US FDA ने ALK-001 (C20-D3-विटामिन A) निर्णायक चिकित्सा प्रमाणन प्रदान किया!

एल्केस फार्मास्युटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की थी कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने स्टारगार्ड [जीजी] #39;एस डिजीज (एसटीजीडी) के उपचार के लिए एएलके-001 (सी20-डी3-विटामिन ए) को सफलता चिकित्सा पदनाम (बीटीडी) प्रदान किया है। . यह उल्लेखनीय है कि ALK-001 एकमात्र ऐसी दवा है जिसे Stargard's रोग के BTD उपचार के लिए अनुमोदित किया गया है। वर्तमान में, Stargard's रोग के लिए कोई अनुमोदित उपचार नहीं है। इससे पहले, FDA ने ALK-001 अनाथ औषध पदनाम (ODD) प्रदान किया है।

बीटीडी एफडीए का एक नया दवा समीक्षा चैनल है, जिसका उद्देश्य गंभीर या जीवन-धमकी देने वाली बीमारियों के इलाज के लिए नई दवाओं के विकास और समीक्षा में तेजी लाना है, और प्रारंभिक नैदानिक ​​सबूत हैं कि मौजूदा उपचार दवाओं की तुलना में, नई दवाएं जो कर सकती हैं रोग की स्थिति में काफी सुधार। बीटीडी-प्राप्त दवाएं अनुसंधान और विकास के दौरान वरिष्ठ एफडीए अधिकारियों सहित निकट मार्गदर्शन प्राप्त कर सकती हैं, और समीक्षा के दौरान रोलिंग समीक्षा और संभावित प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हैं ताकि यह सुनिश्चित हो सके कि रोगियों को कम से कम समय में नए उपचार विकल्प प्रदान किए जाते हैं।

ALK-001 (C20-D3-विटामिन ए) एक रासायनिक रूप से संशोधित विटामिन ए है जिसका उपयोग विभिन्न प्रकार के रेटिना अपक्षयी रोगों के इलाज के लिए किया जाता है। दवा दिन में एक बार ली जाती है, और नैदानिक ​​​​आंकड़ों से पता चलता है कि ALK-001 सामान्य दृश्य परिसंचरण को बनाए रखते हुए स्टारगार्ड की बीमारी की प्रगति में सुरक्षित रूप से देरी कर सकता है।

Stargard's रोग एक प्रगतिशील विरासत में मिली रेटिनल डिजेनरेटिव बीमारी है जो अपरिवर्तनीय दृष्टि हानि और अंधापन का कारण बन सकती है। यह एक दुर्लभ और गंभीर बीमारी है। लक्षण आमतौर पर बचपन या किशोरावस्था में शुरू होते हैं। इस रोग का निदान होने वाला लगभग हर रोगी कानूनी रूप से अंधा हो जाएगा।

FDA ने ALK-001 BTD को चरण 2 डबल-ब्लाइंड रैंडमाइज्ड प्लेसीबो-नियंत्रित नैदानिक ​​परीक्षण के डेटा की समीक्षा के आधार पर प्रदान किया। इस परीक्षण और अन्य चल रहे अध्ययनों के डेटा इस साल के अंत में जारी होने की उम्मीद है।

Starger's रोग के अलावा, शुष्क उम्र से संबंधित धब्बेदार अध: पतन (AMD) के रोगियों के उपचार के लिए ALK-001 के नैदानिक ​​परीक्षण भी चल रहे हैं। संयुक्त राज्य अमेरिका में, एएमडी अप्रतिरोध्य अंधेपन का नंबर एक कारण है।

अल्कीस फार्मास्यूटिकल्स के सीईओ डॉ लियोनाइड साद ने कहा: [जीजी] उद्धरण; एक सफलता चिकित्सा पदनाम प्राप्त करना स्टारगार्ड [जीजी] # 39; रोग के क्षेत्र में एक परिवर्तनकारी मील का पत्थर है। हमारे चरण 2 नैदानिक ​​परीक्षण के परिणाम Stargard's रोग के उपचार के लिए ALK-001 के लिए एक नियामक सबमिशन हैं। और अनुमोदन एक मजबूत आधार प्रदान करता है। हम एफडीए और अन्य नियामक एजेंसियों के साथ काम करने के लिए तत्पर हैं ताकि हम ALK-001 को जल्द से जल्द मरीजों तक पहुंचा सकें। [जीजी] उद्धरण;