए यूरोपीय आयोग (ईसी) को प्रस्तुत की जाएगी, जो आमतौर पर 2 महीने के भीतर अंतिम समीक्षा निर्णय लेती है।

इस साल सितंबर में, एएनसीए वास्कुलिटिस के इलाज के लिए जापानी अनुमोदन प्राप्त करने वाले टैवनेओस पहले व्यक्ति थे। इस वर्ष के अक्टूबर में, संयुक्त राज्य अमेरिका में टैवनोस को मंजूरी दी गई थी: एक सहायक दवा के रूप में, मानक उपचारों के साथ, इसका उपयोग वयस्क रोगियों में गंभीर रूप से सक्रिय एएनसीए वास्कुलिटिस (जीपीए और एमपीए) के इलाज के लिए किया जाता है। यह उल्लेखनीय है कि टैवनोस यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित पहला मौखिक पूरक 5a रिसेप्टर (C5aR) अवरोधक है और दस वर्षों में ANCA से संबंधित वास्कुलिटिस के उपचार के लिए अनुमोदित पहली दवा है।

ANCA वास्कुलिटिस एक दुर्लभ और गंभीर प्रणालीगत ऑटोइम्यून बीमारी है। पूरक प्रणाली की अत्यधिक सक्रियता न्युट्रोफिल को और सक्रिय करती है, जिससे सूजन होती है और अंततः छोटी रक्त वाहिकाओं को नष्ट कर देती है। रोग अंग क्षति और विफलता का कारण बन सकता है। गुर्दा मुख्य लक्ष्य अंग है, और यदि इसका इलाज नहीं किया जाता है तो यह अक्सर घातक होता है।

ChemoCentryx के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी डॉ. थॉमस जे. शॉल ने कहा:"CHMP' Tavneos को मंजूरी देने का प्रस्ताव हमारे लक्ष्य की दिशा में एक सकारात्मक कदम है। हमारा लक्ष्य दुनिया भर के प्रमुख बाजारों में टैवनोस को उपलब्ध कराना है। संयुक्त राज्य अमेरिका में हाल ही में लॉन्च के बाद। जापान के साथ विनियामक अनुमोदन प्राप्त करने के बाद, हम आशा करते हैं कि यूरोप में रोगी जल्द ही टैवनियोस उपचार प्राप्त करने में सक्षम होंगे। [जीजी] उद्धरण;

अवकोपन रासायनिक संरचना

ANCA से जुड़े वास्कुलिटिस एक विनाशकारी बीमारी है, और वर्तमान उपचार अक्सर गंभीर या घातक दुष्प्रभाव पैदा करते हैं और जीवन रक्षक उपचार को कम करते हैं। बाजार में टैवनियोस की मंजूरी से इलाज का एक बहुत जरूरी नया विकल्प उपलब्ध होगा और मरीजों का भविष्य उज्जवल होगा।

टैवनोस [जीजी] #39; नियामक अनुमोदन वैश्विक निर्णायक चरण 3 एडवोकेट क्लिनिकल परीक्षण के आंकड़ों पर आधारित है। अध्ययन 26 सप्ताह में रोग निवारण के प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया और सप्ताह 52 में निरंतर छूट प्राप्त की।

डेटा से पता चला है कि बर्मिंघम वास्कुलिटिस एक्टिविटी स्कोर (बीवीएएस) मूल्यांकन के अनुसार, प्रेडनिसोन उपचार समूह की तुलना में, एवाकोपन उपचार समूह को सप्ताह 26 में रोग छूट में एक सांख्यिकीय लाभ था और सप्ताह 52 में निरंतर छूट थी। इस परीक्षण में, की तुलना में प्रेडनिसोन उपचार समूह, एवाकोपन उपचार समूह की ग्लुकोकोर्तिकोइद विषाक्तता काफी कम हो गई थी, गुर्दे के कार्य में बहुत सुधार हुआ था, और जीवन संकेतकों की स्वास्थ्य संबंधी गुणवत्ता में भी काफी सुधार हुआ था।

अवकोपन (CCX168) क्रिया का तंत्र

अवकोपन एक मौखिक छोटा अणु है और पूरक C5a रिसेप्टर C5aR1 का एक चयनात्मक अवरोधक है। न्यूट्रोफिल जैसे विनाशकारी भड़काऊ कोशिकाओं की सतह पर मौजूद प्रो-भड़काऊ पूरक प्रणाली खंड C5a (C5aR) के रिसेप्टर (C5aR) को ठीक से अवरुद्ध करके, avacopan इन कोशिकाओं को C5a सक्रियण की क्षमता को नुकसान पहुंचाने से रोक सकता है, जो कि ANCA रक्त है पोत सूजन के प्रेरक कारक। एवाकोपन उपचार को भड़काऊ वास्कुलिटिस प्रक्रिया को प्रभावी ढंग से नियंत्रित करने, पुनरावृत्ति को रोकने और उपचार से संबंधित क्षति के जोखिम को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। इसके अलावा, एवाकोपन केवल चुनिंदा रूप से C5aR1 को रोकता है ताकि C5a I मार्ग को C5L2 रिसेप्टर के माध्यम से सामान्य रूप से काम करने की अनुमति मिल सके।

ChemoCentryx एवाकोपन की खोज और विकास के लिए जिम्मेदार है और उसे संयुक्त राज्य में दवा के व्यावसायीकरण का अधिकार है। विफोर फार्मा ने संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर के बाजारों में एवाकोपन का व्यावसायीकरण करने का विशेष अधिकार प्राप्त किया, जो कि केमोसेंट्रीक्स के साथ किडनी स्वास्थ्य गठबंधन के माध्यम से हुआ था।

वर्तमान में, ChemiCentryx C3 ग्लोमेरुलोपैथी (C3G) और हिड्राडेनाइटिस सपुराटिवा (HS) के रोगियों के उपचार के लिए एवाकोपन भी विकसित कर रहा है। इससे पहले, यूएस एफडीए ने एएनसीए-संबंधित वास्कुलिटिस, सी3जी, और एटिपिकल हेमोलिटिक यूरीमिक सिंड्रोम (एएचयूएस) के इलाज के लिए एवाकोपन को अनाथ दवा पदनाम दिया था। यूरोपीय संघ में, EMA ने C3G और दो प्रकार के ANCA वास्कुलिटिस (GPA और MPA) के उपचार के लिए एवाकोपन को अनाथ दवा पदनाम दिया है।