Tyvaso DPI (ट्रेप्रोस्टिनिल, ड्राई पाउडर इनहेलर) को US FDA ने अस्वीकार कर दिया था!

यूनाइटेड थेरेप्यूटिक्स ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने टाइवासो डीपीआई (इनहेल्ड) के लिए न्यू ड्रग एप्लीकेशन (एनडीए) के लिए एक पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र (सीआरएल) जारी किया है।ट्रेप्रोस्टिनिल) शुष्क पाउडर इनहेलर। , टायवासो डीपीआई को मंजूरी देने से इंकार कर दिया: रोगियों में सुधार के लिए फुफ्फुसीय धमनी उच्च रक्तचाप (पीएएच) और अंतरालीय फेफड़ों की बीमारी से संबंधित फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (पीएच-आईएलडी) का इलाज करने के लिए प्रयोग किया जाता है [जीजी] #39; व्यायाम क्षमता।

यह उल्लेखनीय है कि जब युनाइटेड थेरेप्यूटिक्स ने पहले टायवासो डीपीआई एनडीए जमा किया था, तो उसने एफडीए [जीजी] #39; के समीक्षा चक्र को गति देने के लिए एक प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (पीआरवी) भी प्रस्तुत किया था।

CRL में, FDA ने केवल एक दोष उठाया जिसने Tyvaso DPI अनुमोदन को रोका। दोष तीसरे पक्ष की सुविधा में सार्वजनिक निरीक्षण के मुद्दे से संबंधित है जो विश्लेषण और परीक्षण करता हैट्रेप्रोस्टिनिलएपीआई। इसके अलावा, यूएस एफडीए ने मैनकाइंड [जीजी] #39; के कारखाने में उत्पादित, परीक्षण और पैक किए गए टायवासो डीपीआई (इससे संबंधित उपकरण सहित) से संबंधित किसी भी दोष या समस्या का उल्लेख नहीं किया। एजेंसी द्वारा किए गए अन्य सभी अनुरोधों का समाधान कर दिया गया है।

FDA द्वारा संशोधित Tyvaso DPI लेबल के मसौदे में Tyvaso® के समान संकेत शामिल हैं (ट्रेप्रोस्टिनिल) व्यायाम क्षमता में सुधार के लिए पीएएच और पीएच-आईएलडी के लिए साँस लेना समाधान, और इसमें कोई मतभेद या ब्लैक बॉक्स चेतावनी शामिल नहीं है।

कॉम्बिनेशन थेरेप्यूटिक्स के अध्यक्ष और सीईओ डॉ मार्टीन रोथब्लैट ने कहा: [जीजी] उद्धरण; हम लेबल पर एफडीए [जीजी] #39; की प्रतिक्रिया से बहुत खुश हैं, जो अंततः हमें टायवासो डीपीआई को हजारों लोगों तक लाने में सक्षम करेगा। जरूरतमंद मरीज। हम मानते हैं कि पूर्ण प्रतिक्रिया पत्र शामिल है। एकल प्रस्तावित दोष को शीघ्रता से हल किया जाएगा, और Tyvaso DPI को 2022 की गर्मियों में (यदि पहले नहीं तो) अनुमोदित किया जाएगा। यह दवा पीएएच और पीएच-आईएलडी के रोगियों के इलाज में एक बड़ी सफलता होगी। [जीजी] उद्धरण;

ट्रेप्रोस्टिनिल की रासायनिक संरचना

Tyvaso DPI, Tyvaso की अगली पीढ़ी का ड्राई पाउडर फॉर्म्युलेशन है (ट्रेप्रोस्टिनिल, इनहेलेशन सॉल्यूशन), जो पारंपरिक एटमाइज्ड टायवासो थेरेपी की तुलना में प्रशासन का अधिक सुविधाजनक तरीका प्रदान करने की उम्मीद है।

टायवासो इनहेलेशन सॉल्यूशन को पहली बार एफडीए द्वारा जुलाई 2009 में फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (पीएएच, डब्ल्यूएचओ समूह 1) के रोगियों के उपचार और व्यायाम क्षमता में सुधार के लिए अनुमोदित किया गया था। इस साल के अप्रैल में, FDA ने व्यायाम प्रदर्शन में सुधार के लिए टाइवासो' के दूसरे संकेत को अंतरालीय फेफड़े की बीमारी से संबंधित फुफ्फुसीय उच्च रक्तचाप (PH-ILD; WHO Group 3) के रोगियों के उपचार के लिए अनुमोदित किया।

यह उल्लेखनीय है कि Tyvaso संयुक्त राज्य अमेरिका में PH-ILD के लिए पहला और एकमात्र स्वीकृत उपचार है, जो PH-ILD के क्षेत्र में एक मील का पत्थर है। PH-ILD एक गंभीर जानलेवा बीमारी है। प्रमुख वृद्धि अध्ययन में, टायवासो उपचार ने रोगी [जीजी] #39; की व्यायाम क्षमता में काफी सुधार किया।

ट्रेप्रोस्टिनिल एक सिंथेटिक प्रोस्टेसाइक्लिन मिमिक है, जो मुख्य रूप से फुफ्फुसीय और प्रणालीगत धमनी बेड को सीधा करके और प्लेटलेट एकत्रीकरण को रोककर कार्य करता है।

कॉम्बिनेशन थेरेप्यूटिक्स ने के लिए कई तरह के डोज़ फॉर्म लॉन्च किए हैंट्रेप्रोस्टिनिल, सहित: टायवासो (साँस लेना समाधान), ओरेनिट्राम (निरंतर-रिलीज़ टैबलेट), और रेमोडुलिन (इंजेक्शन)। वर्तमान में, यूनाइटेड थेरेप्यूटिक्स एक सूखा पाउडर, टायवासो डीपीआई भी विकसित कर रहा है, जो टायवासो [जीजी] #39; की अगली पीढ़ी का ड्राई पाउडर फॉर्मूला है।

Tyvaso DPI' के न्यू ड्रग एप्लिकेशन (NDA) में BREEZE अध्ययन के डेटा शामिल हैं। इस साल जनवरी में घोषित परिणामों से पता चला है कि अध्ययन प्राथमिक समापन बिंदु पर पहुंच गया है। डेटा ने टायवासो से संक्रमण करने वाले पीएएच रोगियों की सुरक्षा और सहनशीलता को साबित किया (ट्रेप्रोस्टिनिल) Tyvaso DPI का साँस समाधान। इसके अलावा, स्वस्थ स्वयंसेवकों में किए गए फार्माकोकाइनेटिक (पीके) अध्ययनों से पता चला है कि टाइवासो डीपीआई और टायवासो इनहेलेशन समाधानों के बीच ट्रेप्रोस्टिनिल एक्सपोजर समकक्ष तुलनीय हैं।

यदि स्वीकृत हो जाता है, तो टायवासो डीपीआई से इनहेल्ड ट्रेप्रोस्टिनिल के उपचार में महत्वपूर्ण प्रगति की उम्मीद है, जो मौजूदा टायवासो इनहेल्ड सॉल्यूशन की तुलना में सुविधाजनक प्रशासन का लाभ प्रदान करता है।