यूएस एफडीए ने टेकेडा के ओरल ओरेक्सिन रिसेप्टर एगोनिस्ट टीएके-994 ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम (बीटीडी) को मंजूरी दी!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ने हाल ही में घोषणा की है कि US फ़ूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने TAK-994 ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम (BTD) प्रदान किया है, जो एक चरण 2 नैदानिक ​​चरण में एक मौखिक ऑरेक्सिन एगोनिस्ट है, जिसका उद्देश्य चयनात्मक लक्ष्य ऑरेक्सिन-2 रिसेप्टर है।

वर्तमान में, TAK-994 को नार्कोलेप्सी टाइप 1 (NT1) के रोगियों में अत्यधिक दिन में नींद आने (EDS) के इलाज के लिए विकसित किया जा रहा है। यह एक पुरानी न्यूरोलॉजिकल बीमारी है जो सोने-जागने के चक्र को बदल देती है। EDS NT1 का एक विशिष्ट लक्षण है, जो एक व्यक्ति' दिन भर जागते और सतर्क रहने में असमर्थता, और अनजाने में या हर दिन अनुचित समय पर सो जाने की विशेषता है।

बीटीडी एफडीए का एक नया दवा समीक्षा चैनल है, जिसका उद्देश्य गंभीर या जीवन-धमकी देने वाली बीमारियों के इलाज के लिए नई दवाओं के विकास और समीक्षा में तेजी लाना है, और प्रारंभिक नैदानिक ​​सबूत हैं कि मौजूदा उपचार दवाओं की तुलना में, नई दवाएं जो कर सकती हैं रोग की स्थिति में काफी सुधार। बीटीडी-प्राप्त दवाएं अनुसंधान और विकास के दौरान वरिष्ठ एफडीए अधिकारियों सहित निकट मार्गदर्शन प्राप्त कर सकती हैं, और समीक्षा के दौरान रोलिंग समीक्षा और संभावित प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हैं ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि रोगियों को कम से कम समय में नए उपचार विकल्प प्रदान किए जाते हैं।

नेशनल मेडिकल प्रोडक्ट्स एडमिनिस्ट्रेशन (NMPA) के सेंटर फॉर ड्रग इवैल्यूएशन (CDE) द्वारा प्रकाशित जानकारी के अनुसार, TAK-994 को जुलाई 2020 में चीन में क्लिनिकल परीक्षण के लिए एक निहित लाइसेंस दिया गया है।

TAK-994 की खोज Takeda' की प्रयोगशाला शोनन, जापान में की गई थी। यह शोनन हेल्थ इनोवेशन पार्क के ओपन इनोवेशन सेंटर का हिस्सा है और टाकेडा [जीजी] #39; की अग्रणी मल्टी-एसेट ऑरेक्सिन-केंद्रित फ्रैंचाइज़ी के लिए मुख्य उत्पाद उम्मीदवार है। यह बीटीडी Takeda' के त्वरित विकास प्रयासों में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जिससे NT1 रोगियों के लिए इस महत्वपूर्ण संभावित चिकित्सा को लाया जा सके।

FDA ने TAK-994 BTD को आंशिक रूप से प्रारंभिक और प्रारंभिक नैदानिक ​​डेटा के आधार पर प्रदान किया। इन आंकड़ों से संकेत मिलता है कि NT1 रोगियों में, TAK-994 दिन में जागने के उद्देश्य और व्यक्तिपरक माप परिणामों में काफी सुधार कर सकता है। वर्तमान में, TAK-994 चरण 2 के अध्ययन (TAK-994-1501) के दौर से गुजर रहा है। अध्ययन के समापन के बाद पूर्ण चरण 2 के अध्ययन के डेटा की घोषणा भविष्य के वैज्ञानिक सम्मेलन में की जाएगी।

टाकेडा [जीजी] # 39; के तंत्रिका विज्ञान उपचार क्षेत्र की प्रमुख सारा शेख ने कहा: "नार्कोलेप्सी टाइप 1 वाले रोगियों को दिन में अत्यधिक नींद आती है, जिसका अर्थ यह हो सकता है कि वे अक्सर काम या स्कूल में सो जाते हैं। यदि अनुमोदित हो, तो TAK-994 में NT1 के हमारे वर्तमान उपचार को बदलने की क्षमता है। रोग के मूल में आंतरिक ऑरेक्सिन की कमी की समस्या को हल करने का तरीका। ओरेक्सिन मानव शरीर के नींद-जागने के चक्र को विनियमित करने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है, और मस्तिष्क में उन मार्गों का समर्थन करता है जो शरीर [जीजी] #39; की प्राकृतिक जागृति को बढ़ावा देते हैं। [जीजी] उद्धरण;