एमजेन की नई मायोकार्डियल मायोसिन एक्टिवेटर ओमेकेक्टिव मेकारबिल को यूएस एफडीए फास्ट ट्रैक द्वारा अनुमोदित किया गया है!

एमजेन और इसके साथी साइटोकाइनेटिक्स ने हाल ही में घोषणा की थी कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने ओमेकेक्टिव मेकार्बिल फास्ट ट्रैक योग्यता (एफटीडी) प्रदान की है, जो एक नए प्रकार का चयनात्मक मायोकार्डियल मायोसिन एक्टिवेटर है । कम इंजेक्शन अंश के साथ क्रोनिक हार्ट फेलियर (एचएफएफ) के इलाज के लिए विकसित किया गया।

फास्ट ट्रैक योग्यता (एफटीडी) प्रमुख क्षेत्रों में गंभीर अपूरित चिकित्सा जरूरतों को पूरा करने के लिए गंभीर बीमारियों के लिए दवाओं के विकास और तेजी से समीक्षा में तेजी लाने के लिए डिज़ाइन किया गया है । अनुसंधान दवाओं के लिए फास्ट ट्रैक योग्यता प्राप्त करने का मतलब है कि दवा कंपनियां अनुसंधान और डी चरण के दौरान एफडीए के साथ अधिक बार बातचीत कर सकती हैं । विपणन आवेदन जमा करने के बाद, यदि वे प्रासंगिक मानकों को पूरा करते हैं तो वे त्वरित अनुमोदन और प्राथमिकता समीक्षा के लिए पात्र हैं। इसके अलावा, वे रोलिंग समीक्षा के लिए भी पात्र हैं।

एमजेन आर एंड डी के कार्यकारी उपाध्यक्ष डेविड एम रीज़ और एमडी ने इस गंभीर बीमारी के इलाज के लिए अभिनव उपचारों की तत्काल आवश्यकता पर प्रकाश डाला । "

साइटोकाइनेटिक्स के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी रॉबर्ट आई ब्लम ने कहा: "हमें बहुत प्रसन्नता है कि एफडीए ने दिल की विफलता के लिए omecamtiv mecarbil फास्ट ट्रैक योग्यता प्रदान की है । जैसे-जैसे जनसंख्या बढ़ती जा रही है, हार्ट फेल होने की घटनाएं बढ़ रही हैं। वर्तमान में, हम उच्च जोखिम वाले रोगियों में इस नए मायोसिन एक्टिवेटर के नैदानिक प्रभाव का मूल्यांकन करने के लिए गैलेक्टिक-एचएफ अध्ययन विकसित कर रहे हैं। "

गैलेक्टिक-एचएफ दिल की विफलता के उपचार के क्षेत्र में तारीख करने के लिए सबसे बड़ा चरण III वैश्विक हृदय परिणाम अध्ययनों में से एक है । इसने अब ३५ देशों में ८,२०० से अधिक मरीजों को नामांकित किया है । इन रोगियों को दिल की विफलता के कारण जब वे अध्ययन अस्पताल में भर्ती, या अस्पताल में भर्ती या स्क्रीनिंग से पहले एक साल के भीतर दिल की विफलता के कारण आपातकालीन कक्ष थे । अध्ययन का उद्देश्य यह आकलन करना था कि क्या मानक देखभाल में omecamtiv mecarbil जोड़ने से दिल की विफलता की घटनाओं (दिल की विफलता अस्पताल में भर्ती और दिल की विफलता के अन्य आपातकालीन उपचार) और हृदय विफलता (HFrEF) के साथ रोगियों में हृदय मृत्यु कम इंजेक्शन अंश के साथ जोखिम को कम कर सकते हैं।

इस वर्ष फरवरी में, Amgen और Cytokinetics ने घोषणा की कि डेटा निगरानी समिति (डीएमसी) ने हाल ही में गैलेक्टिक-एचएफ परीक्षण के दूसरे और अंतिम नियोजित मध्यावधि विश्लेषण को पूरा किया था, जिसमें अशक्तता और श्रेष्ठता के लिए पूर्व-निर्दिष्ट मानदंडों पर विचार शामिल था । डीएमसी ने गैलेक्टिक-एचएफ परीक्षण से डेटा की समीक्षा की और सिफारिश की कि परीक्षण को बिना बदलाव के जारी रखा जाए । २०२० की चौथी तिमाही में टॉप-लाइन परिणाम प्राप्त होने की उम्मीद है ।

दूसरा अंतरिम विश्लेषण गैलेक्टिक-एचएफ परीक्षण प्रोटोकॉल में निर्दिष्ट रोगियों की हृदय मृत्यु के बाद किया गया था जो पूर्व-निर्दिष्ट संख्या तक पहुंच गया था । यदि अंतरिम विश्लेषण से पता चलता है कि एमोमेकैमेटिव मेकार्बिल + मानक देखभाल समूह प्लेसबो + मानक देखभाल समूह की तुलना में प्राथमिक अंत बिंदु पर एक चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण और सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण नैदानिक लाभ है, तो प्रभावहीनता विश्लेषण परीक्षण के संभावित प्रारंभिक विच्छेदन की अनुमति देता है। यदि प्राथमिक समग्र अंत बिंदु और माध्यमिक अंत बिंदु (हृदय मृत्यु समय) सांख्यिकीय महत्व तक पहुंचते हैं, तो श्रेष्ठता विश्लेषण मध्यावधि समीक्षा के लिए सांख्यिकीय सीमा के परीक्षण और समायोजन की प्रारंभिक समाप्ति की अनुमति देता है।

omecamtiv mecarbil की आणविक संरचना (छवि स्रोत: विकिपीडिया)

हार्ट फेलियर एक गंभीर बीमारी है जो दुनिया भर में २६,०००,००० से अधिक लोगों को प्रभावित करती है, और उनमें से लगभग आधे ने लेफ्ट वेंट्रिकुलर फंक्शन को कम कर दिया है । यह बीमारी ६५ और उससे अधिक आयु के लोगों के लिए अस्पताल में भर्ती और पुनर्मिशन का मुख्य कारण है । मानक उपचार और देखभाल में प्रगति के व्यापक उपयोग के बावजूद, दिल की विफलता के साथ रोगियों के लिए पूर्वानुमान अभी भी गरीब है । यह अनुमान लगाया गया है कि ४० से अधिक आयु के लगभग पांचवें लोगों को दिल की विफलता का खतरा है, और दिल की विफलता के साथ का निदान रोगियों के बारे में आधे अपने पहले अस्पताल में भर्ती होने के 5 साल के भीतर मर जाएगा ।

Omecamtiv mecarbil एक नया, चयनात्मक, मायोकार्डियल मायोसिन एक्टिवेटर है जो मायोसिन के उत्प्रेरक डोमेन से बांधता है। प्रीक्लीनिकल अध्ययनों से पता चला है कि मायोकार्डियल मायोसिन एक्टिवेटर मायोकार्डियल कोशिकाओं या मायोकार्डियल ऑक्सीजन खपत की इंट्रासेलुलर कैल्शियम एकाग्रता को प्रभावित किए बिना मायोकार्डियल संकुचन को बढ़ा सकता है। कार्डियक मायोसिन कार्डियोमायोसाइट्स में एक साइटोस्केलेटल मोटर प्रोटीन है, जो रासायनिक ऊर्जा को यांत्रिक बल में बदलने के लिए सीधे जिम्मेदार है जो मायोकार्डियल संकुचन का कारण बनता है।

वर्तमान में, omecamtiv mecarbil कम इंजेक्शन अंश के साथ दिल की विफलता (HFrEF) के लिए एक उपचार विकसित कर रहा है, Amgen और Cytokinetics के सहयोग के तहत, समर्थन और Servier के रणनीतिक समर्थन के साथ । टीम एक व्यापक चरण III नैदानिक विकास परियोजना को अंजाम दे रही है, जिसमें दो चरण III परीक्षण शामिल हैं: (1) गैलेक्टिक-एचएफ परीक्षण रोगियों के हृदय परिणामों पर omecamtiv mecarbil और placebo के प्रभाव का मूल्यांकन करने के लिए; (2) मरीजों की व्यायाम क्षमता (कार्डियोपल्मोनरी व्यायाम परीक्षण का उपयोग करके) पर ओमेकेक्टिव मेकार्बिल और प्लेसबो के प्रभाव का मूल्यांकन करने के लिए उल्का-एचएफ परीक्षण।