वर्टेक्स की ट्रिपल थेरेपी त्रिकाफ्टा को यूएस एफडीए द्वारा प्राथमिकता की समीक्षा दी गई है, जो लागू जनसंख्या (6-11 वर्ष) का विस्तार कर रही है!

वर्टेक्स फार्मास्यूटिकल्स सिस्टिक फाइब्रोसिस (सीएफ) के इलाज में एक वैश्विक नेता है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने अपने अनुपूरक नए दवा आवेदन (SNDA) को स्वीकार कर लिया है ताकि ट्रिपल थेरेपी Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor और ivacaftor) के उपयोग का विस्तार करने के लिए CFTR जीन में कम से एक F508del शामिल है । 6-11 साल पुराने सीएफ मरीज जिनका सीएफटीआर जीन में म्यूटेशन या विशिष्ट म्यूटेशन होता है और इन विट्रो डेटा के आधार पर ट्राइकफ्ता ट्रीटमेंट का जवाब देते हैं । एफडीए SNDA एक प्राथमिकता की समीक्षा प्रदान की है और पर्चे दवा उपयोगकर्ता शुल्क अधिनियम (PDUFA) लक्ष्य तिथि 8 जून, २०२१ के रूप में नामित किया गया है ।

संयुक्त राज्य अमेरिका में, Trikafta 12 साल की उम्र के ≥ सीएफ रोगियों में उपयोग के लिए मंजूरी दे दी गई है जो कम से एक F508del उत्परिवर्तन या CFTR जीन में एक विशिष्ट उत्परिवर्तन ले और इन विट्रो डेटा के आधार पर है कि उत्परिवर्तन Trikafta उपचार का जवाब है ।

वर्टेक्स के कार्यकारी उपाध्यक्ष और मुख्य चिकित्सा अधिकारी कारमेन बोजिक ने कहा: "यदि विस्तारित उपयोग को मंजूरी दी जाती है, तो हमें जीवन में जल्दी बीमारी के अंतर्निहित कारण का इलाज करने के लिए Trikafta का उपयोग करने का अवसर मिलेगा, और सीएफ के साथ लगभग १,५०० बच्चों को लाभ हो सकता है । पहले २०१९ के बाद से प्राप्त Trikafta नियामक अनुमोदन के बाद से, हम अथक काम कर रहा है इस दवा लाने के लिए उन रोगियों के रूप में जल्द ही इंतज़ार कर रहे । हम आने वाले महीनों में आवेदन की समीक्षा करने के लिए एजेंसी के साथ काम करने के लिए तत्पर हैं ।

Vertex भी 6-11 आयु वर्ग के CF बच्चों के लिए २०२१ की पहली छमाही में यूरोपीय दवाओं एजेंसी (EMA) के लिए एक विपणन प्राधिकरण आवेदन (MAA) परिवर्तन प्रस्तुत करने की योजना है । कंपनी की आने वाले महीनों में कनाडा और ऑस्ट्रेलिया जैसे अन्य बाजारों में इस आयु वर्ग के लिए आवेदन दस्तावेज जमा करने की भी योजना है । विस्तारित आवेदन के लिए Trikafta के आवेदन को वैश्विक चरण 3 अध्ययन के डेटा द्वारा समर्थित किया जाता है। अध्ययन F508del उत्परिवर्तन की 2 प्रतियां, या F508del उत्परिवर्तन और एक ंयूनतम कार्यात्मक उत्परिवर्तन की 1 प्रति के साथ 6-11 वर्षीय CF रोगियों में किया गया था, और प्रभावकारिता और Trikafta की सुरक्षा का मूल्यांकन किया ।

सिस्टिक फाइब्रोसिस (CF) एक दुर्लभ, जीवन छोटा आनुवंशिक रोग है कि दुनिया भर में लगभग ७५,००० लोगों को प्रभावित करता है । सीएफ एक प्रगतिशील, बहु-प्रणाली रोग है जो फेफड़ों, यकृत, गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल ट्रैक्ट, साइनस, पसीने की ग्रंथियों, अग्न्याशय और प्रजनन पथ को प्रभावित करता है। सीएफ सीएफटीआर जीन में कुछ म्यूटेशन के कारण होता है जो सीएफटीआर प्रोटीन फंक्शन दोष या विलोपन का कारण बनता है। बच्चों को सीएफ विकसित करने के लिए 2 दोषपूर्ण सीएफटीआर जीन (प्रत्येक माता-पिता के लिए एक) का वारिस होना चाहिए ।

हालांकि कई अलग-अलग प्रकार के सीएफटीआर म्यूटेशन हैं जो बीमारी पैदा कर सकते हैं, अधिकांश सीएफ रोगियों में कम से कम एक F508del उत्परिवर्तन होता है। इन उत्परिवर्तनों का निर्धारण आनुवंशिक परीक्षण या जीनोटाइपिंग द्वारा किया जा सकता है। सीएफटीआर प्रोटीन आमतौर पर कोशिका झिल्ली में आयन परिवहन को नियंत्रित करता है, और जीन उत्परिवर्तन प्रोटीन उत्पाद के कार्य के विनाश या नुकसान का कारण बन सकता है। जब कोशिका झिल्ली में आयन परिवहन बाधित होता है, तो कुछ अंगों पर बलगम कोटिंग की चिपचिपाहट मोटी हो जाएगी। रोग की मुख्य विशेषताओं में से एक श्वसन तंत्र में मोटी बलगम का संचय है, जिससे सांस लेने में कठिनाइयां, पुरानी आवर्ती फेफड़ों के संक्रमण और प्रगतिशील फेफड़ों की क्षति होती है, अंततः मौत हो जाती है। CF रोगियों के लिए मौत की औसत आयु उनके जल्दी 30 में है ।

अब तक, वर्टेक्स ने 4 CF दवाओं को सूचीबद्ध किया है: कलाइडो (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor और ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor और ivacaftor), पहले 3 दवाओं का इलाज कर सकते है वहां के बारे में ४०,००० रोगियों, दुनिया भर में कर रहे हैं सभी CF रोगियों के बारे में 50% के लिए लेखांकन। 2019 के अंत में नई अनुमोदित ट्रिपल थेरेपी त्रिकाफ्ता दुनिया भर में सीएफ रोगियों के 90% तक उपचार सीमा का विस्तार कर सकती है।

दवा बाजार अनुसंधान संगठन मूल्यांकनPhamra एक भविष्यवाणी की है कि Trikafta २०२६ में दुनिया की सबसे अधिक बिकने वाली TOP10 दवाओं में से एक बन जाएगा, बिक्री ८,७३९,०,० अमेरिकी डॉलर तक पहुंचने के साथ, और 2019-2026 के दौरान ५४.३% की एक यौगिक वार्षिक वृद्धि दर जारी की ।