नई deuterated JAK1/2 अवरोधक CTP-543 चरण 3 नैदानिक विकास में प्रवेश किया है, और गंभीर एलोपेसिया Areata के लिए मध्यम के उपचार पर एक महत्वपूर्ण प्रभाव पड़ता है!

कॉन्सर्ट फार्मा एक नैदानिक चरण बायोफार्मा कंपनी है जो मुख्य रूप से केंद्रीय तंत्रिका तंत्र रोगों, आनुवंशिक रोगों, गुर्दे की बीमारियों, भड़काऊ रोगों और कैंसर के उपचार के लिए छोटी अणु दवाओं को विकसित करती है। हाल ही में, कंपनी ने मध्यम से गंभीर एलोपेसिया एरेटा वाले वयस्कों के उपचार में मौखिक जेके अवरोधक सीटीपी-543 की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए अपने पहले चरण 3 नैदानिक परीक्षण, कामयाब-एए 1 के प्रक्षेपण की घोषणा की। कंपनी को २०२२ में कामयाब-AA1 परीक्षण के परिणामों की रिपोर्ट करने की उम्मीद है । दूसरे चरण 3 परीक्षण कामयाब-AA2 २०२१ की पहली छमाही में शुरू होने की उम्मीद है ।

इस साल के जुलाई में, अमेरिकी एफडीए सीटीपी-५४३ सफलता दवा पदनाम (BTD) वयस्कों में गंभीर एलोपेसिया areata के लिए मध्यम के इलाज के लिए प्रदान की गई है । एलोपेसिया एरेटा एक ऑटोइम्यून बीमारी है जिसमें प्रतिरक्षा प्रणाली बालों के रोम पर हमला करती है, जिससे आंशिक या पूर्ण बाल झड़ने लगते हैं। वर्तमान में, एलोपेसिया areata के उपचार के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित कोई दवा नहीं है।

कॉन्सर्ट के मुख्य विकास अधिकारी डॉ जेम्स वी कैसाला ने कहा: "हमारे चरण 2 परियोजना के परिणामों के आधार पर, हमारा मानना है कि सीटीपी-५४३ में मध्यम से गंभीर एलोपेसिया एरेटा वाले रोगियों के लिए एक सर्वश्रेष्ठ श्रेणी की चिकित्सा प्रदान करने की क्षमता है । हम कड़ी मेहनत कर रहे हैं। एलोपेसिया areata के साथ रोगियों के जीवन में सार्थक परिवर्तन करने के लिए सीटीपी-५४३ के विकास को बढ़ावा देने के ।

चरण 2 परीक्षण के अंत के बाद, कॉन्सर्ट और यूएस एफडीए ने चरण 3 परियोजना और पंजीकरण रणनीति पर महत्वपूर्ण जानकारी पर चर्चा की, और चरण 3 कामयाब-AA1 परीक्षण शुरू किया। मध्यम से गंभीर एलोपेसिया areata के साथ रोगियों के इलाज के लिए सीटीपी-५४३ की खुराक रेंज का मूल्यांकन करने के बाद, चरण 2 परीक्षण सकारात्मक परिणाम मिले, कंपनी एफडीए के साथ एक बैठक आयोजित की । वर्तमान समय सारिणी के अनुसार, कंपनी का मानना है कि दो चरण 3 परीक्षणों के सकारात्मक परिणामों को २०२३ के शुरू में वयस्कों में मध्यम से गंभीर एलोपेसिया areata के उपचार के लिए सीटीपी-५४३ के लिए एक नई दवा आवेदन (एनडीए) प्रस्तुत करने के आधार के रूप में इस्तेमाल किया जा सकता है ।

ड्यूटेरेशन तकनीक

एलोपेसिया अरेटा फाउंडेशन के कार्यवाहक मुख्य कार्यकारी अधिकारी एंडी ब्रायंट ने कहा: "लाखों लोग एलोपेसिया ओरेटा से प्रभावित हैं । सीटीपी-५४३ एलोपेसिया areata के इलाज के लिए पहली एफडीए अनुमोदित दवाओं में से एक बनने की क्षमता है । हम इससे बहुत उत्साहित हैं । "

एलोपेसिया अरेटा खोपड़ी या शरीर पर बालों के हिस्से या सभी को बाहर गिरने का कारण बन सकता है, और यह बीमारी संयुक्त राज्य अमेरिका में 650,000 लोगों तक प्रभावित करती है। खोपड़ी सबसे अधिक प्रभावित क्षेत्र है, लेकिन किसी भी क्षेत्र में जहां बाल बढ़ता है अकेले या खोपड़ी के साथ प्रभावित हो सकता है । एलोपेसिया एरेटा किसी भी उम्र में हो सकता है। ज्यादातर मरीजों में 40 की उम्र में लक्षण विकसित होने लगते हैं। यह बीमारी महिला और पुरुष दोनों को प्रभावित करती है। एलोपेसिया अरेटा के गंभीर मनोवैज्ञानिक परिणाम हो सकते हैं, जिनमें चिंता और अवसाद शामिल हैं।

सीटीपी-543 को रक्सोलितिब को संशोधित करने के लिए कॉन्सर्ट की ड्यूटेरियम रासायनिक तकनीक के अनुप्रयोग के माध्यम से खोजा गया था। Ruxolitinib जानस kinase 1 और जानस kinase 2 (JAK1/JAK2) का एक चयनात्मक अवरोधक है । कुछ रक्त रोगों के उपचार के लिए। रक्सोलितिनिब का ड्यूटेरियम रासायनिक संशोधन अपने मानव फार्माकोकिनेटिक्स को बदल सकता है, जिससे एलोपेसिया एरेटा के उपचार के रूप में इसका उपयोग बढ़ा।

एफडीए CTP-543 एक सफलता दवा पदनाम (BTD) मध्यम से गंभीर एलोपेसिया areata के उपचार के लिए प्रदान की, एक चरण 2 नैदानिक अध्ययन के सकारात्मक परिणामों के आधार पर। आंकड़ों से पता चलता है कि दो उच्च खुराक CTP-543 (12mg और 8mg) उपचार समूहों प्लेसबो समूह के साथ तुलना में प्राथमिक प्रभावकारिता अंत बिंदु तक पहुंच गए हैं: उपचार के 24 वें सप्ताह में, वहां एलोपेसिया गंभीरता उपकरण (नमक) स्कोर के साथ रोगियों का एक काफी अधिक अनुपात है सापेक्ष आधारभूत कमी ≥५०% (५८%, ४७%, 9%, क्रमशः थे;<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

इसके अलावा, प्लेसबो समूह की तुलना में 24वें सप्ताह में, 12 मिलीग्राम और 8 मिलीग्राम सीटीपी-543 उपचार समूहों ने रोगी ग्लोबल इम्प्रेशन ऑफ इंप्रूवमेंट स्केल द्वारा मूल्यांकन किए गए एलोपेसिया एरेटा में काफी अधिक सुधार हासिल किया। विशिष्ट डेटा हैं: 12mg पलटन में 78% और 58% रोगियों और 8मिलीग्राम पलटन को क्रमशः "बहुत बेहतर" या "बहुत बेहतर" के रूप में रेट किया गया था, जो प्लेसबो समूह अंतर की तुलना में महत्वपूर्ण था। इस अध्ययन में सीटीपी-543 उपचार को आम तौर पर अच्छी तरह से सहन किया गया था।