Roche और NeuExcell ने तंत्रिका पुनर्जनन जीन थेरेपी प्लेटफॉर्म का उपयोग करके नई चिकित्सा विकसित करने के लिए एक रणनीतिक सहयोग पर पहुंच गया है!

रोश [जीजी] # 39; की जीन थेरेपी कंपनी स्पार्क थेरेप्यूटिक्स और न्यूएक्ससेल थेरेप्यूटिक्स हंटिंगटन [जीजी] # 39; रोग (एचडी) के रोगियों के लिए एक सुरक्षित और प्रभावी उपचार विकसित करने के लिए एक जीन थेरेपी सहयोग पर पहुंच गए हैं।

एचडी एक लाइलाज आनुवंशिक मस्तिष्क रोग है जो गुणसूत्र 4 पर एक दोषपूर्ण जीन के कारण होता है। क्योंकि यह रोग मस्तिष्क के विभिन्न भागों को प्रभावित करता है, यह गति, व्यवहार और अनुभूति को प्रभावित करता है। रोगियों के लिए चलना, सोचना, तर्क करना, निगलना और बोलना कठिन हो जाता है। अंततः, पूर्णकालिक देखभाल की आवश्यकता होगी। एचडी से जुड़ी जटिलताएं आमतौर पर घातक होती हैं।

समझौते की शर्तों के अनुसार, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स नेयूएक्ससेल [जीजी] #39; के मालिकाना तंत्रिका पुनर्जनन जीन थेरेपी प्लेटफॉर्म और क्षमताओं का अधिग्रहण करेगा। NeuExcell' की शोध टीम परियोजना को आगे बढ़ाने के लिए स्पार्क थेरेप्यूटिक्स के साथ मिलकर काम करेगी। विकल्प लाइसेंस के तहत, NeuExcell अग्रिम भुगतान, लाइसेंस शुल्क, R&D और बिक्री मील का पत्थर भुगतान, लगभग 190 मिलियन अमेरिकी डॉलर तक, साथ ही उत्पाद रॉयल्टी प्राप्त करने के लिए पात्र है। स्पार्क थेरेप्यूटिक्स के पास HD प्रोजेक्ट के लिए NeuExcell' के अनन्य वैश्विक अधिकारों को लाइसेंस देने का अधिकार है।

वर्तमान सामान्य दृष्टिकोण यह है कि स्तनधारियों में वयस्क न्यूरॉन्स अपूरणीय हैं, इसलिए मस्तिष्क रोगों का उपचार अक्सर रोग की प्रगति को धीमा करने पर केंद्रित होता है। हो सकता है कि NeuExcell ने तंत्रिका ऊतक के पुनर्जनन की एक विधि शुरू की हो। कंपनी [जीजी] # 39; का तंत्रिका पुनर्जनन जीन थेरेपी प्लेटफॉर्म ट्रांसक्रिप्शन कारक-आधारित ट्रांसडिफेनरेशन तकनीक के आसपास बनाया गया है। मंच न्यूरॉन्स के आसपास के अंतर्जात ग्लियल कोशिकाओं (जैसे एस्ट्रोसाइट्स) को कार्यात्मक नए न्यूरॉन्स में पुन: प्रोग्राम करने का प्रयास करता है, जो आमतौर पर न्यूरॉन्स के घायल होने या मरने के बाद प्रतिक्रिया करते हैं।

हालांकि न्यूरॉन्स खुद को विभाजित और पुन: उत्पन्न नहीं कर सकते हैं, ग्लियल कोशिकाएं घायल स्थल पर नए न्यूरॉन्स उत्पन्न करने का एक अक्षय स्रोत हैं, और उनका पैमाना सार्थक चिकित्सीय प्रभाव पैदा करने के लिए काफी बड़ा है। न्यूरोएक्ससेल न्यूरोडीजेनेरेशन की साइट पर कार्यात्मक नए न्यूरॉन्स को पुन: उत्पन्न करने के लिए एक एडेनो-जुड़े वायरस (एएवी)-आधारित तंत्रिका पुनर्जनन जीन थेरेपी विकसित कर रहा है।

केंद्रीय तंत्रिका तंत्र के लिए स्पार्क थेरेपी [जीजी] #39; का उन्नत मालिकाना एएवी वाहक मंच एचडी आर [जीजी] amp;डी परियोजनाओं के लिए एक बड़ा लाभ प्रदान करेगा। कंपनी 20 से अधिक वर्षों से जीन थेरेपी अनुसंधान में सबसे आगे रही है और इस क्षेत्र में व्यापक ज्ञान और क्षमताएं हैं, जिसका उपयोग एचडी परियोजनाओं के विकास को बढ़ावा देने के लिए किया जाएगा।

स्पार्क थेरेपी [जीजी] # 39; जीन थेरेपी विकास में न्यूरोएक्ससेल [जीजी] #39; की तंत्रिका पुनर्जनन जीन थेरेपी अनुसंधान क्षमताओं के साथ मौजूदा विशेषज्ञता को मिलाकर, इस सहयोग का उद्देश्य हंटिंगटन [जीजी] # को जीन थेरेपी की क्षमता को बढ़ावा देना है। 39; रोग समुदाय।