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कैस नं: 1644670-37-0
आणविक सूत्र: C25H30N2O4
आणविक भार: 422.52
ईआईएनईसीएस नं: एन/ए
एमडीएल नंबर: एमएफसीडी32174282
उत्पाद वर्णन:
उत्पाद का नाम: इप्टाकोपन सीएएस 1644670-37-0
समानार्थी शब्द:
4-[(2एस,4एस)-4-एथॉक्सी-1-[(5-मेथॉक्सी-7-मिथाइल-1एच-इंडोल-4-वाईएल )मिथाइल]पाइपेरिडिन-2-yl]बेंजोइक एसिड;
रासायनिक एवं भौतिक गुण:
दिखावट: सफेद से हल्का सफेद पाउडर
परख: 99 से अधिक या उसके बराबर।
क्वथनांक: 599.1 डिग्री
घनत्व: 1.25 ग्राम/सेमी3
घुलनशीलता: डीएमएसओ:50.0(अधिकतम सांद्र मिलीग्राम/एमएल);118.34 (अधिकतम सांद्र एमएम)
उपयोग
इप्टाकोपन एक छोटा-अणु कारक बी अवरोधक है जिसे पहले पूरक कारक बी को रोककर दुर्लभ रक्त रोग पैरॉक्सिस्मल नॉक्टर्नल हीमोग्लोबिनुरिया (पीएनएच) के संभावित उपचार के रूप में जांचा गया था। फैक्टर बी वैकल्पिक पूरक मार्ग का एक सकारात्मक नियामक है, जहां यह सी3 कन्वर्टेज को सक्रिय करता है। और बाद में C5 कन्वर्टेज़। यह पीएनएच के लिए विशेष महत्व रखता है, जहां बीमारी का एक लक्षण पीआईजीए जीन का उत्परिवर्तन है। इस उत्परिवर्तन के कारण, सभी संतति एरिथ्रोसाइट्स में ग्लाइकोसिल फॉस्फेटिडिलिनोसिटोल-एंकरयुक्त प्रोटीन की कमी होगी जो सामान्य रूप से 2 झिल्ली प्रोटीन, सीडी55 और सीडी59 को लंगर डालते हैं, जो वैकल्पिक पूरक मार्ग के खिलाफ रक्त कोशिकाओं की रक्षा करते हैं।
इसके अतिरिक्त, इप्टाकोपन में कारक बी को लक्षित करने का लाभ होता है, जो केवल वैकल्पिक पूरक मार्ग को प्रभावित करता है, जिससे क्लासिक और लेक्टिन मार्ग शरीर के लिए अछूता रह जाता है और फिर भी रोगज़नक़ों के खिलाफ पर्याप्त प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया उत्पन्न कर पाता है।
6 दिसंबर, 2023 को, फैभाल्टा ब्रांड नाम के तहत इप्टाकोपन को पीएनएच वाले वयस्कों के इलाज के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था। यह अनुमोदन चरण III APPL-PNH और APPOINT-PNH अध्ययनों से प्राप्त अनुकूल परिणामों पर आधारित था, जहां क्रमशः 82.3% और 77.5% रोगियों ने रक्त आधान के बिना हीमोग्लोबिन में निरंतर सुधार का अनुभव किया।
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