TransCon मानव विकास हार्मोन अमेरिका और यूरोपीय संघ अनाथ ड्रग योग्यता प्राप्त करता है

Ascendis Pharma ने अप्रैल 15, 2020 की घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) अनाथ दवा को ग्रोथ हार्मोन की कमी (GHD) के इलाज के लिए दिया है।

ट्रांसकॉन ह्यूमन ग्रोथ हॉर्मोन ग्रोथ हार्मोन का एक शोध लंबे समय तक चलने वाला प्रोड्रग है, जिसे एक साप्ताहिक जीएचडीपी दवा के रूप में विकसित किया गया है। ट्रांसकॉन ह्यूमन ग्रोथ हॉर्मोन एक ही वृद्धि हार्मोन के अणुओं को जारी करके दैनिक मानव विकास हार्मोन उपचार के रूप में कार्रवाई का एक ही मोड रखता है। वर्तमान में, अमेरिका या यूरोपीय बाजार में लंबे समय से अनुमोदित वृद्धि हार्मोन थेरेपी नहीं है। TransCon Human Growth Hormone को यूरोप में GHD के इलाज के लिए यूरोपीय आयोग (EC) द्वारा अक्टूबर 2019 में प्रमाणित किया गया है।

अनाथ दवाओं के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित ड्रग्स उन लोगों को संदर्भित करता है जो 200, 000 अमेरिकी नागरिकों से कम प्रभावित होने वाले दुर्लभ रोगों या स्थितियों को सुरक्षित रूप से प्रभावी ढंग से इलाज, निदान या रोकथाम कर सकते हैं और अनुमोदित उत्पादों की तुलना में अधिक सुरक्षित या प्रभावी हो सकते हैं। अनाथ दवा पदनाम दवा डेवलपर्स के लिए कुछ लाभ और प्रोत्साहन प्रदान करता है, जिसमें बाजार प्राधिकरण की तारीख से सात साल के अमेरिकी बाजार एकाधिकार अवधि, एफडीए उपयोगकर्ता शुल्क से छूट और नैदानिक ​​अनुसंधान के लिए कर क्रेडिट शामिल हैं। अनुमोदन और व्यावसायीकरण का समर्थन करने के लिए उचित और अच्छी तरह से नियंत्रित अनुसंधान के माध्यम से दवाओं की सुरक्षा और प्रभावशीलता का निर्धारण करने के लिए अनाथ दवा पदनामों को बदलना एफडीए की नियामक आवश्यकताओं को नहीं बदलेगा। 0010010 nbsp