विसेन फार्मास्यूटिकल्स ट्रांसकॉन सी-प्रकार नेट्रियेटिक पेप्टाइड चरण द्वितीय चीन नैदानिक परीक्षण आवेदन को मंजूरी दी गई

7 जनवरी को, VISEN फार्मास्यूटिकल्स ने घोषणा की कि उसने एकोंडड्र्लोसिया (एसीएच) रोगियों के उपचार के लिए राष्ट्रीय चिकित्सा उत्पाद प्रशासन (एनएमपीए) को इंजेक्शन के लिए ट्रांसकॉन सीएनपी (ट्रांसकॉन सी-टाइप नेट्रियेटिक पेप्टाइड) प्रस्तुत किया था । द्वितीय चरण के नए दवा नैदानिक परीक्षण आवेदन को मंजूरी दे दी गई है, और ACcomplisH चीन नैदानिक परीक्षण जल्द ही चीन में शुरू किया जाएगा, ACcomplisH के साथ वैश्विक तुल्यकालन को प्राप्त करने (एक ट्रांसकॉन सी प्रकार natriuretic पेप्टाइड चरण द्वितीय वैश्विक नैदानिक परीक्षण आरोहिस फार्मा द्वारा किया जा रहा है) ।

ट्रांसकॉन सीएनपी लगातार सक्रिय सीएनपी प्रदान करता है ताकि ओवर-एक्टिव फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर रिसेप्टर 3 (एफजीएफआर3) सिग्नलिंग पाथवे को बाधित किया जा सके। यह सप्ताह में एक बार प्रशासित किया जाता है और धीरे-धीरे जारी किया जाता है। यह एसीएच के साथ बच्चों की मदद करने के लिए हड्डी के विकास के संतुलन के पुनर्निर्माण के लिए डिज़ाइन किया गया है, जबकि सुधार और ACH जटिलताओं को रोकने । ट्रांसकॉन सीएनपी ने अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन और यूरोपीय आयोग से अनाथ दवा पदनाम प्राप्त किया है ।

achondroplasia के साथ रोगियों को कई दुविधाओं का सामना करना पड़ता है और हल करने की जरूरत है

चोनड्रोप्लासिया सबसे आम असममित छोटा कद है। यह फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर रिसेप्टर 3 (एफजीएफआर3) जीन में एक ऑटोसोमल प्रमुख सक्रिय उत्परिवर्तन के कारण होता है, जो एफजीएफआर 3 और सीएनपी सिग्नलिंग रास्तों के प्रभाव की ओर जाता है। असंतुलन एक ऑटोसोमल प्रमुख आनुवंशिक रोग है। लगभग 80% रोगियों में सामान्य माता-पिता होते हैं, और यह बीमारी नवजात शिशु 1 में रोगजनक जीन उत्परिवर्तन के कारण होती है। वर्तमान में ज्ञात आंकड़ों के अनुसार, जीवित जन्मों में एसीएच की घटना 1:25,0002 है, जो दुनिया भर में लगभग 250,000 लोगों को प्रभावित करती है। रोगियों को आमतौर पर छोटे अंग, बड़े सिर, और प्रमुख माथे और मध्य चेहरे पीछे हटने के साथ विशेषता चेहरे की विशेषता होती है। बचपन में हाइपोटोनिया एक विशिष्ट अभिव्यक्ति है, और वयस्कता के द्वारा, ऊंचाई केवल 1.3 मीटर 4 के बारे में है। इसके अलावा, एसीएच कई गंभीर जटिलताओं का कारण भी बन सकता है, जिसमें फोरमेन मैग्नम, स्लीप एपनिया और क्रोनिक इयर इन्फेक्शन को कम करना शामिल है, जिससे मौत का खतरा बढ़ जाता है और जीवन की खराब गुणवत्ता होती है।

अधिकांश एसीएच रोगियों के लिए, विशिष्ट नैदानिक और इमेजिंग निष्कर्षों के माध्यम से निदान किया जा सकता है। अस्पष्ट निदान या असामान्य अभिव्यक्तियों वाले कुछ रोगियों के लिए, निदान FGFR3 विषम जीन उत्परिवर्तन का पता लगाने 1 द्वारा पुष्टि की जा सकती है। उपचार के मामले में, वर्तमान में वैश्विक बाजार में ACH2 के उपचार के लिए कोई बहुत प्रभावी दवाओं को मंजूरी दे दी है । मौलिक उपचार विधियों की कमी के कारण, विभिन्न प्रकार की comorbidities को रोकने और नियंत्रित करने के लिए, रोगियों को उच्च चिकित्सा खर्च वहन करना पड़ सकता है, जो व्यक्तियों, परिवारों और सामाजिक सुरक्षा प्रणाली के लिए भारी बोझ लाता है। क्योंकि मरीजों को खुद, शिक्षा और रोजगार की कठिनाइयों, कम आय और अन्य कारकों से रहने में कठिनाई होती है, इसलिए उनके लिए समाज में एकीकृत करना मुश्किल होता है, जिससे जीवन यापन का बोझ और बढ़ जाता है, जिससे पारिवारिक श्रम की कमी और सामाजिक सुरक्षा व्यय में वृद्धि होती है । इसलिए, रोगियों, परिवारों और समाज पर बोझ को कम करने के लिए बीमारी के कारण के लिए नई दवाओं के अनुसंधान और विकास में तेजी लाने की तत्काल आवश्यकता है ।

ट्रांसकॉन सीएनपी चरण द्वितीय नैदानिक अनुसंधान विश्व स्तर पर समकालिक है, विकास प्रक्रिया में तेजी लाने

प्रीक्लिनिकल और क्लीनिकल डेटा के मुताबिक, सीएनपी पाथवे ग्रोथ को बढ़ावा दे सकता है । बढ़ी हुई सीएनपी FGFR3 म्यूटेशन के प्रभावों की भरपाई कर सकती है, जिससे हड्डी के विकास को बढ़ावा मिलता है। हालांकि, मनुष्यों में प्राकृतिक सीएनपी का आधा जीवन छोटा है, केवल 2-3 मिनट 5, जिसके लिए निरंतर नसों में जलसेक की आवश्यकता होती है, जिससे चिकित्सकीय रूप से लागू करना मुश्किल हो जाता है। वर्तमान में, ट्रांसकॉन सीएनपी दुनिया में एकमात्र लंबे समय से काम करने वाली सीएनपी है जो पेटेंट "क्षणिक संवद्रीकरण" प्रौद्योगिकी का उपयोग करके चिकित्सकीय या व्यावसायीकरण है, और इसका आधा जीवन 120 घंटे 6 तक पहुंच सकता है। पशु प्रयोग के परिणाम बताते हैं कि ट्रांसकॉन सीएनपी अकोंडॉप्लासिया मॉडल चूहों के अस्थि विकास में सुधार कर सकता है और फोरमेन मैग्नम उपास्थि के समय से पहले बंद होने को रोक सकता है। एरोहिस फार्मा द्वारा किए गए चरण I वैश्विक नैदानिक अध्ययन के आंकड़ों ने प्रीक्लिनिकल परीक्षणों में फार्माकोकिनेटिक्स और हृदय सुरक्षा को साबित किया, और इसे अच्छी तरह से सहन किया गया। कोई गंभीर प्रतिकूल घटनाओं या विरोधी सीएनपी एंटीबॉडी की उपस्थिति की सूचना दी गई । "हमारे ACcomplisH चीन चीन चीन में इस बार मंजूरी दे दी अध्ययन वैश्विक नैदानिक विकास योजना का एक महत्वपूर्ण हिस्सा है । पूरी तरह से प्रदर्शन और बार-बार अपनी तार्किकता और सुरक्षा का संचार करने के बाद, हमने नई दवा नैदानिक परीक्षण अनुमोदन प्राप्त किया है। यह उपास्थि के विकास का एक महत्वपूर्ण हिस्सा होगा । अधूरापन, एक बहु केंद्र, यादृच्छिक, नियंत्रित, द्वितीय चरण नैदानिक परीक्षण के साथ रोगियों में एक सप्ताह में एक बार ट्रांसकॉन सीएनपी के चमड़े के नीचे प्रशासन की सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए । Weisheng फार्मास्युटिकल के मुख्य चिकित्सा अधिकारी डॉ यांग जून ने कहा: "अनुसंधान का मुख्य उद्देश्य उपचार की सुरक्षा और 12 महीने की वार्षिक वृद्धि दर पर इसके प्रभाव का मूल्यांकन करना है । हम रोगी की सुरक्षा और परीक्षणों की गुणवत्ता सुनिश्चित करते हुए वैश्विक अनुसंधान और विकास की प्रगति में तेजी लाएगा ।

VISEN फार्मास्यूटिकल्स "रोगी पहले" के लिए प्रतिबद्ध है और चीनी नैदानिक डेटा के साथ वैश्विक अनुसंधान और विकास प्रक्रिया को बढ़ावा देता है

हाल के वर्षों में, मेरे देश ने दुर्लभ रोगों के प्रबंधन को बहुत महत्व दिया है और दुर्लभ रोगों की रोकथाम और उपचार के विकास को बढ़ावा देने के लिए कई उपाय अपनाए हैं । २०२० में प्रख्यापित बुनियादी चिकित्सा स्वच्छता और स्वास्थ्य संवर्धन कानून के अध्याय V के अनुच्छेद ६० में स्पष्ट रूप से यह निर्धारित किया गया है कि देश एक नैदानिक मांग उन्मुख दवा समीक्षा और अनुमोदन प्रणाली की स्थापना और सुधार करेगा, और नैदानिक अभ्यास में तत्काल आवश्यक दवाओं और दुर्लभ रोगों और प्रमुख रोगों की रोकथाम और उपचार का समर्थन करेगा । रोगों और अन्य दवाओं के लिए दवाओं का शोध और उत्पादन रोग की रोकथाम और उपचार की जरूरतों को पूरा करता है। "सरकार के समर्थन और कई भागीदारों के निरंतर प्रयासों की बदौलत, इस ट्रांसकॉन सीएनपी ने चीन में दुनिया के साथ एक चरण द्वितीय नैदानिक परीक्षण हासिल किया है । इससे अधिक चीनी एसीएच रोगियों को पहली बार में रोगजनन के लिए क्षमता हासिल करने में मदद मिलेगी । प्रभावी इलाज। इसके अलावा, चीन के नैदानिक डेटा इस अभिनव दवा की वैश्विक अनुसंधान और विकास प्रक्रिया को तेज करने के लिए एक महत्वपूर्ण समर्थन के रूप में काम करेंगे, जिससे दुनिया भर के एसीएच रोगियों की मदद मिलेगी । VISEN फार्मास्यूटिकल्स के सीईओ लू Anbang ने कहा: "Vison ' रोगी पहले ' के लक्ष्य को बरकरार रखता है भविष्य में, हम सक्रिय रूप से भागीदारों के साथ काम करने के लिए संयुक्त रूप से चीन में ACH रोगियों के लिए पूरे समाज का ध्यान बढ़ाने के लिए जारी रहेगा, ACH निदान और चीन में उपचार की यथास्थिति में सुधार में तेजी लाने, और ' स्वस्थ चीन 2030 ' की जल्दी प्राप्ति में मदद!"