डोजोलवी को संयुक्त राज्य अमेरिका में लॉन्च किया गया है: पहली लंबी श्रृंखला फैटी एसिड ऑक्सीडेटिव चयापचय रोग (LC-FAOD) दवा!

Ultragenyx एक बायोफार्मास्युटिकल कंपनी है जो गंभीर दुर्लभ और अति दुर्लभ आनुवांशिक बीमारियों के इलाज के लिए नए उपचारों को विकसित करने पर केंद्रित है। हाल ही में, कंपनी ने घोषणा की कि Dojolvi (UX007 / triheptanoin, triheptanoin, सात-कार्बन फैटी एसिड ट्राइग्लिसराइड, मौखिक तरल) अब बाजार पर है। इस वर्ष जून के अंत में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) द्वारा इस दवा को मंजूरी दी गई थी। , कैलोरी और फैटी एसिड के स्रोत के रूप में, इसका उपयोग उन बच्चों और वयस्कों के इलाज के लिए किया जाता है जिन्हें आणविक परीक्षण द्वारा लंबी श्रृंखला फैटी एसिड ऑक्सीडेटिव चयापचय रोग (LC-FAOD) होने की पुष्टि की गई है।

गौरतलब है कि इस बीमारी के इलाज में एक प्रमुख मील का पत्थर अंकित करते हुए एलसीओ-एफएओडी के इलाज के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित डोजोलवी पहली दवा है। दुर्लभ बीमारियों का अनुसंधान, विशेष रूप से नए उपचारों का विकास, एक कठिन और समय लेने वाली प्रक्रिया है। डोजोलवी जीजी की स्वीकृति अनुसंधान और विकास कार्यों के लगभग 20 वर्षों के महत्वपूर्ण परिणामों को भी चिह्नित करती है।

Ultragenyx के मुख्य वाणिज्यिक अधिकारी एरिक हैरिस ने कहा:" LC-FAOD एक गंभीर, अप्रत्याशित, आमतौर पर भयावह और जानलेवा बीमारी है। कई रोगियों को जीवन में कठिनाइयाँ होती हैं। वर्तमान में सबसे अच्छी देखभाल प्राप्त करने के बावजूद, वे अभी भी बार-बार अस्पताल में भर्ती हैं। एक बड़ी चिकित्सा घटना हुई है। एलसीओ-एफएओडी के उपचार के लिए एफडीए द्वारा अनुमोदित डोजोलवी एकमात्र दवा है, और उत्पाद अब बाजार पर है। अब हम यह सुनिश्चित करने पर ध्यान केंद्रित करेंगे कि संयुक्त राज्य अमेरिका में सभी LC-FAOD मरीज डोजोलवी उपचार से प्राप्त कर सकते हैं और लाभ उठा सकते हैं। जीजी उद्धरण;

LC-FAOD दुर्लभ, आजीवन, और जीवन-धमकाने वाले आनुवंशिक रोगों का एक समूह है। इन रोगों में, शरीर लंबी श्रृंखला के फैटी एसिड को ऊर्जा में परिवर्तित नहीं कर सकता है। डोजोलवी एक अत्यधिक शुद्ध, सिंथेटिक सात-कार्बन फैटी एसिड ट्राइग्लिसराइड है, जिसे एलसी-एफओओडी रोगियों के लिए ऊर्जा स्रोत और मेटाबोलाइट विकल्प के रूप में मध्यम-श्रृंखला और विषम-कार्बन फैटी एसिड प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। इससे पहले, FDA ने LC-FAOD के उपचार के लिए डोजोलवी को दुर्लभ बाल रोग स्थिति (RPDD) और फास्ट ट्रैक स्टेटस (FTD) की अनुमति दी है।

डोजोलवी को एफडीए द्वारा अनुमोदित किया गया था और एक व्यापक डेटा पैकेज द्वारा समर्थित था, जिसमें 29 रोगियों के चरण II अध्ययन से दीर्घकालिक सुरक्षा शामिल थी, और एक 75 रोगियों को नामांकित किया गया था (20 रोगियों के लिए UX007 सहित) प्रभावकारिता के लिए एक विस्तारित अध्ययन से डेटा। , 20 रोगियों के मेडिकल रिकॉर्ड की पूर्वव्यापी समीक्षा की, जिन्होंने शुरुआत में सहानुभूति की दवा ली, 67 रोगियों का विस्तार अभिगम कार्यक्रम के माध्यम से इलाज किया गया, और एक यादृच्छिक रूप से नियंत्रित अध्ययन जिसने 32 रोगियों का नामांकन किया। ये आंकड़े बताते हैं कि UX007 उपचार का हृदय समारोह पर सकारात्मक प्रभाव पड़ता है।

LC-FAOD (चित्र स्रोत: Ultragenyx) के उपचार में UX007 की क्रिया का तंत्र

LC-FAOD ऑटोसोमल रिसेसिव इनहेरिटेड बीमारियों का एक समूह है, जो एक चयापचय दोष की विशेषता है जिसमें शरीर लंबे समय तक फैटी एसिड को ऊर्जा में परिवर्तित नहीं कर सकता है। वसा से ऊर्जा का उत्पादन करने में असमर्थता शरीर में ग्लूकोज की गंभीर खपत का कारण बनेगी, जब रोगी जीजी की ऊर्जा मांग बढ़ जाती है, जैसे कि आम संक्रमण या मध्यम व्यायाम। ये चयापचय संकट गंभीर यकृत, मांसपेशियों और हृदय रोग के रूप में प्रकट हो सकते हैं, और अस्पताल में भर्ती होने या समय से पहले मौत हो सकती है। LC-FAOD को संयुक्त राज्य अमेरिका और कुछ यूरोपीय देशों में नवजात स्क्रीनिंग में शामिल किया गया है। LC-FAOD रोगियों के लिए वर्तमान उपचार उपवास, एक कम वसा / उच्च कार्बोहाइड्रेट आहार, कार्निटाइन और मध्यम-श्रृंखला ट्राइग्लिसराइड (MCT) तेल है, जो एक चिकित्सा भोजन है, से बचने के लिए है। वर्तमान उपचार के बावजूद, कई रोगियों में चयापचय संबंधी महत्वपूर्ण घटनाएं होती हैं, जिसमें LC-FAOD के कारण अस्पताल में भर्ती और मृत्यु दर शामिल है।

डोजोलवी एक उच्च शुद्धता, दवा ग्रेड, मध्यम-श्रृंखला ट्राइग्लिसराइड है। यह एक सिंथेटिक सात-कार्बन फैटी एसिड ट्राइग्लिसराइड है, जो मल्टी-स्टेप रासायनिक प्रक्रिया के माध्यम से तीन सात-कार्बन फैटी एसिड को ग्लिसरॉल बैकबोन से जोड़ता है। दवा मध्यम लंबाई के विषम-श्रृंखला फैटी एसिड के साथ रोगियों को प्रदान करने के लिए डिज़ाइन की गई है, जो मध्यवर्ती सब्सट्रेट को बढ़ाने के लिए क्रेब्स चक्र, एक प्रमुख ऊर्जा उत्पादन प्रक्रिया में चयापचय किया जा सकता है, जिससे एलसी-एफएओडी के दोषों को सीधे हल किया जा सकता है। ठेठ सम-श्रृंखला फैटी एसिड के विपरीत, क्रेज़ चक्र के माध्यम से डोजोलवी द्वारा निर्मित एक मध्यवर्ती भी नए ग्लूकोज में परिवर्तित हो सकता है, जो महत्वपूर्ण अतिरिक्त चिकित्सीय प्रभाव प्रदान कर सकता है, खासकर जब ग्लूकोज का स्तर बहुत कम हो।