SYK अवरोधक Tavalisse (fatantinib) चरण 3 जापान में अध्ययन सफल रहा!

रिगेल फार्मास्यूटिकल्स ने हाल ही में घोषणा की कि उसके साथी किसी फार्मास्यूटिकल्स ने जापान में किए गए चरण 3 नैदानिक अध्ययन से सकारात्मक शीर्ष-पंक्ति परिणाम जारी किए हैं। अध्ययन पुरानी प्रतिरक्षा थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (आईटीपी) के साथ वयस्क रोगियों के उपचार के लिए Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrate) का मूल्यांकन कर रहा है।

इस चरण 3 नैदानिक अध्ययन (एन = 34) के परिणामों से पता चला है कि Tavalisse उपचार समूह में रोगियों का अनुपात जो एक स्थिर प्लेटलेट प्रतिक्रिया प्राप्त की placebo समूह की तुलना में काफी अधिक था। एक स्थिर प्लेटलेट प्रतिक्रिया को इस रूप में परिभाषित किया गया है: उपचार के 14-24 सप्ताह के दौरान पिछले 6 नियोजित यात्राओं में, कम से कम 4 रक्त प्लेटलेट्स की गिनती ≥50,000 प्लेटलेट्स / μL है। इस अध्ययन में, Tavalisse की सुरक्षा अन्य नैदानिक परीक्षणों के अनुरूप थी, और कोई नया या असामान्य सुरक्षा मुद्दा नहीं पाया गया था।

अक्टूबर 2018 में, रिगेल और किसेई ने जापान, चीन और दक्षिण कोरिया में फोस्टामाटिनिब के सभी मौजूदा और संभावित संकेतों को विकसित करने के लिए एक विशेष लाइसेंस और आपूर्ति समझौते पर हस्ताक्षर किए। संयुक्त राज्य अमेरिका में, फोस्टामाटिनिब को अप्रैल 2018 में अनुमोदित किया गया था और पुरानी आईटीपी वाले वयस्क रोगियों के उपचार के लिए व्यापार नाम Tavalisse के तहत विपणन किया गया था, जिन्होंने पिछले उपचारों के लिए अपर्याप्त रूप से जवाब दिया है।

Tavalisse सक्रिय दवा सामग्री

प्रतिरक्षा थ्रोम्बोसाइटोपेनिया (आईटीपी) एक दुर्लभ और गंभीर ऑटोइम्यून बीमारी है जो प्रतिरक्षा प्रणाली पर हमला करती है और अपने स्वयं के प्लेटलेट्स को नष्ट कर देती है, जिसके परिणामस्वरूप रक्त में कम प्लेटलेट काउंट (थ्रोम्बोसाइटोपेनिया), आसान रक्तस्राव और रोगियों के लिए हानिकारक प्रभाव पड़ता है जीवन की गुणवत्ता प्रतिकूल रूप से प्रभावित होती है। क्रोनिक आईटीपी वाले रोगियों को गंभीर रक्तस्राव की घटनाओं का खतरा बढ़ जाता है, जिससे गंभीर चिकित्सा जटिलताएं हो सकती हैं और यहां तक कि मृत्यु भी हो सकती है। आईटीपी के लिए वर्तमान उपचार स्टेरॉयड, हेमेटोजेनेसिस प्रमोटर (टीपीओ रिसेप्टर एगोनिस्ट), और स्प्लेनेक्टोमी शामिल हैं। हालांकि, सभी रोगियों को मौजूदा उपचारों के साथ पर्याप्त रूप से इलाज नहीं किया जा सकता है। इसलिए, आईटीपी वाले रोगियों को अभी भी अधिक उपचार विकल्पों की आवश्यकता है।

Tavalisse एक मौखिक प्लीहा tyrosine kinase (SYK) अवरोधक है, जो प्लेटलेट्स के विनाश को रोककर बीमारी के अंतर्निहित ऑटोइम्यून कारणों को संबोधित करता है, जो पुरानी आईटीपी के साथ वयस्क रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण नया उपचार विकल्प प्रदान करता है।

रिगेल के कार्यकारी उपाध्यक्ष और मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ वोल्फगैंग डुमर ने कहा: "ये चरण 3 अनुसंधान परिणाम यह साबित करने के लिए बहुत सारे सबूत जोड़ते हैं कि फोस्टामाटिनिब आईटीपी वाले रोगियों के लिए सार्थक लाभ प्रदान कर सकता है। Fostamatinib कार्रवाई का एक अनूठा तंत्र है कि प्लेटलेट विनाश को रोकने के द्वारा आईटीपी पते है. संभावित ऑटोइम्यून कारण बनता है। हम गर्म एंटीबॉडी ऑटोइम्यून हेमोलिटिक एनीमिया (डब्ल्यूएआईएचए) के इलाज के लिए फोस्टामेटिनिब की क्षमता का मूल्यांकन करना भी जारी रख रहे हैं, एक और दुर्लभ रक्त रोग जिसमें प्रतिरक्षा प्रणाली रक्त कोशिकाओं को नष्ट कर देती है।