यूएस एफडीए ने रिप्लाज़िम (प्लास्मिनोजेन) को मंजूरी दी: प्लास्मिनोजेन की कमी का इलाज करने वाली पहली दवा!

लिमिनल बायोसाइंसेज ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने टाइप 1 प्लास्मिनोजेन की कमी (हाइपोप्लास्मिनोजेनमिया) रोगियों के इलाज के लिए राइप्लाज़िम (प्लास्मिनोजेन, ह्यूमन-टीवीएमएच) को मंजूरी दे दी है। उल्लेखनीय है कि Ryplazim प्लास्मिनोजेन की कमी के इलाज के लिए FDA द्वारा अनुमोदित पहली दवा है। यह एक दुर्लभ अनुवांशिक बीमारी है जो सामान्य ऊतक और अंग कार्य को नुकसान पहुंचा सकती है और अंधापन का कारण बन सकती है।

Ryplazim को मंजूरी देते हुए, FDA ने दुर्लभ बीमारियों के लिए नई दवाओं के विकास में उत्कृष्ट योगदान के लिए कंपनी को पुरस्कृत करने के लिए Liminal BioSciences को एक दुर्लभ बाल रोग प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (PRV) भी जारी किया। वाउचर को बाद के किसी भी नए ड्रग एप्लिकेशन की प्राथमिकता समीक्षा के लिए भुनाया जा सकता है, और बेचा या स्थानांतरित किया जा सकता है।

लिमिनल बायोसाइंसेज के सीईओ ब्रूस प्रिचर्ड ने कहा: [जीजी] उद्धरण; यह अनुमोदन लिमिनल, रोगियों, देखभाल करने वालों और डॉक्टरों के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। हमें बहुत खुशी है कि Ryplazim संयुक्त राज्य अमेरिका में जन्मजात प्लास्मिनोजेन की कमी वाले रोगियों को सेवाएं प्रदान करेगा। उपचार। दुर्लभ बाल रोगों के लिए प्राप्त प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) में हमारे छोटे अणु अनुसंधान और विकास रणनीति को आगे बढ़ाने और विस्तार करने के हमारे निरंतर प्रयासों का समर्थन करने के लिए लिमिनल को बिना नकदी के प्रदान करने की क्षमता है। [जीजी] उद्धरण;

प्लास्मिनोजेन की कमी एक दुर्लभ बहु-प्रणाली और आनुवंशिक बीमारी है जिसका रोगियों के स्वास्थ्य और जीवन की गुणवत्ता पर गहरा प्रभाव पड़ता है। प्लास्मिनोजेन की कमी वाले सभी रोगियों में, प्लाज्मा प्लास्मिनोजेन का स्तर काफी कम हो जाता है।

प्लास्मिनोजेन एक प्राकृतिक रूप से पाया जाने वाला प्रोटीन है जो लीवर द्वारा संश्लेषित होता है और रक्त में प्रसारित होता है। सक्रिय प्लास्मिनोजेन, प्लास्मिन, फाइब्रिनोलिटिक प्रणाली का मूल घटक है और मुख्य एंजाइम है जो थ्रोम्बस को घोलता है और अतिरिक्त फाइब्रिन को हटाता है। इसलिए, घाव भरने, कोशिका प्रवास, ऊतक रीमॉडेलिंग, एंजियोजेनेसिस और भ्रूणजनन में प्लास्मिनोजेन आवश्यक है। प्लास्मिनोजेन की कमी से फाइब्रिन का संचय होता है, जिससे घावों का विकास होता है, जिससे सामान्य ऊतक और अंग कार्य बाधित होते हैं। जब ये घाव आंख को प्रभावित करते हैं, तो इससे अंधापन हो सकता है।

Ryplazim का सक्रिय संघटक प्लास्मिनोजेन है, जिसे मानव प्लाज्मा से निकाला और शुद्ध किया जाता है। Ryplazim उपचार प्लाज्मा प्लास्मिनोजेन के स्तर को बढ़ाने में मदद करता है, अस्थायी रूप से प्लास्मिनोजेन की कमी को ठीक करता है, बीमारी को कम करता है या समाप्त करता है।

प्लास्मिनोजेन सक्रियण मार्ग (चित्र स्रोत: GeneReviews)

बाल चिकित्सा और वयस्क रोगियों में प्लास्मिनोजेन की कमी टाइप 1 के साथ Ryplazim की प्रभावकारिता की पुष्टि एकल-हाथ, खुले-लेबल नैदानिक ​​​​परीक्षण में की गई थी। परीक्षण में 15 रोगियों को नामांकित किया गया, जिनकी आधारभूत प्लास्मिनोजेन गतिविधि का स्तर [जीजी] लेफ्टिनेंट; 5% से 45% सामान्य मूल्यों के बीच था। सभी रोगियों को प्रत्येक 2-4 दिनों में एक बार 6.6 मिलीग्राम/किलोग्राम की रायप्लाज़िम खुराक प्राप्त हुई, और 48 सप्ताह तक उपचार जारी रखा, ताकि उनकी गर्त प्लास्मिनोजेन गतिविधि स्तर बेसलाइन से कम से कम 10% अधिक हो, और बीमारी का इलाज किया गया। नैदानिक ​​अभिव्यक्तियाँ।

प्रभावकारिता 48 सप्ताह में कुल नैदानिक ​​​​सफलता दर पर आधारित होती है, जिसे 50% रोगियों के रूप में परिभाषित किया जाता है, जो दृश्यमान या अन्य मापने योग्य अदृश्य घावों के साथ होते हैं, जिसमें बेसलाइन से घावों की संख्या / आकार या कार्यात्मक प्रभाव में कम से कम 50% सुधार होता है। परिणामों से पता चला कि जिन रोगियों को आधारभूत परीक्षा में कोई घाव था, उन्होंने घावों की संख्या या आकार में कम से कम 50% सुधार किया। इस अध्ययन में, Ryplazim को अच्छी तरह से सहन किया गया था।

मार्केटिंग के लिए राइप्लाज़िम की स्वीकृति एक महत्वपूर्ण मोड़ है, जो रोगियों को पहली और बहुत आवश्यक चिकित्सा के साथ टाइप 1 प्लास्मिनोजेन की कमी प्रदान करता है, और रोगियों और परिवारों को रोग के लक्षणों को नियंत्रित करने में मदद करने के लिए एक नया विकल्प प्रदान करता है।