यूएस एफडीए सामयिक JAK अवरोधक Opzelura क्रीम के लिए प्राथमिकता की समीक्षा प्रदान की

Incyte ने हाल ही में घोषणा की है कि अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने Opzelura (ruxolitinib, 1.5% क्रीम) पूरक नई दवा आवेदन (sNDA) को स्वीकार कर लिया है और प्राथमिकता की समीक्षा की है: दवा वयस्कों और किशोरों (उम्र> 12 वर्ष) में विटिलिगो (विटिलिगो) के उपचार के लिए एक गैर-स्टेरायडल, विरोधी भड़काऊ, सामयिक जेएके अवरोधक है। एफडीए ने एसएनडीए के "प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर चार्जेज एक्ट (पीडीयूएफए)" लक्ष्य तिथि को 18 अप्रैल, 2022 के रूप में नामित किया है। इस साल अक्टूबर में, यूरोपीय मेडिसिन्स एजेंसी (ईएमए) ने ओज़ेलुरा के विपणन प्राधिकरण आवेदन (एमएए) को स्वीकार कर लिया और एक औपचारिक समीक्षा प्रक्रिया शुरू की है: इसका उपयोग वयस्कों और किशोरों (उम्र> 12 वर्ष की आयु) के लिए चेहरे की भागीदारी के साथ गैर-सेगमेंटल विटिलिगो का इलाज करने के लिए किया जाता है।

यदि अनुमोदित किया जाता है, तो रुक्सोलिटिनिब क्रीम पहली और एकमात्र दवा होगी जिसका उपयोग विटिलिगो के इलाज के लिए किया जाता है। विटिलिगो एक पुरानी ऑटोइम्यून बीमारी है जो त्वचा के डिपिग्मेंटेशन की विशेषता है, जो वर्णक-उत्पादक कोशिकाओं, मेलानोसाइट्स के नुकसान के कारण होने वाली एक त्वचा रोग है, जो अक्सर सुंदरता को प्रभावित करती है। विटिलिगो दुनिया की आबादी के लगभग 0.5% -2.0% को प्रभावित करता है। वर्तमान में, विटिलिगो के उपचार के लिए यूएस एफडीए या यूरोपीय संघ के ईएमए द्वारा अनुमोदित कोई दवा चिकित्सा नहीं है। यह बीमारी किसी भी उम्र में हो सकती है, हालांकि विटिलिगो वाले कई लोग 20 साल की उम्र से पहले प्रारंभिक लक्षणों का अनुभव करेंगे।

Ruxolitinib क्रीम चयनात्मक जानुस किनेज 1 और जानुस किनेज 2 (JAK1 / JAK2) अवरोधक ruxolitinib, सामयिक आवेदन के लिए डिज़ाइन किया गया है के Incyte पेटेंट सूत्रीकरण है। Incyte के पास ruxolitinib क्रीम को विकसित करने और व्यावसायीकरण करने के वैश्विक अधिकार हैं। वर्तमान में, रुक्सोलिटिनिब क्रीम चरण 3 नैदानिक विकास में है: (1) हल्के से मध्यम एटोपिक जिल्द की सूजन (TRuE-AD परियोजना) के उपचार के लिए; (2) किशोरों और वयस्कों में विटिलिगो के उपचार के लिए (TRuE-V परियोजना) |

सितंबर 2021 में, यूएस एफडीए ने अल्पकालिक और गैर-निरंतर पुराने उपचारों के लिए ओज़ेलुरा (रुक्सोलिटिनिब क्रीम) को मंजूरी दी। सामयिक पर्चे उपचार प्राप्त करना बीमारी को पर्याप्त रूप से नियंत्रित करने में विफल रहा या जब ये उपचार अवांछनीय और गैर-प्रतिरक्षा-समझौता किए गए हल्के से मध्यम एटोपिक जिल्द की सूजन (एडी) किशोर (उम्र ≥ 12 वर्ष) और वयस्क रोगियों के लिए होते हैं।

यह ध्यान देने योग्य है कि ओज़ेलुरा यूएस एफडीए द्वारा अनुमोदित पहला और एकमात्र सामयिक जेएके अवरोधक है। अध्ययनों से पता चला है कि JAK-STAT मार्ग की विकृति AD की प्रमुख विशेषताओं की ओर ले जाती है, जैसे खुजली, सूजन और त्वचा बाधा शिथिलता। एक चरण 3 नैदानिक अध्ययन में, ओज़ेलुरा उपचार ने एडी से जुड़ी त्वचा की सूजन और खुजली को काफी कम कर दिया। और खुजली को कम करने से संभावित रूप से एडी रोगियों के लिए महत्वपूर्ण बीमारी से संबंधित और जीवन परिणामों की गुणवत्ता में सुधार हो सकता है।

विटिलिगो के उपचार के लिए रुक्सोलिटिनिब क्रीम का नियामक अनुप्रयोग प्रमुख चरण 3 TRuE-V नैदानिक परीक्षण परियोजना के परिणामों पर आधारित है। डेटा से पता चला है कि परियोजना के दो चरण 3 नैदानिक अध्ययन प्राथमिक और प्रमुख माध्यमिक समापन बिंदु तक पहुंच गए: 24 सप्ताह के उपचार के बाद, एक्सिपिएंट क्रीम उपचार समूह की तुलना में, रुक्सोलिटिनिब क्रीम उपचार समूह में चेहरे और पूरे शरीर की त्वचा के घावों को बहाल किया गया था रंग में काफी सुधार हुआ है। इस परियोजना में, 24 सप्ताह के लिए रुक्सोलिटिनिब क्रीम के लिए कोई नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण साइट प्रतिक्रियाओं की सूचना नहीं दी गई थी, और समग्र सुरक्षा अच्छी है।

इनसाइट के कार्यकारी उपाध्यक्ष और यूरोपीय महाप्रबंधक जोनाथन डिकिंसन ने कहा: "ईएमए की रुक्सोलिटिनिब क्रीम एमएए की स्वीकृति विटिलिगो वाले रोगियों के समूह के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है। उनके लिए, उनके दैनिक जीवन आमतौर पर बहुत प्रभावित होते हैं, और उपचार के विकल्प वर्तमान में सीमित हैं। . हम रोगी समुदाय की राय सुनने के लिए प्रतिबद्ध हैं, यह समझने के लिए कि हम इस चुनौतीपूर्ण बीमारी को बेहतर ढंग से प्रबंधित करने के लिए अपूर्ण आवश्यकताओं को पूरा करने और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं का समर्थन करने में कैसे मदद कर सकते हैं। हम नियामक एजेंसियों के साथ काम करने के लिए तत्पर हैं ताकि यह नई संभावित चिकित्सा योग्य रोगियों को लाए।

Ruxolitinib Incyte की मौखिक दवा Jakafi का सक्रिय दवा घटक है। दवा को संयुक्त राज्य अमेरिका में 3 संकेतों के लिए अनुमोदित किया गया है: (1) पॉलीसिथेमिया (पीवी) के साथ वयस्क रोगियों का उपचार, जिनके पास सल्फहाइड्रिलुरिया के लिए अपर्याप्त या असहिष्णु प्रतिक्रिया है; (2) मायलोफाइब्रोसिस (एमएफ) के साथ मध्यम और उच्च जोखिम वाले वयस्क रोगियों का उपचार, जिसमें प्राथमिक एमएफ, पोस्ट-पीवी एमएफ, पोस्ट-आवश्यक थ्रोम्बोसाइटेमिया एमएफ शामिल हैं; (3) स्टेरॉयड-दुर्दम्य तीव्र ग्राफ्ट-बनाम-मेजबान रोग (जीवीएचडी) रोगियों का उपचार। उनमें से, तीसरे संकेत को मई 2019 में एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था, और यह इस संकेत के उपचार के लिए अनुमोदित पहली दवा थी। जकाफी को संयुक्त राज्य अमेरिका में इनसाइट द्वारा बेचा जाता है, और नोवार्टिस को संयुक्त राज्य अमेरिका के बाहर के बाजारों में जकावी ब्रांड नाम के तहत बेचा जाता है।

वर्तमान में, कॉन्सर्ट ड्यूटेरियम रासायनिक प्रौद्योगिकी-सीटीपी -543 के साथ संशोधित एक रुक्सोलिटिनिब अणु भी विकसित कर रहा है। एक चरण II नैदानिक अध्ययन में, इसने खालित्य areata के उपचार में मजबूत प्रभावकारिता दिखाई है। खालित्य areata एक autoimmune रोग है कि आंशिक या पूर्ण बालों के झड़ने का कारण बनता है. Ruxolitinib के ड्यूटेरियम रासायनिक संशोधन अपने मानव फार्माकोकाइनेटिक्स को बदल सकते हैं, जिससे खालित्य areata के लिए एक उपचार के रूप में इसके उपयोग को बढ़ाया जा सकता है। संयुक्त राज्य अमेरिका में, एफडीए ने खालित्य एरिटा के इलाज के लिए सीटीपी -543 फास्ट ट्रैक का दर्जा दिया है।