यूएस एफडीए ने सी-टाइप नैट्रियूरेटिक पेप्टाइड एनालॉग वोक्सज़ोगो (वोसोरिटाइड) को मंजूरी दी ----1/2

बायोमैरिन फार्मास्युटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने 5 साल की उम्र और बाल रोगियों के इलाज के लिए सी-टाइप नैट्रियूरेटिक पेप्टाइड (सीएनपी) एनालॉग्स का एक बार दैनिक इंजेक्शन वोक्सज़ोगो (वोसोरिटाइड) के अनुमोदन को तेज कर दिया है। ऊपर एकोंड्रोप्लासिया (एन्डोंड्रोप्लासिया) के साथ और विकास प्लेट खुली है, रैखिक वृद्धि बढ़ जाती है। अचोंड्रोप्लासिया मनुष्यों में सबसे आम अनुपातहीन छोटा कद है।

Voxzogo को मंजूरी देते हुए, FDA ने दुर्लभ बीमारियों के लिए नई दवाओं के विकास में उत्कृष्ट योगदान के लिए कंपनी को पुरस्कृत करने के लिए BioMarin को एक दुर्लभ बाल रोग प्राथमिकता समीक्षा वाउचर (PRV) भी जारी किया। किसी भी नई दवा की प्राथमिकता समीक्षा के लिए इस पीआरवी का आदान-प्रदान किया जा सकता है जो प्राथमिकता समीक्षा को पूरा नहीं करता है, और बेचा या स्थानांतरित किया जा सकता है।

वार्षिक विकास दर (एजीवी) में सुधार के आधार पर, त्वरित अनुमोदन प्रक्रिया के तहत संकेत को मंजूरी दी गई थी। इस संकेत के लिए निरंतर अनुमोदन पुष्टिकरण अध्ययनों में नैदानिक ​​लाभों के सत्यापन और विवरण पर निर्भर करेगा। इस पोस्ट-मार्केटिंग आवश्यकता को पूरा करने के लिए, बायोमैरिन मौजूदा प्राकृतिक इतिहास के साथ तुलना करने के लिए चल रहे ओपन लेबल विस्तार अध्ययन का उपयोग करने का इरादा रखता है।

यूरोपीय संघ में, वोक्सज़ोगो को अगस्त 2021 में 2 साल से कम उम्र के बच्चों में बंद ग्रोथ प्लेट्स में एन्डोंड्रोप्लासिया के इलाज के लिए मंजूरी दी गई थी। संयुक्त राज्य अमेरिका और यूरोपीय संघ में, वोक्सज़ोगो को एन्डोंड्रोप्लासिया के इलाज के लिए अनाथ ड्रग पदनाम (ओडीडी) दिया गया है। विकास प्लेट का बंद होना यौवन के बाद होता है, जब अंतिम वयस्क ऊंचाई तक पहुंच जाती है।

वोक्सज़ोगो पहली दवा है जिसे बच्चों को एन्डोंड्रोप्लासिया के इलाज के लिए अनुमोदित किया गया है। यह रोग के मूल कारण का उपचार कर सकता है. यह एक प्रमुख चिकित्सा सफलता का प्रतिनिधित्व करता है और रोगियों पर सार्थक प्रभाव डालने की क्षमता रखता है' रहता है। वोक्सज़ोगो का सक्रिय फार्मास्युटिकल घटक वोसोरिटाइड है, जो एक संशोधित सी-टाइप नैट्रियूरेटिक पेप्टाइड (सीएनपी) है जो फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर रिसेप्टर 3 (एफजीएफआर 3) सिग्नलिंग को डाउन-रेगुलेट करके एंडोकोंड्रल बोन फॉर्मेशन को बढ़ावा देता है और सीधे कार्टिलेज डेवलपमेंट को लक्षित करता है। अपर्याप्तता का आंतरिक पैथोफिजियोलॉजी।

यह अनुमोदन एक वैश्विक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 3 अध्ययन और इस चरण 3 अध्ययन के खुले लेबल विस्तार के परिणामों पर आधारित है। अध्ययन ने 5 से 14.9 वर्ष की आयु के 121 बच्चों को एन्डोंड्रोप्लासिया के साथ नामांकित किया। प्लेसीबो समूह और वोक्सज़ोगो समूह का आधारभूत माध्य एजीवी क्रमशः 4.06 सेमी/वर्ष और 4.26 सेमी/वर्ष था। उपचार के 52 वें सप्ताह में, बेसलाइन से प्लेसीबो समूह में एजीवी का परिवर्तन -0.17 सेमी / वर्ष था, और बेसलाइन से वोक्सज़ोगो समूह में एजीवी में परिवर्तन 1.40 सेमी / वर्ष था, जिससे वोक्सज़ोगो समूह की तुलना की गई। एजीवी के संदर्भ में प्लेसीबो समूह। स्कूल में महत्वपूर्ण सुधार 1.57 सेमी/वर्ष है। डबल-ब्लाइंड प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 3 अध्ययन के 52 सप्ताह के बाद, 58 मरीज़ जिन्हें शुरू में वोक्सज़ोगो को बेतरतीब ढंग से सौंपा गया था, ने ओपन-लेबल विस्तार अवधि में प्रवेश किया। रैंडमाइजेशन के बाद 2 साल तक फॉलो किए गए मरीजों में एजीवी का सुधार अपरिवर्तित रहा।